Ce que nous faisons

L'Entourage d'Emily (EE) est la seule organisation à but non lucratif qui se consacre à l'accélération de la mise en œuvre de la politique de l'UE en matière d'emploi. la recherche et le développement de médicaments pour les mutations rares et non sens de la fibrose kystique (FK). Voici pourquoi votre soutien rend cet entourage inarrêtable :

1. Briser les silos de la recherche

L'EE a financé 38 équipes pluridisciplinaires dans le monde entier et fourni diverses cellules. - la ligne de vie de la recherche sur les maladies rares - à d'innombrables institutions. En réunissant les acteurs clés, nous avons mis au point une stratégie unique qui devrait déboucher sur une percée clinique majeure dans un avenir proche. Ambitieux ? Oui, mais c'est ce qui fait notre force ! Nous nous appuyons sur notre conseil scientifique de renommée mondiale pour identifier les projets de recherche les plus importants et fournir un financement à fort impact aux équipes les plus qualifiées.

2. Accélérer les percées

Nous sommes modifier le rythme de développement des médicaments essentiels en créant des partenariats uniques entre les organisations publiques, privées et à but non lucratif - de la biotechnologie aux produits pharmaceutiques en passant par les universités. EE a lancé Spirovant Sciences (anciennement Talee Bio), une société de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique de la fibrose kystique, en s'associant à des chercheurs de l'université de l'Iowa et à la société de capital-risque Militia Hill Ventures, basée à Philadelphie. Cette collaboration unique exploite la puissance du capital-risque pour accélérer les progrès de la thérapie génique, ce qui nous rapproche chaque jour d'un remède pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique.

3. Commencer petit mais rêver grand

Les mutations non-sens sont relativement rares dans la population FK mais représentent environ 12% des mutations non-sens. tous les maladies génétiques, qui touchent environ 30 millions d'euros les personnes dans le monde entier. Il s'agit notamment des types de dystrophie musculaire, des maladies héréditaires du sang et du cancer, pour n'en citer que quelques-uns. Les dons ont un impact considérable non seulement sur le monde de la fibrose kystique, mais aussi sur les percées qui peuvent avoir un effet considérable sur d'autres maladies génétiques.

4. Placer les patients dans le siège du conducteur

Nous sommes devenus le visage de la rupture, en créant une feuille de route pour faire avancer la recherche dans le domaine souvent sous-financé des maladies rares. La particularité de cette feuille de route ? Le patient est aux commandes et travaille côte à côte avec la communauté scientifique pour faire avancer la recherche qui a un impact sur la vie des patients aujourd'hui. Des patients comme Emily prennent en charge leur maladie et provoquent un véritable changement en devenant des défenseurs infatigables qui sont le visage de l'ère de la médecine de précision.   

5. Les personnes au cœur de l'entourage

Lancée en 2011 sur le sol du salon de la famille d'Emily, EE a recueilli plus de $6 millions de dollars pour soutenir des percées qui sauvent des vies - et tout cela grâce à la passion et à la puissance infinies de notre Entourage. Composé de milliers de sympathisants, d'adeptes et de bénévoles du monde entier, cet entourage est lié par une ténacité inébranlable, un engagement et la conviction commune qu'Emily et tous ceux qui lui ressemblent méritent l'espoir d'un avenir.