EE attribue plus de $400 000 à la recherche sur la mucoviscidose

L'Entourage d'Emily (EE) a le plaisir d'annoncer que deux nouvelles subventions de recherche et une subvention de stimulation ont été attribuées à un groupe de chercheurs très respectés, pour un montant total de plus de $400 000 à répartir sur deux ans.

Ces subventions de la troisième série font progresser la recherche essentielle dans le but d'accélérer le développement de traitements pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK). Il est essentiel de noter que deux de ces subventions soutiennent des travaux de diagnostic des mutations, ce qui signifie qu'elles pourraient bénéficier aux personnes atteintes de n'importe quelle mutation de la fibrose kystique, y compris, mais sans s'y limiter, les mutations non-sens de la fibrose kystique.

Cette dernière série de subventions souligne l'approche stratégique d'Emily's Entourage, qui consiste à identifier les besoins critiques non satisfaits dans les domaines du développement thérapeutique et clinique de la fibrose kystique, et à tenter de combler rapidement ces lacunes.

-Cofondatrice de l'EE, Emily Kramer-Golinkoff, MBE

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Élimination de la résistance des bactéries MDR grâce à la phagothérapie 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Université de Yale

Staphylococcus aureus (S. aureus) est une bactérie multirésistante (MDR) qui provoque des infections pulmonaires chez les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) dès leur plus jeune âge. Les infections causées par les bactéries multirésistantes contribuent directement à la morbidité et à la mortalité, les médecins étant contraints de recourir à un arsenal d'antibiotiques de plus en plus réduit. Chez les personnes infectées de manière persistante par des S. aureusUne réduction de la charge bactérienne pourrait avoir un impact positif significatif sur la fonction pulmonaire, les exacerbations pulmonaires et la qualité de vie. La thérapie par les phages utilise des bactériophages (virus spécifiques aux bactéries) qui ciblent et tuent les bactéries. Lorsqu'ils sont utilisés à des fins thérapeutiques, ces phages sont capables de tuer les bactéries exprimant des facteurs de virulence spécifiques qui leur permettent de provoquer l'infection. Le financement de l'association Emily's Entourage permettra d'aller plus loin les efforts de développement de thérapies basées sur les phages dans le traitement des maladies infectieuses.
Infections associées à la fibrose kystique.

Stratégie : Gagner du temps : cibles et approches alternatives

 

 

Réparation thérapeutique génétique des mutations non sens de la CFTR

James Dahlman, PhD
Georgia Tech

L'administration d'acides nucléiques dans les poumons, y compris les ARNt, est une approche alternative prometteuse pour la thérapie de la fibrose kystique. Cependant, le ciblage des acides nucléiques vers les cellules appropriées des poumons reste un défi majeur. En utilisant des approches de pointe, le laboratoire Dahlman vise à développer des agents de diffusion optimisés spécifiques aux poumons, appelés nanoparticules, afin de faciliter la diffusion des acides nucléiques. L'objectif global de ce projet est d'accélérer le rythme auquel les nanoparticules peuvent être utilisées pour traiter la FK.

Stratégie : Vérification de l'orthographe : Correction des mutations par l'édition de l'ARN

Mesure de la réparation thérapeutique des mutations non-sens de la CFTR

John Lueck, PhD
Université de Rochester

Les fonds de stimulation de l'Entourage d'Emily (EE) serviront à acheter
des équipements spécialisés, appelés chambres d'Ussing, qui constituent la méthode de référence pour mesurer l'activité du CFTR dans les cellules épithéliales des voies respiratoires et déterminer l'efficacité des traitements de la fibrose kystique en cours de développement. Plus précisément, les chambres d'Ussing seront utilisées pour tester l'efficacité des ARNt de l'ECA supprimant les non-sens, mis au point grâce à une précédente subvention de recherche de l'EE.

Stratégie : Vérification de l'orthographe : Correction des mutations par l'édition de l'ARN

Ces subventions constituent le troisième cycle de financement soutenu par l'Agence européenne pour la reconstruction. Campagne "Catalyst for the Cure, une initiative révolutionnaire lancée en 2017 pour financer des domaines de recherche stratégiques identifiés par le Conseil consultatif scientifique de l'EE et accélérer la recherche et le développement de médicaments pour les mutations non-sens de la FK.

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Quel sera l'impact de cette mesure ?

Les subventions de la troisième série d'Emily's Entourage (EE) représentent une approche hautement stratégique pour répondre à des besoins urgents dans les domaines du développement thérapeutique et de la clinique.

Ces prix prolongent le développement, soutenu par Emily's Entourage, d'une approche thérapeutique de la FK qui achemine les ARNt suppresseurs vers les poumons, et initient le soutien du phage, une nouvelle thérapie antibactérienne passionnante. Ce nouveau soutien cible directement les besoins non satisfaits dans le domaine des thérapies de la FK, y compris l'acheminement vers les poumons et la résistance aux antibiotiques.

-Directeur scientifique de l'EE, Peter Haggie, PhD

Dans le domaine du développement thérapeutique, l'administration reste un besoin urgent pour une variété d'approches prometteuses. Le projet Dahlman vise à explorer une approche d'administration particulièrement intéressante à l'aide de nanoparticules.

Sur le plan clinique, les superbactéries constituent un problème critique pour les personnes atteintes de FK. Dans le cadre de la nouvelle initiative de l'EE visant à " gagner du temps ", la subvention pour la recherche sur les phages porte sur les infections bactériennes multirésistantes potentiellement mortelles pour les personnes atteintes de mutations de non-sens de la FK qui attendent toujours des traitements ciblés, ainsi que pour celles qui sont traitées avec des modulateurs et qui continuent de faire face à des infections bactériennes chroniques.

Enfin, la subvention de stimulation reflète l'enthousiasme continu de la fondation pour les ARNt ACE supprimant les non-sens développés par le Dr John Lueck et son investissement pour tenter de mettre rapidement cette technologie à la disposition des patients.

Depuis 2011, l'EE a octroyé plus de $3,8 millions d'euros pour accélérer le développement de traitements vitaux pouvant atteindre rapidement les patients atteints de mutations non sens de la FK. Bon nombre de ces subventions se sont concentrées sur les mutations non sens, car les patients atteints de mutations non sens représentent la plus grande partie des 10% de la population FK pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement ciblé, mais les subventions de l'EE ne se limitent pas uniquement aux mutations non sens. En fait, un certain nombre de subventions ont été diagnostiques par rapport à la mutation, ce qui signifie qu'elles pourraient bénéficier à toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit leur mutation génétique.

Nous tenons à remercier chaleureusement les scientifiques dévoués qui mènent la charge et développent des approches thérapeutiques de pointe pour les personnes atteintes de FK, y compris celles qui sont porteuses de mutations non-sens. Le jour où des percées et un remède existeront pour 100% de la communauté FK sera joyeux. D'ici là, nous restons déterminés à atteindre notre objectif unique et nous sommes éternellement redevables à nos extraordinaires donateurs, sans lesquels nous ne serions pas en mesure d'alimenter ces efforts prometteurs.

Pour en savoir plus sur les projets financés par l'EE, visitez le site web de la Commission européenne. Subventions accordées page.