EE מעניק $660K לחקר מוטציות נונסנס של סיסטיק פיברוזיס

פמליית אמילי (EE) נרגשת להכריז ששלושה מענקי מחקר הוענקו לקבוצה מוערכת של חוקרים בינלאומיים, בסכום כולל של $660,000 שיינתנו על פני תקופה של שנתיים. מענקים אלה מקדמים מחקר קריטי במטרה יחידה לזרז התפתחות טיפולית עבור אנשים עם מוטציות שטויות בסיסטיק פיברוזיס (CF).

"המענקים החדשים הללו מעריכים את היעילות של טיפולים נוכחיים ומחקריים עבור מוטציות שטויות ב-CF, המשקפות את המחויבות של הפמליה של אמילי לדחוף את הגבולות של פיתוח טיפולי חדשני עבור CF ולהביא את פריצות הדרך הללו לחולים במהירות."

המנהל המדעי של EE פיטר הגי, דוקטור

---

גישות טיפוליות חדשות לטיפול בחולי CF עם מוטציית קודון סיום מוקדם של W1282X

Venkateshwar Mutyam, PhD וסטיבן M. Rowe, MD, MSPH

אוניברסיטת אלבמה בבירמינגהם

מחקרים קודמים שנתמכו על ידי Emily's Entourage חשפו כי KALYDECO מספקת תועלת טיפולית בחלק ממטופלי CF עם המוטציה W1282X. מחקרים פרובוקטיביים אלה יורחבו בניסויים קליניים נוספים של n-מ-1 כדי להעריך האם ניתן לשפר עוד יותר את היתרונות הקליניים על ידי טיפול מתקן-מעציץ מאושר.

אסטרטגיה: גלישה בספרייה: זיהוי ושימוש מחדש של מולקולות טיפוליות

 

 

שיפור תפקוד תאי אפיתל בדרכי הנשימה W1282X CFTR עם מולקולות קטנות

תיאו מוראס, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, ופליקס Ratjen, MD, PhD, FRCPC

בית החולים לילדים חולים, טורונטו, קנדה

בשילוב מומחיות בתרבית תאים, הערכה תפקודית של CFTR, פיתוח טיפולי ופרקטיקה קלינית, פרויקט זה יעריך האם גישות טיפוליות זמינות מווסתות תכונות מפתח, כולל הובלת יונים ופינוי רירי, בתאי אפיתל בדרכי הנשימה שמקורם בנבדקי CF עם המוטציה W1282X.

אסטרטגיה: גלישה בספרייה: זיהוי ושימוש מחדש של מולקולות טיפוליות

 

 

 

תותבת מולקולרית לטיפול עצמאי ב-CFTR ב-CF הנגרמת על ידי מוטציות שטויות

מרטין ד. בורק, MD, PhD ומייקל ג'יי ולש, MD

אוניברסיטת אילינוי באורבנה-שמפיין ואוניברסיטת איווה

CF נגרם על ידי אובדן תפקוד של תעלת יוני CFTR. פיתוח דרכים חלופיות לשיקום תפקוד ערוץ חסר ללא תלות ב-CFTR הוא צורך רפואי דחוף שאינו מסופק. בהתבסס על מחקרים משכנעים במודלים של תרבית תאים ובמודלים של בעלי חיים CF, פרויקט זה יבדוק אסטרטגיה טיפולית חדשה שתענה ישירות על צורך זה. גישה זו משתמשת בתרופה שאושרה להתוויה חלופית ועשויה להוביל בסופו של דבר לפיתוח גישה טיפולית חדשה עבור CF.

אסטרטגיה: דרכים יצירתיות לעקיפת הבעיה: עבודה עם מסלולים חלופיים

 

---

מענקים אלה מייצגים את סבב המימון השני הנתמך על ידי זרז לקמפיין ריפוי, יוזמה פורצת דרך של $3 מיליון שהושקה ב-2017 למימון תחומי מחקר אסטרטגיים שזוהו על ידי המועצה המדעית של EE כדי להאיץ מחקר ופיתוח תרופות על מוטציות שטויות CF.

איזו השפעה תהיה לזה?

Emily's Entourage העניקה למעלה מ-$3.3 מיליון מאז 2011 כדי להאיץ את הפיתוח של טיפולים מצילי חיים שיכולים להגיע לחולים עם מוטציות שטויות CF במהירות. חולים עם שני עותקים של מוטציית שטות מייצגים את החלק הגדול ביותר של ה-10% המרוחקים מאוכלוסיית ה-CF שלגביהם אין כיום טיפולים ממוקדים.

אנו רוצים להודות מקרב לב למדענים המחויבים המובילים את הדרך, מפתחים גישות טיפוליות חדשניות למוטציות שטויות ב-CF, כמו גם לתומכים המדהימים שלנו, שהם הדלק המניע את המאמצים הפורצים הללו.

למידע נוסף, בקר ב- מוענקים מענקים עַמוּד.