PharmaTimes Magazine Q+A avec Emily

"Tout le monde mérite de respirer profondément

Interview publiée à l'origine dans le magazine PharmaTimes et disponible à l'adresse suivante ici

Emily Kramer-Golinkoff avait six semaines lorsqu'on lui a diagnostiqué une mucoviscidose. Aujourd'hui âgée de 29 ans, elle travaille dans le laboratoire des médias sociaux et de l'innovation en matière de santé à la Penn Medicine et a créé une organisation caritative afin de collecter des fonds pour la recherche sur la mucoviscidose

Quel est l'entourage d'Emily ?
En décembre 2012, ma famille, mes amis et moi-même avons fondé l'organisation caritative Emily's Entourage (www. emilysentourage.org), qui collecte des fonds et sensibilise le public afin d'accélérer le rythme de la recherche sur la fibrose kystique. Les avancées récentes changent le visage de la mucoviscidose mais, malheureusement, elles ne profitent pas à de nombreuses personnes comme moi, porteuses de mutations rares. L'Entourage d'Emily se concentre donc sur la recherche de nouveaux traitements et, à terme, d'un remède à la FK, en mettant l'accent sur ces mutations rares. Jusqu'à présent, nous avons collecté plus de $650 000 et nous y sommes parvenus en mobilisant nos communautés par le biais de campagnes de courriels et de médias sociaux sur Facebook, Twitter et Instagram.

Comment utilisez-vous les médias sociaux pour gérer votre FC ?
Les médias sociaux font partie intégrante de la gestion de ma maladie. Les personnes atteintes de mucoviscidose ne peuvent pas être proches les unes des autres en raison du risque d'infection croisée, c'est pourquoi les communautés en ligne rendues possibles par les réseaux sociaux sont une bouée de sauvetage pour nous. Il existe une communauté en ligne florissante où nous partageons de l'information, des idées novatrices, de la recherche et le genre de compassion et de soutien que l'on ne peut obtenir que de personnes qui vivent et respirent la même maladie que nous. Les médias sociaux m'ont permis de découvrir certaines des thérapies non homologuées les plus efficaces, qui ont joué un rôle considérable dans la stabilisation de mon état de santé.

Comment décririez-vous les soins de santé et le traitement que vous avez reçus ?
Mes soins de santé ont beaucoup évolué au fil des ans. Mes premières expériences dans des cliniques pédiatriques de FK ne correspondaient pas à mon désir de participer activement à mes soins et de prendre des décisions, mais j'ai la chance d'avoir finalement atterri dans une clinique de FK pour adultes qui valorise mon expertise en tant que patient et encourage une collaboration active. Mon équipe soignante actuelle est remarquable et je reconnais que notre partenariat m'a permis de rester stable ces dernières années, malgré l'état avancé de ma maladie. Je veux vivre une vie heureuse, épanouissante et productive, voir des endroits magnifiques, m'entourer des gens que j'aime et contribuer au monde de manière significative. Un traitement réussi, c'est avoir accès à des soins de santé qui me permettent de faire tout cela.

Que pensez-vous de l'industrie pharmaceutique ?
L'approbation en 2012 du Kalydeco, un médicament révolutionnaire, sauve des vies pour la petite sous-population de personnes porteuses d'une mutation particulière de la fibrose kystique, et ce grâce à l'industrie pharmaceutique et biotechnologique. Ils font des choses extraordinaires, personnalisent les thérapies en fonction des caractéristiques génomiques individuelles et nous donnent un réel espoir. Mais cela ne sert à rien si les patients ne peuvent pas accéder à ces médicaments en raison de leur coût exorbitant. Je comprends que nous sommes une petite population de malades, et je sais que la R&D est coûteuse et risquée, mais les industries pharmaceutique et biotechnologique doivent penser aux gens, aux mères, aux pères, aux filles, aux fils et aux meilleurs amis que leur travail peut sauver, et s'assurer que ces personnes peuvent obtenir les médicaments dont elles ont désespérément besoin pour vivre, et pour vivre bien.

Qu'attendez-vous des entreprises pharmaceutiques ?
J'aimerais que l'industrie pharmaceutique s'attaque au développement de nouvelles thérapies et même de traitements pour les personnes atteintes de maladies rares, y compris les mutations rares de maladies rares. Le développement et l'approbation du Kalydeco prouvent que c'est possible. J'aimerais également qu'ils n'oublient pas les personnes qui se trouvent à la fin du processus de développement des médicaments et qui attendent désespérément - dans mon cas, en retenant leur souffle - de nouvelles thérapies, et qu'ils les impliquent en tant que co-concepteurs et partenaires dans le processus. Nous recherchons tous la même chose - des avancées médicales et des respirations - et nous irons beaucoup plus loin en travaillant ensemble. Après tout, tout le monde mérite de respirer profondément, n'est-ce pas ?