L'EE accorde $790 000 euros au titre du cinquième cycle de financement de la recherche sur la mucoviscidose

L'Entourage d'Emily (EE) est ravi d'annoncer que quatre nouvelles subventions ont été accordées pour faire avancer la recherche sur la fibrose kystique (FK) et la mise au point de médicaments, pour un total de $790 000 $ à verser sur deux ans.

"Ces subventions se concentrent sur deux besoins critiques non satisfaits pour la communauté FK : les thérapies qui s'attaquent aux mutations non sensées de la FK et les traitements pour les infections pulmonaires potentiellement mortelles. À l'Entourage d'Emily, nous nous efforçons de combler ces lacunes, car les personnes atteintes de FK, et en particulier celles qui n'ont pas accès à des thérapies ciblées, n'ont pas le temps d'attendre.
~ Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice, Emily's Entourage

BÉNÉFICIAIRES DE SUBVENTIONS :

Développement d'une lysine phagique pour tuer le SARM dans le nez et les poumons des patients atteints de FK

Vincent A. Fischetti, PhD
L'Université Rockefeller

La résistance bactérienne aux antibiotiques actuels devient un problème croissant, entraînant une augmentation de la morbidité et de la mortalité. Chez les personnes atteintes de FK, Staphylococcus aureusy compris la résistance à la méthicilline Staphylococcus aureus (MRSA), est fréquemment observée et provoque des infections dans le nez qui s'étendent ensuite aux poumons. Dans ce projet, l'utilité des lysines de phages pour contrôler les infections à SARM sera étudiée. Les lysines représentent une alternative aux antibiotiques car elles utilisent un mécanisme complètement différent de celui des antibiotiques pour tuer les bactéries. Aucune résistance aux lysines n'a été observée chez d'autres espèces bactériennes. En outre, les lysines peuvent être administrées à la fois par voie systémique et par aérosol. Ainsi, les lysines spécifiques au SARM pourraient présenter des avantages par rapport aux approches antimicrobiennes conventionnelles, prévenir les infections chroniques et améliorer la qualité de vie des personnes vivant avec la FK.

Catalyseur pour la stratégie de guérison : Gagner du temps : cibles et approches alternatives

Une nouvelle approche pour éliminer la mutation W1282X afin d'améliorer la fonction de la CFTR

Adrian R. Krainer, PhD
Laboratoire de Cold Spring Harbor

La fibrose kystique est causée par des mutations qui limitent la fonctionnalité du gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), ce qui peut entraîner une insuffisance respiratoire. La mutation non sens W1282X entraîne la production d'un gène CFTR plus court, présent en faible quantité, ce qui le rend partiellement fonctionnel en raison d'un mécanisme de contrôle de la qualité cellulaire appelé désintégration de l'ARNm médiée par le non-sens. Ce projet utilise une nouvelle approche qui consiste à cibler l'épissage du pré-ARNm pour supprimer l'exon 23 - la région du gène CFTR qui contient la mutation W1282X - afin d'augmenter la fonction du gène CFTR chez les personnes atteintes de la mutation W1282X de la fibrose kystique. Ce projet étudie donc cette stratégie en développant des oligonucléotides antisens synthétiques qui peuvent induire le saut de l'exon 23 de la séquence du pré-ARNm afin d'augmenter la fonctionnalité du gène CFTR muté.

Stratégie de Catalyst for the Cure : Vérification de l'orthographe : Corriger les mutations grâce à l'édition de l'ARN

Nouvelles approches thérapeutiques personnalisées pour protéger les patients atteints de fibrose kystique contre le SARM

Ami Patel, PhD
L'Institut Wistar

Les personnes atteintes de FK restent sensibles aux infections bactériennes et ont généralement besoin d'un régime antibiotique intensif pour maintenir leurs voies respiratoires dégagées. Les infections par des bactéries résistantes à la méthicilline Staphylococcus aureus (SARM) constituent un défi permanent et de nouvelles stratégies sont nécessaires pour les combattre. Cette application étudiera deux nouvelles stratégies de lutte contre le SARM. La première approche vise à développer un vaccin contre le SARM. Les vaccins conventionnels utilisent des fragments de protéines provenant d'un agent pathogène pour produire une réponse immunitaire. En revanche, ce projet utilisera de l'ADN synthétique et s'appuiera sur le corps humain pour générer le fragment de protéine - une approche qui présente de nombreux avantages, notamment l'activation de l'immunité à base d'anticorps et de cellules, ainsi qu'une production et un stockage plus faciles des médicaments. La seconde approche consistera à développer des anticorps modifiés contre le SARM ayant une activité antimicrobienne accrue par rapport aux anticorps endogènes contre le SARM. Comme dans le premier objectif, cette étude utilisera l'ADN pour délivrer l'information génétique permettant de coder ces anticorps thérapeutiques, une stratégie qui permet une délivrance durable et réduit les coûts des médicaments. Ces approches seront initialement développées en utilisant un isolat clinique dérivé d'un sujet atteint de FK. Cette approche personnalisée devrait pouvoir être appliquée à d'autres bactéries pathogènes résistantes aux antimicrobiens qui ont un impact sur la FK.

Catalyseur pour la stratégie de guérison : Gagner du temps : cibles et approches alternatives

Développement d'une collection de phages anti-MRSA pour remplacer les antibiotiques dans la fibrose kystique

David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
Centre pour les applications innovantes des phages de l'Université de Californie à San Diego

Les personnes atteintes de FK courent un grand risque de développer des infections pulmonaires récurrentes. Ces infections sont souvent causées par des bactéries résistantes aux antibiotiques, telles que la bactérie Staphylococcus aureus (SARM). Ce projet vise à développer un panel de phages ciblant le SARM qui agissent collectivement pour l'éliminer ou le réduire dans les poumons des personnes atteintes de FK. En développant une banque de phages MRSA bien caractérisés, ce projet fera progresser le développement rationnel de cocktails de phages MRSA à utiliser dans la gestion de la FK et rendra cette collection largement accessible aux médecins et aux chercheurs du monde entier afin de faciliter la thérapie par phage qui sauvera des vies.

Catalyseur pour la stratégie de guérison : Gagner du temps : cibles et approches alternatives

Depuis 2011, EE a octroyé plus de $4,8 millions de dollars à 21 projets de recherche à travers le monde. Ces quatre projets de recherche constituent la cinquième série de subventions soutenues par le fonds Catalyst for the Cure de l'EE, qui fait avancer la recherche essentielle pour accélérer le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. Il est important de noter que trois de ces subventions financent la recherche sur les infections, ce qui signifie que les résultats pourraient bénéficier aux personnes atteintes de n'importe quelle mutation de la FK, y compris, mais sans s'y limiter, les mutations non sens de la FK.

L'Entourage d'Emily est reconnaissant aux bénéficiaires des subventions et à tous les scientifiques dévoués qui mènent la charge pour répondre aux besoins critiques non satisfaits et développer des thérapies de pointe pour 100% de la communauté FK, rapidement et sans que personne ne soit laissé pour compte. Pour consulter toutes les subventions de recherche accordées, veuillez cliquer sur le lien suivant cliquez ici.