L'Entourage d'Emily accorde une subvention de recherche de $220 000 au Dr Alexandra Pitrowski-Daspit de l'Université du Michigan pour soutenir la recherche sur l'administration d'acide nucléique non viral pour les mutations non sens de la fibrose kystique.

La recherche est axée sur le développement de véhicules polymères pour améliorer l'administration de thérapeutiques à base d'acides nucléiques aux tissus et cellules cibles du corps pour le traitement de la fibrose kystique.  

Lower Merion, PA - 20 novembre, 2023 - L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a annoncé aujourd'hui qu'elle avait reçu le prix de l'Entourage d'Emily. $220,000 Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, professeur adjoint d'ingénierie biomédicale et de médecine interne, division de médecine pulmonaire et de soins intensifs à l'université du Michigan. La subvention soutient la recherche axée sur l'administration d'acides nucléiques non viraux afin d'offrir des options thérapeutiques plus efficaces aux personnes atteintes de mutations non-sens de la fibrose kystique.

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Université du Michigan

La mucoviscidose est une maladie génétique progressive causée par des mutations du gène CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose). Il existe plus de 1 700 mutations à l'origine de la FK, classées en fonction des altérations fonctionnelles qu'elles entraînent dans le gène CFTR. Les mutations non-sens telles que W1282X et G542X entraînent des codons stop prématurés, produisant ainsi une protéine CFTR tronquée et une perte de fonction. Les thérapies à base d'acide nucléique, y compris l'édition de gènes, la thérapie génique et la thérapie par ARNm, offrent la possibilité de remplacer ou de corriger les CFTR dysfonctionnels. Cependant, l'acheminement de ces thérapies vers les organes cibles reste un obstacle majeur à la traduction clinique. 

Le projet, intitulé "Administration non virale d'acide nucléique ciblée sur plusieurs organes pour les mutations non-sens de la fibrose kystiquevise à explorer le développement de véhicules polymères pour améliorer l'administration de produits thérapeutiques à base d'acides nucléiques aux tissus et cellules cibles du corps, principalement les poumons et le système gastro-intestinal. 

"Les thérapies à base d'acides nucléiques sont particulièrement prometteuses en raison de la façon dont elles remplacent ou corrigent les dysfonctionnements de la CFTR. Ces approches thérapeutiques pourraient déboucher sur des options de traitement pour les personnes atteintes de FK, mais nous devons nous assurer qu'elles peuvent être administrées efficacement", a déclaré Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer d'EE. "Les efforts de recherche et de développement dans ce domaine seront essentiels, car nous continuons à enrichir notre boîte à outils et à innover afin de mettre au point des traitements pour toutes les personnes atteintes de FK, y compris celles qui présentent des mutations rares et non sens." 

La subvention soutiendra les efforts de l'équipe de recherche pour explorer les thérapies basées sur les acides nucléiques, en mettant l'accent sur les agents d'édition du génome pour remplacer ou corriger les dysfonctionnements du CFTR. L'objectif ultime est de mettre au point des véhicules efficaces pour des traitements ciblés de la protéine CFTR. in vivo L'administration thérapeutique d'acides nucléiques aux épithéliums des poumons et du tractus gastro-intestinal, en relevant les défis uniques posés par la mutation non-sens W1282X de la fibrose kystique.

"Nous sommes extrêmement reconnaissants à l'Entourage d'Emily pour cette généreuse subvention, qui nous permettra de faire avancer nos recherches sur les véhicules polymériques pour l'administration ciblée de produits thérapeutiques à base d'acide nucléique ", a déclaré le Dr Piotrowski-Daspit. "L'objectif à long terme de nos travaux est de mettre au point un traitement applicable à toutes les personnes atteintes de FK, afin de leur permettre de mener une vie pleine et productive."

La recherche interdisciplinaire proposée est très pertinente sur le plan clinique, car elle favorise la mise en œuvre de traitements prometteurs à base d'acides nucléiques pour les personnes atteintes de FK, y compris les 10% finales de la population de patients atteints de FK présentant des mutations rares et non sens qui ne bénéficient pas des traitements modulateurs de la CFTR actuellement disponibles. 

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) 

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie à risque.

À ce jour, l'EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribué à garantir des millions de dollars de financement complémentaire. Pour consulter les subventions accordées, visitez le site https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

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