סיכום: מפגש האזנה של ה-FDA ל-10% האחרון של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס, בהנחיית הפמליה של אמילי

ביום חמישי, 15 ביולי 2021, פמליית אמילי (EE) ערכה "מפגש האזנה למטופלים" עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) כדי לתמוך בשם ה-10% הסופי של קהילת סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה מועילה. מטיפולים ממוקדים קיימים. ה-10% הסופי מורכב מאנשים שאינם נהנים מהטיפולים המאפננים המכוונים למוטציות הזמינים כיום עקב מוטציות לא מתאימות, תופעות לוואי או חוסר גישה. 

מפגשי האזנה הם פגישות קטנות ובלתי רשמיות, סגורות לציבור, בהן קבוצות תמיכה בחולים מדברות עם צוות ה-FDA על הניסיון שלהם לחיות עם מחלה ולנהל אותה. המטרות לפגישת ההקשבה של EE היו לשתף ולהאניש את הצרכים הטיפוליים הדחופים, הבלתי מסופקים שנותרו עבור פלח זה של אנשים עם CF; לבנות מערכת יחסים חזקה עם ה-FDA; ולהבטיח שנקודות המבט של קהילת ה-CF כלולות בכל שלב של תהליכי פיתוח ואישור התרופות. 

המפגש הפגיש מגוון חברי קהילת CF, כולל קלינאי CF, שלושה מבוגרים עם CF ושלושה בני משפחה של אנשים עם CF, ששיתפו את חוויותיהם עם המחלה ואת צורכי הטיפול הדחופים שלא נענו.

מייסדת-שותפה של EE, אמילי קרמר-גולנקוף, שימשה כמארחת לפגישה, סיפקה רקע על CF, ה-10% האחרון של קהילת ה-CF ופמליית אמילי תוך כדי שזירת הסיפור שלה לאורך כל הדרך. בדבריה היא הדגישה את ההשפעה העמוקה של המחלה על אנשים עם סיסטיק פיברוזיס עם תובנות שנאספו מסקר של יותר מ-420 אנשים עם CF שאינם נהנים ממופני CFTR קיימים, שנערך על ידי EE ביוני 2021. 

מתוך הנסקרים, 69% מהמשיבים דיווחו על אשפוז אחד לפחות בשנה שקדמה ל-COVID-19, ול-14% היו חמש אשפוזים או יותר באותה שנה.

אמילי דיברה עם הנטל הטיפולי עבור אלו עם CF, וציינה כי 40% מהמשיבים בסקר מקדישים לפחות שעתיים ביום על טיפולים רפואיים שגרתיים, ובממוצע, המשיבים בסקר עושים כיום יותר מחמישה טיפולים הקשורים לריאות ו-4.8 טיפולים שאינם ריאתיים. , טיפולים הקשורים ל-CF.

"רק להתעדכן בטיפולים לבד זו עבודה במשרה מלאה, שלא לדבר על ההשפעה של CF על האנרגיה והבריאות של הפרט", הסבירה. 

היא המשיכה ושיתפה כיצד מחלתה התקדמה במהלך השנים והשפעתה על חייה. 

"לעתים קרובות אני מרגיש שאני תקוע בלימבו המוזר הזה בין לחיות לשרוד. יש תחושה מתמדת של לא לסמוך על הגוף שלי. אני עובד כל כך קשה, עשרות שנים לא פספסתי טיפולים, אני לא עושה קיצורי דרך, ובכל זאת שום דבר לא מספיק”. 

אמילי שיתפה שקהילת ה-CF מבינה שהתקווה לעתיד טוב יותר וטיפולים חדשים טמונה בניסויים קליניים. 

שבעים ושבעה אחוז מהמשיבים בסקר אמרו שהם מעוניינים להשתתף בניסויים קליניים, ו-54% אמרו שהם ישתתפו גם מול סיכונים בריאותיים פוטנציאליים אם היתרונות האפשריים עולים על הסיכונים.

בעקבות הצהרותיה של אמילי, ד"ר ג'ניפר ל. טיילור-קוזר, ד"ר, MSCS, ATSF, מנהלת שותפה של תכנית ה-CF למבוגרים, מנהלת מרכז הפיתוח לטיפולי CF למבוגרים, ופרופסור במחלקה לרפואה ובמחלקה לרפואת ילדים ב- הבריאות הלאומית היהודית, סיפקה סקירה כללית של טיפולי CF קיימים והסבירה מי מהווה את ה-10% הסופי של קהילת ה-CF. 

ד"ר טיילור-קוזר הסבירה את ההתקדמות שנעשתה עבור 90% של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס, ואת המציאות ההרסנית לפיה 10% מקהילת ה-CF עדיין לא נהנית מהתרופות הטרנספורמטיביות שמספקות לכל כך הרבה אחרים חוזה חדש לחיים. .

היא שיתפה אנקדוטה שדיברה על הצורך הדחוף ב-10% הסופי: מתוך חמישה חולים שהיו רשומים להשתלת ריאה, שלושה הפכו מתאימים למאפננים CFTR ובריאותם השתפרה באופן דרמטי עד שהם הוסרו מרשימת ההשתלות ונשארו מחוץ לרשימת ההשתלות עד היום. שני החולים הנותרים לא היו כשירים למאפננים ושניהם עברו השתלות, מה שמדגיש את ההבדל המשמעותי בתוצאות הבריאותיות בין אלה הנהנים ממופננים ואלו שלא.

בנוסף, ד"ר טיילור-קוזר שיתפה שאוכלוסיות לא-לבנות מיוצגות באופן לא פרופורציונלי בין ה-10% הסופי של קהילת ה-CF שאינה נהנית ממאפננים קיימים, מה שמוסיף עוד יותר את אי השוויון הבריאותי המשמעותי הרב שקבוצות אלו כבר מתמודדות עם. 

לאחר מכן, שישה חברים מקהילת ה-CF שיתפו את חוויותיהם בחיים עם המחלה. חברי הקהילה ייצגו מגוון רחב של שלבי מחלה שונים, ביטויים, גילאים ומוצא אתני, המשקפים את המגוון הקיים בתוך קהילת ה-CF ובמיוחד בתוך ה-10% הסופי. הרמקולים כללו:

• מולי וסרמן, אחות של מבוגר עם CF (בשם נטלי וסרמן קינגסטון)
• ארק פוזיה, אב לילד עם CF
• גבריאלה קסטילו, מבוגר עם CF
• אביג'יט טירומלה, מבוגר עם CF
• דיאן שיידר סמית', אמא למבוגר עם CF
• ליזי גלעד סילבר, מבוגר עם CF

העדויות שלהם היו אישיות עמוקות ולעיתים מרגשות לחלוק. הם דיברו על ההשפעה של CF על חיי היומיום, מערכות היחסים, הבריאות הנפשית והשאיפות לעתיד שלהם. אנו אסירי תודה רבה לכל אחד ואחד מהמשתתפים על האומץ שלו לשתף סיפורים אישיים גולמיים ועוצמתיים שכאלה. 

בעקבות דבריהם, אמילי פתחה בסשן שאלות ותשובות פתוחות עם שאלות מה-FDA עבור חברי הפאנל וסיימה את הפגישה בסיכום הנושאים מתוך העדויות ונתוני הסקר. היא שיתפה המלצות נלהבות, דחפה את ה-FDA להבין ש"CF לא נעשה" ושמהירות ו"זמן קנייה" הם קריטיים עבור אלה שנמצאים ב-10% האחרון, ודחקה בהם לתעדף סקירות תרופות ולהחיל גמישות רגולטורית עבור אנשים שעבורם מחכים. יכול להיות ההבדל בין חיים או מוות. אמילי סיכמה בהודעת תודה כנה ל-FDA על העבודה שהם עשו למען קהילת ה-CF והביעה רצון לבבי לשתף איתם פעולה במטרה המשותפת לקבל טיפולים מצילי חיים לאנשים עם CF הזקוקים להם במהירות.

קרא סיכום מלא ומפורט של הפגישה כאן.