L'Entourage d'Emily accorde une bourse de recherche de $220 000 au Dr Zheng-Rong Lu et au Dr Mitchell Drumm de la Case Western Reserve University pour faire progresser les mécanismes d'administration de la thérapie génique dans le traitement de la fibrose kystique (FK).

Le projet est axé sur la conception et le développement de nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles (LNP) pour l'administration sûre et efficace de divers acides nucléiques pour la thérapie génique afin de traiter potentiellement la fibrose kystique. 

Lower Merion, PA – 20 novembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% dernières personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a annoncé aujourd'hui qu'elle avait accordé $220,000 Zheng-Rong Lu, PhD, et Mitchell Drumm, PhD, de la Case Western Reserve University. La subvention soutient la recherche sur la conception et le développement de nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles (LNP) pour l'administration sûre et efficace de divers acides nucléiques pour la thérapie génique.

Mitch Drumm, PhD (à gauche), et Zheng-Rong Lu, PhD (à droite)
Université Case Western Reserve

La FK est une maladie génétique rare et héréditaire causée par des mutations d'un gène fonctionnel dans les poumons. Alors que 90% de la population atteinte de FK peuvent être traités avec des thérapies modulatrices CFTR approuvées, les 10% restants ne répondent pas à ces thérapies. La thérapie génique offre la possibilité de normaliser les fonctions du gène muté et de traiter efficacement la FK, mais le défi consiste à introduire en toute sécurité une copie d'un gène normal dans les cellules des poumons.

Le projet, intitulé "Nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles pour la thérapie génique de la mucoviscidose", vise à optimiser et à développer des nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles (LNP) en tant que plate-forme technologique pour la thérapie génique non virale. 

"Cette subvention représente une étape importante dans notre mission continue de trouver des traitements efficaces pour toutes les personnes atteintes de FK ", a déclaré Chandra Ghose, Ph.D., directeur scientifique d'EE. "La thérapie génique pourrait changer la donne pour les derniers 10% des personnes atteintes de FK qui ne répondent pas aux thérapies actuelles, et nous sommes fiers de soutenir les recherches novatrices du Dr Zheng-Rong Lu et du Dr Mitchell Drumm dans ce domaine.

L'équipe de recherche a démontré que ses lipides ionisables multifonctionnels sont sûrs et efficaces pour l'administration d'acides nucléiques de toute taille, y compris l'ARNsi, l'ARNmi, l'ARNm et l'ADN plasmidique, par le biais d'administrations locales et systémiques répétées dans des modèles animaux. Grâce à ce financement, l'équipe optimisera les lipides multifonctionnels afin d'améliorer encore leur sécurité et leur efficacité pour l'administration répétée en aérosol d'un ADN plasmidique thérapeutique codant pour l'ARN. CFTR Le gène de la LNP. Leur LNP a démontré une transfection et une expression efficaces du gène à la fois in vitro et in vivo, démontrant son potentiel pour le traitement efficace des troubles monogéniques dans les modèles de maladies précliniques.

"La thérapie génique est une approche thérapeutique prometteuse pour traiter les 10% finales des personnes atteintes de FK qui ne répondent pas aux pharmacothérapies actuellement disponibles. Le défi d'une thérapie génique réussie est le manque de systèmes d'administration sûrs et efficaces pour l'administration répétée d'acides nucléiques thérapeutiques afin de réguler, remplacer ou corriger les gènes mutés. CFTR gène", a déclaré le Dr Drumm.

"Nous sommes honorés de recevoir cette subvention de l'Entourage d'Emily, qui nous permettra d'optimiser et de développer davantage notre plateforme LNP pour la thérapie génique", a déclaré le Dr Lu. "Notre objectif est de créer un système d'administration sûr et efficace qui puisse être utilisé pour des administrations répétées de thérapie génique afin de traiter efficacement la FK dans les 10% finales des personnes atteintes de FK.

Dans le cadre de ce projet, l'équipe continuera à affiner et à tester le LNP optimisé pour délivrer une copie d'un gène normal dans un modèle préclinique de FK. La réussite de ce projet promet de fournir une plateforme d'administration sûre et efficace pour une thérapie génique efficace pour les 10% finales des personnes atteintes de FK.

L'EE reste déterminée à soutenir la recherche de pointe qui débouche sur des traitements accélérés et transformateurs pour les derniers 10% de la population FK, en veillant à ce que personne ne soit laissé pour compte.

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) 

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie à risque.

À ce jour, l'EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribué à garantir des millions de dollars de financement complémentaire. Pour consulter les subventions accordées, visitez le site https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

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