L'Entourage d'Emily accorde une subvention de recherche de $38 500 au Dr Luka Clarke de l'Université de Lisbonne pour faire progresser la recherche et le développement de nouveaux oligonucléotides antisens (OAS) pour le traitement de la fibrose kystique.

La recherche est axée sur le développement de de nouveaux oligonucléotides antisens de commutation d'épissage (ASO) pour l'un des variants CFTR les plus courants chez les personnes d'origine africaine.

Luka A. Clarke, PhD Université de Lisbonne

Lower Merion, PA - Novembre 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a annoncé aujourd'hui qu'elle avait accordé un financement de $38 500 euros. à Luka Clarke, PhD de l'Université de Lisbonne à soutiennent la stratégie de son équipe basée sur les oligonucléotides antisens (ASO) pour corriger une variante d'épissage de la CFTR spécifique à une population.

Malgré les avancées significatives de la recherche sur la FK et plusieurs modulateurs CFTR approuvés, il n'existe toujours pas de thérapies pour les personnes atteintes de non-sens et de certaines variantes CFTR rares. La recherche du Dr Clarke est axée sur l'étude de nouvelles stratégies pour la correction d'une variante rare du gène CFTR dans la FK. Le projet, intitulé "CF-Splice : an ASO based strategy to correct a population specific CFTR splicing variant", vise à développer des ASO pour traiter les personnes atteintes de FK qui présentent la variante rare c.2988+1G>A, qui est une variante "d'épissage" très courante chez les personnes d'ascendance africaine, y compris les Sud-Africains noirs, les Afro-Américains, les Brésiliens d'origine africaine et bien d'autres encore.

La variante c.2988+1G>A fait que la machinerie cellulaire laisse de côté une partie du message génétique dans la molécule intermédiaire entre le gène et la protéine, appelée "ARN messager", de sorte que la protéine CFTR ne peut pas être fabriquée dans son intégralité. Grâce au financement de la bourse, le Dr Clarke et son équipe concevront des OLS qui masqueront des régions du message de manière à ce que la machinerie cellulaire soit incitée à laisser la partie manquante, ce qui permettra de fabriquer la protéine complète et de contourner l'anomalie de la fibrose kystique.

"Le projet CF-Splice représente une étape cruciale dans notre mission de soutien au développement de traitements innovants pour la communauté FK, en particulier pour les personnes faisant partie du 10% final qui n'ont pas encore bénéficié des avantages des thérapies actuelles", a déclaré Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique de l'EE. "Les personnes non blanches sont représentées de manière disproportionnée dans le 10% final. L'approche innovante du Dr Clarke est prometteuse pour relever les défis uniques auxquels sont confrontées les personnes d'ascendance africaine atteintes de FK, et nous sommes ravis de soutenir ce travail important".

Dans le cadre de cette subvention, le Dr Clarke et son équipe mèneront une série d'expériences pour déterminer la stratégie la plus prometteuse en testant les OLS dans des modèles de cellules fluorescentes jusqu'à ce qu'ils trouvent le(s) meilleur(s). Ils exploreront différentes méthodes d'administration des OLS et évalueront l'efficacité des OLS dans des organoïdes/cellules nasales de personnes atteintes de FK et présentant la variante spécifique.

"Je suis ravie de recevoir cette subvention de l'Entourage d'Emily pour soutenir le projet CF-Splice ", a déclaré le Dr Clarke. "Cette recherche pourrait ouvrir la voie au traitement d'autres variantes de la CFTR, en particulier celles d'origine africaine, offrant ainsi de l'espoir à ceux qui font partie du dernier 10% de la population FK et qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles".

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) 

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie à risque.

À ce jour, l'EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribué à garantir des millions de dollars de financement complémentaire. Pour consulter les subventions accordées, visitez le site https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

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