EE פרסים מעל $400,000 לחקר סיסטיק פיברוזיס

Emily's Entourage (EE) נרגשת להכריז ששני מענקי מחקר חדשים ומענק גירוי אחד הוענקו לקבוצה של חוקרים מכובדים מאוד, בסכום כולל של למעלה מ-$400,000 שיינתנו במהלך שנתיים.

מענקי סבב 3 אלה מקדמים מחקר קריטי במטרה להאיץ התפתחות טיפולית עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF). חשוב לציין ששניים מהמענקים תומכים בעבודה אגנוסטית של מוטציות, כלומר הם יכולים להועיל לאנשים עם כל מוטציה של CF, כולל אך לא רק מוטציות שטויות CF.

סבב המענקים האחרון הזה מדגיש את הגישה האסטרטגית של Emily's Entourage לזיהוי צרכים קריטיים שלא נענו בפיתוח הטיפולי ב-CF ובמרחבים הקליניים, ולנסות למלא את הפערים הללו במהירות.

-EE מייסדת-שותפה, אמילי קרמר-גולנקוף, MBE

---

ביטול עמידות בחיידקי MDR באמצעות טיפול בפאג' 

בנג'מין צ'אן, דוקטור, ג'ונתן קופ, MD, פול טרנר, דוקטור
אוניברסיטת ייל

Staphylococcus aureus (S. aureus) הוא חיידק רב עמיד (MDR) הגורם לזיהומים ריאתיים אצל אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) החל מגיל צעיר. זיהומים הנגרמים על ידי חיידקי MDR תורמים ישירות לתחלואה ולתמותה מכיוון שרופאים נאלצים להסתמך על ארסנל הולך ופוחת של אנטיביוטיקה. באלה שנדבקו בהתמדה ב S. aureus, להפחתה בנטל החיידקים עשויה להיות השפעה חיובית משמעותית על תפקוד הריאות, החמרות ריאתיות ואיכות החיים. טיפול בפאג' רותם בקטריופאג'ים (וירוסים ספציפיים לחיידקים) המכוונים והורגים חיידקים. בשימוש טיפולי, הפאג'ים הללו מסוגלים להרוג חיידקים מבטאים גורמי ארסיות ספציפיים שמאפשרים להם לגרום הַדבָּקָה. מימון מאמילי הפמליה תאפשר עוד מאמצי פיתוח של טיפולים מבוססי פאג בטיפול
זיהומים הקשורים ל-CF.

אסטרטגיה: קניית זמן: יעדים וגישות חלופיות

 

 

מתן תיקון גנטי טיפולי של מוטציות שטויות CFTR

ג'יימס דהלמן, דוקטורט
ג'ורג'יה טק

משלוח של חומצות גרעין לריאות, כולל tRNAs, היא גישה חלופית מבטיחה לטיפול ב-CF. עם זאת, מיקוד חומצות גרעין לתאים המתאימים בריאות נותר אתגר גדול. באמצעות גישות מתקדמות, מעבדת Dahlman שואפת לפתח סוכני מסירה ספציפיים לריאות אופטימליים הנקראים ננו-חלקיקים כדי להקל על העברת חומצות גרעין. המטרה הכוללת של פרויקט זה היא להאיץ את הקצב שבו ניתן להשתמש בננו-חלקיקים לטיפול ב-CF.

אסטרטגיה: בדיקת איות: תיקון מוטציות באמצעות עריכת RNA

מדידת תיקון טיפולי של מוטציות נונסנס של CFTR

ג'ון לואק, דוקטורט
אוניברסיטת רוצ'סטר

מימון התמריצים מהפמליה של אמילי (EE) ישמש לרכישה
ציוד מיוחד, הנקרא Ussing chambers, שהם דרך תקן הזהב למדידת פעילות CFTR בתאי אפיתל בדרכי הנשימה ולקבוע את היעילות של טיפולי CF התפתחותיים. באופן ספציפי, תאי Ussing ישמשו לבדיקת היעילות של דיכוי שטויות של ACE-tRNAs, שפותחו באמצעות מענק מחקר קודם מ-EE.

אסטרטגיה: בדיקת איות: תיקון מוטציות באמצעות עריכת RNA

מענקים אלה מהווים את סבב המימון השלישי הנתמך על ידי ה קטליזטור לקמפיין הריפוי, יוזמה פורצת דרך שהושקה ב-2017 למימון תחומי מחקר אסטרטגיים שזוהו על ידי המועצה המדעית המייעצת של EE ולהאיץ מחקר ופיתוח תרופות למוטציות שטויות ב-CF.

---

איזו השפעה תהיה לזה?

מענקי סבב 3 של Emily's Entourage (EE) מייצגים גישה אסטרטגית ביותר למתן מענה לצרכים דחופים הן בפיתוח הטיפולי והן במרחבים הקליניים.

פרסים אלה מרחיבים את הפיתוח הנתמך על ידי פמליית אמילי של גישה טיפולית CF המספקת tRNA מדכאים לריאות, ומתחילה תמיכה בפאג', טיפול אנטיבקטריאלי חדש ומרגש. תמיכה חדשה זו מכוונת ישירות לצרכים בלתי מסופקים בתחום טיפולי CF, כולל משלוח לריאות ועמידות לאנטיביוטיקה.

-המנהל המדעי של EE, פיטר הגי, דוקטורט

בפיתוח טיפולי, לידה נותרה צורך דחוף במגוון גישות מבטיחות. פרויקט Dahlman שואף לחקור גישת מסירה מרגשת במיוחד באמצעות ננו-חלקיקים.

בזירה הקלינית, חיידקי העל הם בעיה קריטית עבור אלו עם CF. חלק מיוזמת "זמן הקנייה" החדשה של EE, מענק הפאג' נותן מענה לזיהומים חיידקיים עמידים לריבוי תרופות מסכני חיים הן לאנשים עם מוטציות שטויות CF שעדיין מחכים לטיפולים ממוקדים, כמו גם לאלה המטופלים במאפננים שהמשיכו להתמודד. עם זיהומים חיידקיים כרוניים.

לבסוף, מענק הגירוי משקף את ההתרגשות המתמשכת של הקרן בנוגע לדיכוי השטויות של ACE-tRNAs שפותח על ידי ד"ר ג'ון לואק והשקעתה בניסיון להביא את הטכנולוגיה הזו לחולים במהירות.

מאז 2011, EE העניקה למעלה מ-$3.8 מיליון כדי להאיץ את הפיתוח של טיפולים מצילי חיים שיכולים להגיע למטופלים עם מוטציות שטויות CF במהירות. רבים מהמענקים הללו התמקדו במוטציות שטויות, שכן חולים עם מוטציות שטויות מייצגים את החלק הגדול ביותר של ה-10% המרוחקים מאוכלוסיית ה-CF שלגביהם אין כיום טיפולים ממוקדים זמינים, אך המענקים של EE אינם מוגבלים רק למוטציות שטויות. למעשה, מספר המענקים היו אגנוסטיים למוטציות, כלומר הם יכולים להועיל לכל האנשים עם CF ללא קשר למוטציה הגנטית שלהם.

אנו רוצים להודות מכל הלב למדענים המסורים המובילים את המשימה, המפתחים גישות טיפוליות מתקדמות עבור אנשים עם CF, כולל אלה עם מוטציות שטויות. Joyous יהיה היום שבו קיימות פריצות דרך ותרופה ל-100% של קהילת ה-CF. עד אז, אנו נשארים איתנים במטרה הייחודית שלנו וחבים לנצח לתומכינו יוצאי הדופן, שבלעדיהם לא נוכל לתדלק את המאמצים המבטיחים הללו.

למידע נוסף על פרויקטים במימון EE, בקר באתר מוענקים מענקים עַמוּד.