L'Entourage d'Emily finance un projet de recherche en collaboration, reliant des laboratoires américains et néerlandais pour explorer la technologie de pointe de l'ACE-tRNA.

Les travaux du laboratoire de Jeffrey Beekman, PhD, et de Sacha Spelier au Centre médical universitaire d'Utrecht seront testés dans le laboratoire de John D. Lueck, PhD, au Centre médical de l'Université de Rochester.

Le projet de recherche préclinique vise à tirer parti de la technologie ACE-tRNA pour produire une protéine de régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) entièrement fonctionnelle afin de corriger les mutations non sens de la mucoviscidose.

Lower Merion, PA - 3 novembre 2022 - Emily's Entourage (EE), une fondation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles présentant des mutations non-sens, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait accordé un financement total de $220 000 à deux équipes du Centre médical de l'Université de Rochester et du Centre médical de l'Université d'Utrecht aux Pays-Bas. Le projet de recherche collaboratif explorera l'utilisation d'une nouvelle technologie pour produire une protéine CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose) entièrement fonctionnelle chez les personnes atteintes de mutations non-sens de la mucoviscidose.

Environ 90% des personnes atteintes de FK bénéficient de thérapies ciblées sur les mutations qui restaurent la fonction de leurs mutations CFTR. Cependant, les 10% restantes ne bénéficient pas de ces médicaments parce qu'elles produisent trop peu ou pas du tout de protéine fonctionnelle.

Ce projet de recherche collaboratif, intitulé "Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids", vise à explorer l'utilisation des ACE-tRNA pour produire une protéine CFTR pleine longueur et entièrement fonctionnelle. Des études antérieures sur la technologie ACE-ARNt ont donné des résultats prometteurs, ce qui indique qu'il est maintenant nécessaire de poursuivre les recherches sur les ACE-ARNt dans des modèles cellulaires dérivés de patients.

"Nous nous concentrons sur la mise au point de thérapies pour les derniers 10% des personnes atteintes de FK le plus rapidement possible, ce qui nécessite de l'innovation et de la collaboration ", a déclaré Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique d'Emily's Entourage. "Attirer la prochaine génération de scientifiques dans le domaine de la FK, éliminer les obstacles au financement et soutenir leur travail sont autant d'éléments essentiels pour accomplir notre mission le plus rapidement possible."

Jeffrey Beekman, du Centre médical universitaire d'Utrecht, et son équipe, dont Sacha Spelier, étudiant en doctorat, ouvrent la voie au développement et à l'exécution d'expériences de pointe en biologie translationnelle de la fibrose kystique. John D. Lueck, du centre médical de l'université de Rochester, est un pionnier de la technologie ACE-tRNA. Les deux équipes travailleront en collaboration pour caractériser la fonction CFTR dans les cellules dérivées de patients après un traitement par ACE-tRNA.

"Nous sommes très enthousiastes à l'idée de travailler avec l'équipe du Dr Lueck et nous sommes très reconnaissants du soutien généreux de l'EE qui rend cela possible", a déclaré Jeffrey Beekman, PhD. "Des travaux antérieurs ont montré que les mesures de la fonction CFTR dans les cellules dérivées de patients peuvent être des indicateurs importants de la gravité de la maladie ou de la réponse thérapeutique chez les personnes dont ces cellules sont isolées. En utilisant ces modèles de cellules dérivées de patients, nous pouvons valider l'innocuité de l'ACE-tRNA et la quantité nécessaire pour restaurer efficacement la fonction CFTR."

Il est important de noter que la technologie ACE-tRNA pourrait également fonctionner pour d'autres maladies associées à des mutations non sens, telles que d'autres maladies génétiques rares. Les résultats de ces travaux fourniront des informations essentielles qui pourraient contribuer à rapprocher les ACE-tRNA de la clinique pour d'innombrables personnes atteintes de mutations non-sens dans le monde entier.

Pour en savoir plus sur les subventions financées par l'Entourage d'Emily, consultez le site suivant www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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À propos de l'entourage d'Emily
Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, lancé une société de thérapie génique de la FK, développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

Contact presse
Ashling Knight
Directeur du marketing et de la communication
L'entourage d'Emily
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