L'entourage d'Emily accueillera un symposium scientifique sur les promesses des thérapies géniques pour la mucoviscidose

Philadelphie, PA - 21 novembre, 2023 - L'Entourage d'Emily (EE), un organisme novateur de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles qui présentent des mutations non-sens, a annoncé aujourd'hui son symposium scientifique de 2023, Les promesses des thérapies génétiques pour la mucoviscidosequi se tiendra les 4 et 5 décembre 2023 au Quorum du University City Science Center.

Le thème du symposium reconnaît les progrès récents dans le développement de thérapies géniques pour la FK qui ont le potentiel d'atteindre les derniers 10% de la communauté FK qui ne bénéficient pas des thérapies actuellement disponibles, et peuvent conduire à un traitement curatif pour toutes les personnes atteintes de FK. Malgré des avancées significatives, le développement et la mise à disposition de nouvelles thérapies géniques pour la FK se heurtent encore à des difficultés majeures. Le symposium réunit des personnalités de premier plan issues de la communauté scientifique de la FK, de l'industrie et de la FDA, mais aussi de l'extérieur, afin de partager ouvertement, de collaborer, de poser des questions difficiles et, en fin de compte, de créer des solutions et des voies stratégiques accélérées pour aller de l'avant.

Présidé par les docteurs Patrick Harrison, Maria Limberis, PhD, et Batsheva Kerem, PhD, ce symposium sur invitation seulement réunit plus de 34 orateurs et 86 participants de 18 pays. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, lauréat du prix Nobel de physiologie ou de médecine en 2023, figure parmi les éminents orateurs invités.

Le symposium comprend sept sessions de réflexion qui se dérouleront sur deux jours. Chaque session proposera des présentations et de nombreuses occasions de participer à des discussions approfondies. Les deux dernières sessions prendront la forme de tables rondes dynamiques, animées par des experts et enrichies par les points de vue de plusieurs panélistes.

I. Thérapeutique de la fibrose kystique - Passé, présent et futur

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Fondation de la fibrose kystique

II. Approches basées sur l'ARN

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Université de Pennsylvanie
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Université de Rochester, École de médecine et d'odontologie
Zoya Ignatova, PhD | Université de Hambourg

III. Exploiter de nouvelles plates-formes de diffusion pour les approches basées sur l'ARNm, l'ARNt et les oligonucléotides

Rana Ghosh, PhD | Université du Texas à Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Université du Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. Thérapie génique CFTR et édition de gènes dans la FK

V. Le paysage actuel des thérapies géniques

Matt Porteus, MD, PhD | Université de Stanford
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Université de Pennsylvanie
Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman School of Medicine

VI. Perspective sur les thérapies géniques rares pour accélérer le développement de thérapies pour la FK

VII. Les défis des essais cliniques de thérapie génique sous l'angle de la fibrose kystique

"Le développement de thérapies géniques a fait d'énormes progrès ces dernières années. Nous sommes encouragés par ces progrès, car ils représentent une lueur d'espoir pour tous les membres de la communauté FK, en particulier pour les 10% qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations et qui attendent encore désespérément des options thérapeutiques", a déclaré Chandra Ghose, directrice scientifique de l'Entourage d'Emily. "Nous sommes ravis de réunir des leaders de classe mondiale à notre symposium afin de tracer ensemble une voie rapide vers un avenir où 100% de la communauté FK disposeront de thérapies salvatrices qui leur permettront de vivre longtemps et en bonne santé, quelle que soit leur mutation génétique."

L'EE remercie les sponsors du symposium 2023 (Presenting, Dream Team et Violet-Level), Viatris, Thérapie moléculaire 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc, ReCode Therapeutics, Boomer Esiason Foundation, et plus dont le soutien rend possible cet événement crucial et les progrès qui en découlent.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

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L'entourage d'Emily

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