אמילי's Entourage Awards $220,000 מענק מחקר לד"ר אנדרו בריקל מאוניברסיטת בוסטון לקידום מחקר על שיטות מסירת גנים

המחקר מתמקד ב פיתוח דרכי הנשימה של עכברים מואנשות באופן חלקי שישמשו לבדיקת היעילות של שיטות מסירת גנים, כולל וקטורים של AAV וננו-חלקיקי שומנים.

אנדרו בריקלי, MD
אוניברסיטת בוסטון

Lower Merion, PA - נובמבר 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), הודיעה היום כי העניקה פרס $220,000 במימון לד"ר אנדרו בריקל, MD, רופא מדען ועוזר פרופסור לרפואה באוניברסיטת בוסטון Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Medicine. המענק תומך במחקר לפיתוח מודל in vivo של תאי אפיתל בדרכי הנשימה האנושיות לבדיקת טיפול גנטי.

ד"ר בריקלי הוא כיום חבר סגל ומדען במרכז לרפואה רגנרטיבית, שם מחקריו מתמקדים במודלים של מחלות דרכי הנשימה וכן בתפקידה של התחדשות תאית כטיפול פוטנציאלי ל-CF ודיסקינזיה ראשונית של הציליות. בפרויקט המחקר הזה, שכותרתו "תאי אפיתל אנושיים בדרכי הנשימה ב-vivo לטיפול גנטי CFTR,הוא מתכנן לחקור את המחסומים לשיטות מסירת גנים שונות באמצעות תאי אפיתל אנושיים של דרכי הנשימה W1282X ומודל חדש של עכבר מואנש.

הצעת המחקר כוללת הערכת יכולתם של וקטורים ויראליים וננו-חלקיקים ליפידים (LNP) לספק mRNA לתאי אפיתל בדרכי הנשימה האנושיות במטרה להבין את העדפות חומרי המסירה עבור סוגי תאים מסוימים של דרכי הנשימה האנושיות ואת אורך החיים של טכנולוגיות מסירת גנים אלו.

"אנו גאים לתמוך בד"ר בריקלי במחקר פורץ דרך זה," אמרה ד"ר צ'נדרה גוש, דוקטורט, קצין מדעי ראשי של EE. "ד"ר. המחקר החלוצי של בריקלי שואף ליצור א in vivo מודל של תאי אפיתל בדרכי הנשימה האנושיות כדי להקל על בדיקה של מנגנוני אספקת ריפוי גנטי, המהווה כיום מחסום עיקרי להתקדמות והוא קריטי להאצת הפיתוח של טיפולים חדשים עבור אנשים עם CF, כולל אלו ב-10% הסופי."

תוך מינוף מומחיות בהתמיינות מכוונת תאי גזע והתקדמות אחרונה בהשתלת תאי גזע פלוריפוטנטיים המושרים על ידי אדם (iPSC) לתוך דרכי הנשימה של עכבר, מטרת הפרויקט היא ליצור נתיב אוויר של עכבר הומני באופן חלקי לבדיקת היעילות של שיטות מסירת גנים. לאחר מכן הצוות ישתמש במערכת זו כדי להעריך את היכולת של שני סוכנים ספציפיים להעביר גנים לתאי אפיתל בדרכי הנשימה האנושיות: וקטור Adeno-Associated Virus (AAV) ו-LNPs. 

"התמיכה הנדיבה הזו מהפמליה של אמילי תאפשר למעבדה שלנו לטפל בפער משמעותי במחקר CF. על ידי יצירת מערכת מודל הכוללת תאי אפיתל אנושיים של דרכי הנשימה CF, נוכל לקדם את ההבנה שלנו לגבי מנגנוני מסירת גנים ולסלול את הדרך לטיפולים אגנוסטיים של מוטציות שיכולים להועיל לכל האנשים עם CF, ללא קשר למוטציית ה-CFTR הספציפית שלהם", אמר ד"ר. בריקלי.

באמצעות מחקר זה, ד"ר בריקל וצוות המחקר שלו מקווים לגשר על פער ידע משמעותי בתחום ה-CF, ובסופו של דבר לתרום לפיתוח של טיפולים יעילים לכל האנשים עם CF.

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's). 

תוכנית המענקים של Emily's Entourage (EE's) מספקת מימון מענקים להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות. EE מספקת מימון באמצעות מספר מנגנוני מימון מענקים, לרבות מענקי תרגום, מענקים שיתופיים ומענקי חקירה פרה-קליניים, וכן באמצעות השקעות בפילנתרופיה מיזמים.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה להשיג מיליוני דולרים במימון המשך. לצפייה במענקים המוענקים, בקר https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org