L'Entourage d'Emily lance officiellement le programme mondial " CF Clinical Trial Connect " afin de promouvoir des thérapies novatrices pour la communauté FK mal desservie.

Une nouvelle plateforme améliorée met en relation les personnes atteintes de mucoviscidose dans le monde entier avec de nouvelles possibilités d'essais cliniques, accélérant ainsi le développement de thérapies pour les personnes qui ne sont pas encore desservies par les modulateurs CFTR actuels.

Lower Merion, PA - 12 septembre 2024 - L'Entourage d'Emily (EE), un organisme novateur de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), est ravi d'annoncer le lancement du site Web de l'EE. CF Clinical Trial Connect (CTC). Initialement lancé sous le nom de registre des patients EE, le CTC est une base de données mondiale récemment mise à jour, conçue exclusivement pour les personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices CFTR actuelles en raison de mutations génétiques inéligibles, d'effets secondaires ou de réponses sous-optimales aux modulateurs. Le CTC offre une opportunité unique d'accélérer le développement de traitements vitaux pour ce groupe ultra rare et mal desservi.

S'appuyant sur les fondements du précédent registre EE, la base de données CF Clinical Trial Connect a été mise à jour afin d'avoir un impact encore plus important. Soutenu par un réseau mondial d'organisations partenaires, le CTC fournit des informations et des ressources essentielles pour aider les personnes qui ne bénéficient pas des modulateurs de la CFTR à identifier et à poursuivre les possibilités d'essais cliniques. En rationalisant le recrutement et l'inscription, le CTC accélère la découverte de traitements et aide à relever les défis uniques du développement de médicaments pour les maladies rares.

En s'inscrivant à Essai clinique sur la mucoviscidoseGrâce à ce programme, les personnes atteintes de FK recevront rapidement des informations pertinentes sur les nouvelles possibilités d'essais cliniques en fonction de leur profil, notamment leurs mutations de FK, leur microbiologie, leur âge et leur lieu de résidence.

La procédure est simple :

1. Les personnes s'inscrivent en fournissant des informations démographiques et génétiques de base.
2. Ils reçoivent des notifications personnalisées sur les essais cliniques pertinents par courrier électronique et peuvent à tout moment explorer les possibilités d'essais actifs soutenus par EE sur le portail de la CTC.
3. Les inscrits peuvent en savoir plus sur les essais cliniques pertinents et envisager de participer à un essai, contribuant ainsi à accélérer la recherche de pointe et le développement de médicaments.

"À Emily's Entourage, nous croyons que les personnes atteintes de fibrose kystique ont le plus grand intérêt dans leur propre santé et qu'elles devraient disposer des ressources nécessaires pour faire des choix éclairés en matière de recherche clinique et de soins ", a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice d'Emily's Entourage. "Nous pensons également que le fait de cultiver une communauté bien coordonnée et activée de personnes au sein du 10% final par l'intermédiaire du CTC sera essentiel pour que les traitements qui sauvent des vies pour cette population ultra rare atteignent rapidement la ligne d'arrivée - et c'est notre objectif unique."

Les personnes qui s'inscrivent au CTC bénéficient d'un accès précoce aux informations sur les nouveaux essais cliniques, ce qui leur permet de s'informer directement sur les essais, sans dépendre uniquement des centres de soins ou des cliniciens. Cette approche accélère le recrutement des essais cliniques et permet de progresser plus rapidement dans le développement de traitements pour les personnes qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuels.

"Le lancement de CF Clinical Trial Connect est un moment crucial dans le domaine de la recherche sur la FK. En mettant en contact les personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuels avec les essais cliniques les plus récents, nous accélérons le développement de nouvelles thérapies pour un groupe dont les besoins sont critiques et non satisfaits ", a déclaré Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique d'Emily's Entourage.

CF Clinical Trial Connect est ouvert aux personnes atteintes de FK du monde entier qui ne peuvent pas bénéficier des modulateurs CFTR, y compris celles qui présentent des mutations génétiques inéligibles, des effets secondaires ou des réponses sous-optimales aux modulateurs. Les parents ou tuteurs peuvent s'inscrire au nom des personnes âgées de moins de 18 ans.

Pour plus d'informations et pour vous inscrire à CF Clinical Trial Connect, consultez le site suivant www.emilysentourage.org/ctc.

 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé une base de données de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN, People, etc. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

 

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org