Recherche et programmes

L'Entourage d'Emily (EE) stimule la recherche à fort impact, l'échange d'informations et la collaboration afin d'accélérer les percées pour les personnes faisant partie du dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. 

Les travaux soutenus par l'EE sont particulièrement importants, car des médicaments salvateurs ont été mis au point pour traiter la cause sous-jacente de la FK pour environ 90% de la population FK, ce qui a permis d'améliorer radicalement la santé. Malheureusement, pour les 10% restants, la FK reste la même maladie progressive et mortelle qu'elle a toujours été. Bien que l'EE continue à se concentrer sur l'accélération de la recherche et du développement de médicaments pour les 10% finales, la recherche de l'EE peut potentiellement bénéficier aux personnes suivantes non seulement les personnes atteintes de mucoviscidose, mais aussi des millions de personnes atteintes de maladies génétiques et celles qui luttent contre des infections résistantes aux antibiotiques pour lesquelles il n'existe aucun traitement.

Approche stratégique

En partenariat avec son conseil scientifique, l'EE utilise des priorités de recherche stratégiques pour orienter ses investissements financiers ciblés dans des projets de recherche ayant le plus grand potentiel d'impact à court terme. Cette approche axée sur les résultats pour accélérer la recherche est un changement de paradigme et un changement radical par rapport à la norme, où la communauté scientifique détermine l'orientation de la recherche et où les progrès peuvent être fragmentés et inefficaces.

Subventions de recherche

L'EE demande, évalue et finance chaque année des subventions pour des recherches scientifiques méritoires, en mettant l'accent sur des approches génétiques pour corriger les mutations de la FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR existants et des anti-infectieux pour traiter les infections irréductibles qui entraînent la progression de la maladie et la mortalité chez les personnes atteintes de FK. En savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE.

Symposiums scientifiques

L'EE organise des symposiums scientifiques qui réunissent les plus grands spécialistes mondiaux de la FK issus du monde universitaire, des soins cliniques et de l'industrie biopharmaceutique. L'objectif de ces symposiums est de susciter des discussions multidisciplinaires, d'échanger des idées, de partager des données et des mises à jour, et de favoriser les partenariats afin d'accélérer la recherche et le développement de médicaments pour les personnes qui se trouvent dans la dernière 10% de la population FK.  

Modèles cellulaires et animaux

L'EE a développé un ensemble de modèles et d'outils cellulaires et animaux validés, notamment des lignées cellulaires immortalisées, des cellules souches pluripotentes induites, des cellules épithéliales des voies respiratoires, des modèles murins et des organoïdes. Ces échantillons servent de plateforme pour mieux comprendre le fonctionnement des mutations non sens et des mutations rares de la FK et pour cribler les premiers candidats médicaments, jouant ainsi un rôle essentiel dans l'accélération du développement des médicaments. Voir les ressources de recherche de l'EE.