Top 5 Reasons Your Support Is Making EE Unstoppable

L'Entourage d'Emily est la seule organisation à but non lucratif qui se consacre à l'accélération de la recherche et du développement de médicaments pour les mutations rares et non sens de la mucoviscidose. Voici pourquoi votre soutien permet à l'Entourage d'Emily d'être inarrêtable :

1. Briser les silos de la recherche

L'Entourage d'Emily a financé sept équipes pluridisciplinaires à travers le monde et fourni diverses cellules. - la ligne de vie de la recherche sur les maladies rares - to countless institutions. By bringing together the key players, we’ve developed a unique strategy that is looking for a major clinical breakthrough within three years. Ambitious? Yes, but that’s the name of our game! We leverage our world-renowned Scientific Advisory Board to identify the most impactful research projects and provide high impact funding to the most qualified teams

2. Accélérer les percées

Nous sommes modifier le rythme de développement des médicaments essentiels en créant des partenariats uniques entre les organisations publiques, privées et à but non lucratif - de la biotechnologie aux produits pharmaceutiques en passant par les universités. Emily's Entourage a récemment lancé Talee Bio, une nouvelle société de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique de la fibrose kystique, en s'associant à des chercheurs de l'université de l'Iowa et à la société de capital-risque Militia Hill Ventures, basée à Philadelphie. Cette collaboration unique exploite la puissance du capital-risque pour accélérer les progrès de la thérapie génique, ce qui nous rapproche chaque jour un peu plus d'un remède pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique.

3. Starting Small but Dreaming Big

Les mutations non-sens sont relativement rares dans la population atteinte de mucoviscidose, mais elles représentent environ 12% des mutations non-sens. tous les maladies génétiques, qui touchent environ 30 millions d'euros les personnes dans le monde entier. Il s'agit notamment des types de dystrophie musculaire, des maladies héréditaires du sang et du cancer, pour n'en citer que quelques-uns. Les dons ont un impact considérable non seulement sur le monde de la mucoviscidose, mais aussi sur les percées qui peuvent avoir un effet considérable sur d'autres maladies génétiques.

4. Putting Patients in the Driver’s Seat

Nous sommes devenus le visage de la rupture, en créant une feuille de route pour faire avancer la recherche dans le domaine souvent sous-financé des maladies rares. La particularité de cette feuille de route ? Le patient est aux commandes et travaille côte à côte avec la communauté scientifique pour faire avancer la recherche qui a un impact sur la vie des patients aujourd'hui. Des patients comme Emily prennent en charge leur maladie et provoquent un véritable changement en devenant des défenseurs infatigables qui sont le visage de l'ère de la médecine de précision.   

5. Les personnes au cœur de l'entourage

Lancé en 2011 sur le sol du salon de la famille d'Emily, l'Entourage d'Emily a recueilli la somme impressionnante de $2,5 millions de dollars pour soutenir des percées qui sauvent des vies - et tout cela grâce à la passion et à la puissance infinies de notre Entourage. Composé de milliers de sympathisants, d'adeptes et de bénévoles du monde entier, cet entourage est lié par une ténacité inébranlable, un engagement et la conviction commune qu'Emily et tous ceux qui lui ressemblent méritent l'espoir d'un avenir.