פרסי הפמליה של אמילי $858,932 במענק מחקר שיתופי פתיחה עבור גישה חדשנית למסירה ממוקדת בדרכי הנשימה בטיפולי סיסטיק פיברוזיס

באמצעות המימון החדש שהוענק מ-EE, צוותי מחקר מאוניברסיטת איווה, CHOP ואוניברסיטת רוצ'סטר מבקשים להתגבר על המגבלות הקיימות בטיפולי סיסטיק פיברוזיס הזמינים כיום על ידי מינוף וריאנטים מתקדמים מתקדמים של נגיף אדנו הקשור לנגיף (AAV) קפסיד.

מלמעלה למטה: פול מקריי ג'וניור, MD; בוורלי דיווידסון, דוקטורט; ג'ון לואק, דוקטורט

Lower Merion, PA – 29 במאי 2024 - Emily's Entourage (EE), 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים ממופני CFTR קיימים, הודיעה היום שהיא העניקה $858 ,932 אינץ' מענק שיתופי מימון לפול מקריי ג'וניור, MD, פרופסור לרפואת ילדים-ריאות באוניברסיטת איווה; בוורלי דוידסון, PhD, מנהלת מרכז ריימונד ג'י פרלמן לטיפול סלולרי ומולקולרי וקצינת האסטרטגיה המדעית הראשית של בית החולים לילדים בפילדלפיה (CHOP), פרופסור לפתולוגיה ורפואת מעבדה בבית הספר לרפואה פרלמן באוניברסיטת פנסילבניה; וג'ון לואק, PhD, פרופסור חבר לפרמקולוגיה ופיזיולוגיה בבית הספר לרפואה ורפואת שיניים של אוניברסיטת רוצ'סטר. הפרס הוא הראשון מבין מענק שיתוף פעולה של EE תוכנית, יוזמת מימון שהושקה לאחרונה להאצת מחקר פורץ דרך לטיפול ב-CF על ידי חיבור מספר חוקרים עם תחומי מומחיות מגוונים להתמודדות משותפת עם אתגרים בפיתוח טיפולי CF חדשניים.

CF היא מחלה גנטית קטלנית הנגרמת על ידי מוטציות בגן CFTR המשפיעות על הריאות, מערכת העיכול ומערכות איברים אחרות. למרות התקדמות משמעותית בטיפולים מאפננים CFTR, כ-10% של אנשים עם CF עדיין חסרות אפשרויות טיפול יעילות עקב מוטציות ספציפיות, אי סבילות או תגובה לא אופטימלית לתרופות קיימות.

בראשותו של ד"ר פול מקריי - יחד עם בוורלי דוידסון, דוקטור וג'ון לואק, דוקטורט - הפרויקט הממומן, "העברה מוגברת של דרכי אוויר ואספקת מטענים טיפולית עם גרסאות קפסיד חדשות של נגיף אדנו (AAV)", נועד לקדם CF חדשניים פיתוח טיפולי על ידי התגברות על מחסומים ידועים לטיפולים יעילים באמצעות משלוח מטען טיפולי משופר.

צוות המחקר שואף לשפר את האספקה של טכנולוגיות מתפתחות המשחזרות את תפקוד ה-CFTR באנשים עם CF. על ידי שימוש בגרסאות קפסיד של AAV כדי להתמודד עם אתגרים כמו יעילות התמרה ירודה, לגישה זו יש פוטנציאל להציע תוצאות מרפא עבור 10% של אנשים עם CF שכרגע חסר להם טיפולים יעילים.

"אנו מתכבדים לקבל את המענק הנדיב הזה מהפמליה של אמילי, אשר יניע את מאמצי המחקר שלנו לפיתוח טיפולים יעילים וממוקדים יותר לסיסטיק פיברוזיס," אמר ד"ר מקריי. "המחקר שלנו שואף לתת מענה לצורך הקריטי שאינו מסופק בטיפול ב-CF על ידי שיפור האופן שבו תרופות מועברות לתאי אפיתל בדרכי הנשימה - צעד חשוב בקידום הטיפולים עבור ה-10% הסופי של אנשים עם CF."

המטרות הכפולות של הפרויקט כוללות סיום מסך הקפסיד כדי לזהות את הגרסאות היעילות ביותר להעברת מטען לאפיתליה של דרכי הנשימה האנושיות והערכת היעילות של קפסידים מובילים להעברת מטען טיפולית. על ידי רתימת טכנולוגיות מתקדמות ושיתוף פעולה בין-תחומי, צוות המחקר מוכן לקדם את המדע המרגש הזה במטרה לפתח אפשרות טיפולית ממוקדת ראשונה מסוגה עבור אנשים החיים עם CF.

"הפמליה של אמילי גאה לתמוך ביוזמות מחקר חדשניות הבודקות גישות חדשות לטיפול באנשים עם CF במטרה להגיע ל-100% של הקהילה", אמרה צ'נדרה גוש, קצינה מדעית ראשית בפמליית אמילי. "פרס פתיחה זה באמצעות תוכנית המענק השיתופי החדשה שלנו מסמן ציון דרך משמעותי, המדגיש את המחויבות שלנו להאצת פריצות דרך של טיפול ב-CF ולהאיץ את הפיתוח של טיפולים משנים חיים עבור כל האנשים שנפגעו ממחלה זו."

EE נותרה מחויבת לתמוך במחקר חדשני שיוביל לטיפולים מואצים, טרנספורמטיביים עבור ה-10% הסופי של אוכלוסיית ה-CF שאינם נהנים ממאפני CFTR קיימים, מה שמבטיח שאף אחד לא יישאר מאחור.

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's). 

תוכנית המענקים של Emily's Entourage (EE's) מספקת מימון מענקים להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות. EE מספקת מימון באמצעות מספר מנגנוני מימון מענקים, לרבות מענקי תרגום, מענקים שיתופיים ומענקי חקירה פרה-קליניים, וכן באמצעות השקעות בפילנתרופיה מיזמים.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה להשיג מיליוני דולרים במימון המשך. לצפייה במענקים המוענקים, בקר https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים ממוקדי מוטציה זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

חנה קלקנר

מנהל תחום שיווק ותקשורת

hannah@emilysentourage.org