הפמליה של אמילי משיקה רשמית את 'חיבור CF Clinical Trial Connect' כדי להניע טיפולים פורצי דרך עבור קהילת CF מוחלשת

פלטפורמה חדשה ומשודרגת מחברת אנשים עם סיסטיק פיברוזיס ברחבי העולם עם הזדמנויות חדשות לניסויים קליניים, ומאיצה את הפיתוח של טיפולים עבור אלה שנותרו ללא שירות על ידי מאפננים CFTR קיימים

Lower Merion, PA - 12 בספטמבר 2024 - Emily's Entourage (EE), מחקר מאיץ 501(c)3 חדשני לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), נרגשת להכריז על השקת CF Clinical Trial Connect (CTC). ה-CTC, שהושק בתחילה כ-EE Patient Registry, הוא מסד נתונים גלובלי משודרג חדש המיועד אך ורק לאנשים עם CF שאינם נהנים מטיפולי מאפנן CFTR נוכחיים עקב מוטציות גנטיות, תופעות לוואי או תגובות לא אופטימליות למאפננים. ה-CTC מציע הזדמנות ייחודית להאיץ את הפיתוח של טיפולים מצילי חיים עבור קבוצה נדירה זו, מצומצמת.

מתרחב על הבסיס של רישום ה-EE הקודם, מסד הנתונים של CF Clinical Trial Connect שודרג כדי לספק השפעה גדולה עוד יותר. נתמך על ידי רשת גלובלית של ארגונים שותפים, ה-CTC מספק מידע ומשאבים חיוניים כדי לעזור לאנשים שאינם נהנים ממאפננים של CFTR לזהות ולממש הזדמנויות לניסויים קליניים. על ידי ייעול הגיוס וההרשמה, ה-CTC מאיץ את גילוי הטיפולים ועוזר להתמודד עם האתגרים הייחודיים של פיתוח תרופות למחלות נדירות.

על ידי הרשמה ל CF Clinical Trial Connect, אנשים עם CF יקבלו גישה מוקדמת למידע רלוונטי על הזדמנויות חדשות לניסויים קליניים בהתבסס על הפרופיל שלהם, כולל מוטציות CF שלהם, מיקרוביולוגיה, גיל ומיקום.

התהליך פשוט:

1. אנשים נרשמים על ידי מתן מידע דמוגרפי וגנטי בסיסי.
2. הם מקבלים הודעות מותאמות אישית על ניסויים קליניים רלוונטיים באמצעות דואר אלקטרוני ויכולים לחקור הזדמנויות ניסוי אקטיביות הנתמכות על ידי EE בפורטל CTC בכל עת.
3. הנרשמים יכולים ללמוד עוד על ניסויים קליניים רלוונטיים ולשקול השתתפות בניסוי, שיעזור להאיץ מחקר חדשני ופיתוח תרופות.

"ב-Emily's Entourage, אנו מאמינים שלאנשים עם CF יש את האינטרס הגדול ביותר בבריאות שלהם והם צריכים להיות מצוידים במשאבים כדי לקבל החלטות מושכלות לגבי מחקר וטיפול קליני", אמרה אמילי קרמר-גולנקוף, MBE, מייסדת שותפה של הפמליה של אמילי. "אנחנו גם מאמינים שטיפוח קהילה מתואמת היטב של אנשים בתוך ה-10% הסופי באמצעות ה-CTC יהיה קריטי להשגת טיפולים מצילי חיים עבור אוכלוסיה נדירה במיוחד זו עד לקו הסיום במהירות - וזו המטרה הייחודית שלנו."

אלו שנרשמים ל-CTC מקבלים גישה מוקדמת למידע חדש על ניסויים קליניים, מה שמאפשר להם ללמוד על ניסויים ישירות, מבלי להסתמך רק על מרכזי טיפול או קלינאים. גישה זו מאיצה גיוס לניסויים קליניים ומניעה התקדמות מהירה יותר לקראת פיתוח טיפולים עבור אלה שאינם נהנים ממופני CFTR הנוכחיים.

"ההשקה של CF Clinical Trial Connect היא רגע קריטי בתחום חקר ה-CF. על ידי חיבור אנשים עם CF שאינם נהנים ממופני CFTR עדכניים לניסויים הקליניים האחרונים, אנו מאיצים את הפיתוח של טיפולים חדשים עבור קבוצה עם צרכים קריטיים שלא נענו", אמרה צ'נדרה גוש, PhD, מנהלת מדעית ראשית בפמליית אמילי.

CF Clinical Trial Connect פתוח לאנשים עם CF מרחבי העולם שאינם מסוגלים ליהנות ממופני CFTR, כולל אלה עם מוטציות גנטיות לא מתאימות, תופעות לוואי או תגובות לא אופטימליות למאפננים. הורים או אפוטרופוסים יכולים להירשם בשם אנשים מתחת לגיל 18.

למידע נוסף ולהרשמה ל-CF Clinical Trial Connect, בקר www.emilysentourage.org/ctc.

 

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה מסד נתונים של חולים ותוכנית שידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

 

קשר מדיה

חנה קלקנר

מנהל תחום שיווק ותקשורת

hannah@emilysentourage.org