L'organisation à but non lucratif Emily's Entourage se réjouit de voir la thérapie génique de la fibrose kystique progresser grâce à l'acquisition de Spirovant

L'acquisition permettra de faire progresser deux programmes de thérapie génique par diagnostic de mutation pour la mucoviscidose, une maladie rare qui touche 70 000 personnes dans le monde. 

Lower Merion, PA - Emily's Entourage, une fondation innovante de type 501(c)3 qui a collecté des millions de dollars depuis 2011 afin d'accélérer la mise au point de traitements révolutionnaires et d'un remède pour les mutations non-sens rares de la mucoviscidose, accueille avec grand enthousiasme la nouvelle que Sumitomo Dainippon Pharma, en partenariat avec Roivant Sciences, a acquis Spirovant Sciences (anciennement Talee Bio). Cette acquisition valide le modèle d'entreprise de philanthropie à risque d'Emily's Entourage, qui consiste à financer la recherche scientifique qui soutient le développement de thérapies pour la mucoviscidose.  

"Nous sommes ravis de l'acquisition de Spirovant (anciennement Talee Bio) et de l'engagement de Roivant à développer rapidement les deux programmes de thérapie génique", a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, fondatrice d'EE. "Cela reflète la volonté d'EE d'accélérer le développement de thérapies vitales pour la mucoviscidose et de les mettre rapidement à la disposition des patients. Nous avons cru dès le départ à la science et à l'expertise approfondie de l'équipe en matière de thérapie génique de la mucoviscidose et nous sommes encouragés de voir notre investissement initial progresser vers le développement clinique." 

En 2016, l'Entourage d'Emily a fourni un financement de démarrage pour lancer Talee Bio, une nouvelle société de thérapie génique axée sur la mise au point de traitements révolutionnaires et d'un remède contre la fibrose kystique. Fruit d'un partenariat unique entre l'université de l'Iowa, l'hôpital pour enfants de Philadelphie et la société de capital-risque Militia Hill Ventures, Talee Bio a pu voir le jour grâce aux relations scientifiques de l'organisation et à son engagement à accélérer les progrès en exploitant le pouvoir du capital-risque.

Au cours des trois dernières années, ce travail a permis de développer deux programmes de thérapie génique prometteurs, issus des fondateurs académiques de la société à l'université de l'Iowa. L'un des éléments les plus intéressants du programme est que, contrairement à de nombreuses thérapies ciblées commercialisées et développées pour le traitement de la FK, ces approches de thérapie génique pourraient aller bien au-delà d'un simple contrôle de la maladie - elles pourraient la guérir. En outre, les thérapies géniques sont "agnostiques", ce qui signifie qu'elles permettraient de traiter toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit leur mutation génétique. Au début de l'année, Talee Bio (Spirovant) a reçu une bourse de $4,5 millions d'euros de la part de la Fondation européenne pour la recherche sur la fibrose kystique. Fondation de la mucoviscidose pour faire avancer le développement de deux composés de thérapie génique (TL-101 et T-102).

Le partenariat Sumitomo-Roivant confirme que le travail déjà entamé se poursuivra à toute vitesse avec pour objectif de trouver des thérapies efficaces et un remède à la FK. 

"On ne saurait trop insister sur l'urgence de ce travail", a déclaré Mme Kramer-Golinkoff. "Le traitement de la FK a connu des avancées récentes dont bénéficient 90% de la communauté FK, mais il y a eu peu de progrès pour les 10% restants, y compris ceux qui, comme moi, sont porteurs de mutations non-sens de la FK. Nous refusons d'accepter d'être laissés pour compte.

À propos de l'entourage d'Emily
Emily's Entourage (EE) est une fondation innovante de type 501(c)3 qui a collecté des millions de dollars depuis 2011 pour accélérer les traitements révolutionnaires et trouver un remède aux mutations non-sens rares de la mucoviscidose, une maladie pulmonaire génétique mortelle. L'organisation a été fondée par Emily Kramer-Golinkoff, une jeune femme atteinte de mucoviscidose à un stade avancé, ainsi que par ses amis et sa famille.

L'urgence de la situation d'Emily stimule la recherche révolutionnaire et le développement de médicaments qui pourraient aider non seulement les personnes atteintes de fibrose kystique (FK), mais aussi celles qui souffrent d'une grande variété de maladies génétiques causées par des mutations non sens, y compris des formes de dystrophie musculaire et de cancer. Les mutations non sens, bien que rares chez les personnes atteintes de FK, sont à l'origine d'environ 12% de toutes les maladies génétiques et touchent 30 millions de personnes dans le monde.

Pour les demandes de renseignements des médias, veuillez contacter Kira Rentas, coordinatrice principale du marketing et des programmes, à l'adresse suivante kira@emilysentourage.org ou 631-902-1993.