EE lance un projet pilote de collaboration avec Translate Bio pour la création d'un registre de patients

En septembre, Emily's Entourage (EE) a lancé une collaboration inédite avec Translate Bio pour piloter son registre de patients atteints de la mutation non-sens de la fibrose kystique (FK) en tant qu'outil d'identification et de sensibilisation des patients aux essais cliniques. L'objectif est de mettre en relation les personnes atteintes de FK avec des informations pertinentes sur les essais cliniques et les possibilités d'accélérer le processus de développement de médicaments en rendant le recrutement des essais cliniques plus ciblé et plus efficace, ce qui permettra en fin de compte d'accélérer le développement de thérapies susceptibles de sauver des vies.

"Nous sommes ravis de nous associer à EE et nous pensons que le registre des patients sera un élément important de notre stratégie de recrutement pour le MRT5005 au fur et à mesure que nous avançons dans le développement clinique."
~ Dr. Ann Barbier, Directeur Médical, Translate Bio

Emily et Liza visitent le laboratoire lors d'une visite à Translate Bio en 2019.

"Bien qu'il y ait eu des avancées significatives dans le traitement de la FK, il reste des besoins importants non satisfaits. Environ 10 % de la population atteinte de FK ne devrait pas bénéficier des modulateurs de CFTR actuellement approuvés ", a déclaré le Dr Ann Barbier, Chief Medical Officer de Translate Bio. "MRT5005, le premier produit candidat ARNm de Translate Bio au stade clinique, a le potentiel de traiter toutes les personnes atteintes de FK, y compris celles qui présentent des mutations non-sens. Nous sommes ravis de nous associer à EE et nous pensons que le registre des patients sera un élément important de notre stratégie de recrutement pour le MRT5005 au fur et à mesure que nous avançons dans le développement clinique."

Le registre de l'EE est constitué de personnes présentant une ou deux copies d'une mutation non-sens de la FK. Il comprend des centaines de personnes originaires de 42 États et de plus de 33 pays du monde entier, âgées de 1 à 67 ans. Le registre permet aux personnes atteintes de FK de s'informer sur les recherches pertinentes, les avancées cliniques et les essais de médicaments, et d'accélérer le développement de thérapeutiques susceptibles de sauver des vies.

Emily participe à un panel pour l'événement du Mois de la sensibilisation à la fibrose kystique de Translate Bio en 2019.

Il est essentiel de noter que la protection de la vie privée des personnes inscrites est de la plus haute importance pour EE. Les informations personnelles ne sont jamais vendues ou partagées avec des entreprises ou des institutions extérieures.

EE est ravie d'accroître la valeur de l'organisation pour la communauté des FC et les entreprises de biotechnologie, et elle est particulièrement ravie de le faire avec Translate Bio !

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Pour toute demande de renseignements ou pour plus d'informations sur le partenariat avec le registre des mutations non-sens de la fibrose kystique, veuillez cliquer ici >>.