מענקים תרגום

תוכנית המענקים התרגום של Emily's Entourage (EE) מספקת מימון ראשוני קריטי לחוקרים חדשניים עם אסטרטגיות מבטיחות שמאיצות מחקר ופיתוח תרופות עבור אלה ב-10% הסופי של קהילת ה-CF שאינם נהנים ממופני CFTR, כולל אלה עם מוטציות נדירות ושטויות.

מטרת יוזמה זו היא לממן טיפולים מבטיחים ומנגנוני מתן תרופות שיש להם פוטנציאל להאיץ את הפיתוח של טיפולים מבוססי גנים לאנשים עם CF. תחומי עניין פוטנציאליים כוללים בין היתר את הרשימה הבאה.

• טיפולים מבוססי נוקלאוטידים-עריכת גנים וטיפולים מבוססי נוקלאוטידים - כולל CRISPR, עריכת בסיס, TALENs, ZFNs ו-RNA - מציעים אסטרטגיות מבטיחות לתיקון CFTR קבוע, עם תחומי התמקדות מרכזיים בטיפול במוטציות CFTR נדירות, מזעור השפעות של עוברי אורח, זיהוי מטרות אופטימליות של תאי דרכי אוויר, וקידום טכנולוגיות מסירה לתיקון DNA והחלפת גנים מלאה.
• טכנולוגיות מסירת גנים ויראליות ולא ויראליות- עם ההתקדמות האחרונה בטכניקות אנקפסולציה, חלקיקי נשא ושינויים של ננו-חלקיקים, EE מתמקדת במימון בפלטפורמות מסירה לא-ויראליות להפחתת סיכונים לטיפולים גנטיים ולקידום וקטורים ויראליים חדשים להעברת גנים.
• טיפול ומניעה של Staphylococcus aureus ופתוגנים אחרים בעלי חשיבות קלינית המהווים צורך בלתי מסופק אצל אנשים עם CF- לאור ההשפעה המשמעותית של פתוגנים עמידים לריבוי תרופות (MDR) על תוצאות בריאות CF, טיפולים וחיסונים מתקדמים המכוונים לצרכים בלתי מסופקים - כולל MRSA, Mycobacteria Nontuberculous (NTM) ומחוללי CF קריטיים אחרים - נותר חיוני, עם גישות הכוללות תרופות אנטי-מיקרוביאליות חדשות, פורמולציות אנטיביוטיות באירוסול, יעדי חיסון חדשים ותרופות אנטי פטרייתיות.
• שימוש מחדש בסמים- שימוש מחדש בתרופות מציע פוטנציאל טיפולי חדש עבור CF על ידי זיהוי שימושים חדשים לתרופות מאושרות או מחקריות מעבר להתוויות המקוריות שלהן; גישה של ביולוגית מערכות מאפשרת זיהוי של מאפיינים מולקולריים, כגון פנוטיפים גורמי מחלות המשותפים עם CF, שאחרת עלולים להישאר בלתי נתגלו.
•  מחקר מבטיח בשלב מוקדם—מחקר ופיתוח של תרופות CF חדשניות הגיעו לשלב מרכזי, עם טיפולים רבים שנכנסו או מתקרבים לניסויים קליניים. EE להוטה לממן מחקר בשלב מוקדם המתייחס למוטציות CFTR באמצעות גישות חדשניות וחדשות.

תמיכה זמינה עבור $100,000 לשנה (בתוספת 10% עבור עלויות עקיפות). בדרך כלל, המימון יימשך שנתיים. המשך המימון מותנה בהתקדמות המדווחת כל חצי שנה. ראה את תנאי החוזה כאן.

עד כה, EE העניקה 38 מענקים לחוקרים ממדינות רבות ועזרה להשיג מימון המשך של למעלה מ-$52.3 מיליון דולר. פרויקטי המחקר הממומנים על ידי EE עשו התקדמות משמעותית בקידום הפיתוח הטיפולי כאשר מספר פרויקטים מתקדמים כעת לשלב הפרה-קליני.

קריטריונים לזכאות המועמד

על המועמדים להיות בעלי מינוי סגל במוסד אקדמי; דוקטורט, MD או DO; ורקורד של פרסום ומימון. אין הגבלות על אזרחות או גיאוגרפיה.

מוֹעֵד אַחֲרוֹן

בקשות יתקבלו החל מה-1 בנובמבר 2024, והן אמורות להתקבל עד ה-20 בדצמבר 2024, בשעה 23:59 (ET).

אנא עיין ב הנחיות לבקשת מענק לשנת 2024 לדרישות הגשה מלאות.

אם יש לך שאלות כלשהן או שתרצה לדון בעניין שלך בהזדמנויות המימון של EE, אל תהסס לפנות אלינו למטה.