EE פרסי $790,000 במימון סבב 5 לחקר סיסטיק פיברוזיס

פמליית אמילי (EE) נרגשת להכריז שארבעה מענקים חדשים הוענקו לקידום מחקר ופיתוח תרופות בסיסטיק פיברוזיס (CF), בסך $790,000 שיינתנו במשך שנתיים.

"מענקים אלה מתמקדים בשני צרכים קריטיים שלא נענו עבור קהילת ה-CF: טיפולים המטפלים במוטציות שטויות של CF וטיפולים בזיהומי ריאות מסכני חיים. בפמליה של אמילי, אנחנו נשארים ממוקדים בלייזר במילוי הפערים האלה, שכן לאנשים עם CF, ובמיוחד לאלו ללא טיפולים ממוקדים, אין זמן לחכות".
~ אמילי קרמר-גולנקוף, מייסדת שותפה, הפמליה של אמילי

מקבלי המענק:

פיתוח של פאג ליזין להרוג MRSA באף ובריאות של חולי CF

וינסנט א. פישטי, דוקטורט
אוניברסיטת רוקפלר

עמידות חיידקים לאנטיביוטיקה הנוכחית הופכת לבעיה גוברת וכתוצאה מכך ליותר תחלואה ותמותה. באנשים עם CF, Staphylococcus aureus, כולל עמיד למתיצילין Staphylococcus aureus (MRSA), נצפה לעתים קרובות וגורם לזיהומים באף שמזרעים לאחר מכן את הריאות. בפרויקט זה, תיחקר התועלת של ליזין פאג' לשליטה בזיהומי MRSA. ליזינים מייצגים חלופה לאנטיביוטיקה שכן הם משתמשים במנגנון שונה לחלוטין מאנטיביוטיקה על מנת להרוג חיידקים. עבור מיני חיידקים חלופיים, לא נצפתה עמידות לליזין. בנוסף, ליזין ניתן להעביר הן באופן מערכתי והן באמצעות אירוסול. לפיכך, לליזינים ספציפיים ל-MRSA עשויים להיות בעלי יתרונות על פני גישות אנטי-מיקרוביאליות קונבנציונליות, למנוע זיהומים כרוניים ולהגביר את איכות החיים עבור אנשים החיים עם CF.

זרז לאסטרטגיית הריפוי: קניית זמן: יעדים וגישות חלופיות

גישה חדשה להסרת מוטציית W1282X כדי להגביר את תפקוד ה-CFTR

אדריאן ר. קריינר, דוקטורט
מעבדת נמל קר ספרינג

CF נגרמת על ידי מוטציות המגבילות את הפונקציונליות בגן Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), מה שעלול להוביל לכשל נשימתי. מוטציית השטות W1282X מובילה לייצור של גן CFTR קצר יותר הקיים ברמות נמוכות, מה שהופך אותו לתפקוד חלקי בשל מנגנון בקרת איכות תאי הנקרא דעיכת mRNA בתיווך שטות. פרויקט זה משתמש בגישה חדשה הכוללת מיקוד שחבור טרום-mRNA להסרת אקסון 23 - האזור של הגן CFTR המכיל את המוטציה W1282X - כדי להגביר את תפקוד הגן CFTR אצל אנשים עם מוטציה W1282X של CF. לפיכך, פרויקט זה חוקר אסטרטגיה זו על ידי פיתוח אוליגונוקלאוטידים אנטי-סנס סינתטיים שיכולים לגרום לדילוג על אקסון 23 של רצף הפרה-MRNA על מנת להשיג פונקציונליות מוגברת בגן CFTR שעבר מוטציה.

זרז לאסטרטגיית הריפוי: בדיקת איות: תיקון מוטציות באמצעות עריכת RNA

גישות טיפול אישיות חדשניות להגנה מפני MRSA ב-CF

עמי פאטל, דוקטור
מכון ויסטאר

אנשים החיים עם CF ממשיכים להיות רגישים לזיהומים חיידקיים ודורשים בדרך כלל משטרי אנטיביוטיקה נרחבים כדי לשמור על דרכי נשימה נקיות. זיהומים עם עמידים למתיצילין Staphylococcus aureus (MRSA) הם אתגר לכל החיים ויש צורך באסטרטגיות חדשות לשליטה. יישום זה יחקור שתי אסטרטגיות חדשות להילחם ב-MRSA. הגישה הראשונה שואפת לפתח חיסון ל-MRSA. חיסונים קונבנציונליים משתמשים בשברי חלבון מפתוגן כדי לייצר תגובה חיסונית. לעומת זאת, פרויקט זה ישתמש ב-DNA סינתטי ויסתמך על גוף האדם כדי ליצור את שבר החלבון - גישה שיש לה יתרונות רבים כולל הפעלה של נוגדנים וחסינות מבוססת תאים, וייצור ואחסון קל יותר של תרופות. הגישה השנייה תפתח נוגדנים מהונדסים נגד MRSA עם פעילות אנטי-מיקרוביאלית מוגברת ביחס לנוגדנים אנדוגניים נגד MRSA. כמו במטרה הראשונה, מחקר זה ישתמש ב-DNA כדי לספק את המידע הגנטי לקידוד הנוגדנים הטיפוליים הללו, אסטרטגיה המאפשרת משלוח מתמשך ומפחיתה את עלויות התרופות. גישות אלו יפותחו תחילה תוך שימוש בבידוד קליני שמקורו בנבדק CF. הצפי הוא שניתן ליישם גישה מותאמת אישית זו עבור פתוגנים חיידקיים עמידים אחרים לחיידקים המשפיעים על CF.

זרז לאסטרטגיית הריפוי: קניית זמן: יעדים וגישות חלופיות

פיתוח אוסף של פאגים אנטי-MRSA כחלופות לאנטיביוטיקה ב-CF

דיוויד טי פרייד, MD, PhD, רוברט 'צ'יפ' Schooley, MD, Stefanie Strathdee, PhD
מרכז אוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו ליישומי פאג חדשניים

אנשים עם CF נמצאים בסיכון גדול לפתח דלקות ריאות חוזרות. זיהומים אלו נגרמים לרוב על ידי חיידקים עמידים לאנטיביוטיקה כמו עמידים למתיצילין Staphylococcus aureus (MRSA). פרויקט זה נועד לפתח פאנל של פאג'ים המתמקדים ב-MRSA שפועלים ביחד לסילוק או הפחתתו בריאות של אלו עם CF. על ידי פיתוח בנק פגים מאופיין היטב של MRSA, פרויקט זה יקדם פיתוח רציונלי של קוקטיילי MRSA פאג לשימוש בניהול CF ויהפוך את האוסף הזה לזמין נרחב לרופאים וחוקרים ברחבי העולם כדי להקל על טיפול בפאג'ים מציל חיים.

זרז לאסטרטגיית הריפוי: קניית זמן: יעדים וגישות חלופיות

מאז 2011, EE העניקה יותר מ-$4.8 מיליון ל-21 פרויקטי מחקר ברחבי העולם. ארבעת פרויקטי המחקר הללו מהווים את הסבב החמישי של מענקים הנתמכים על ידי קרן Catalyst for the Cure של EE, אשר מקדמת מחקר קריטי להאצת הפיתוח הטיפולי עבור אנשים עם מוטציות שטויות של CF שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציה. חשוב לציין, שלושה מהמענקים הללו מממנים מחקר זיהומים, כלומר התוצאות עשויות להועיל לאנשים עם כל מוטציה של CF, כולל אך לא רק מוטציות שטויות של CF.

הפמליה של אמילי אסירת תודה למקבלי המענקים ולכל המדענים המסורים שמובילים את המשימה למילוי צרכים קריטיים שלא נענו ולפתח טיפולים חדישים עבור 100% של קהילת ה-CF, במהירות וללא שאיש נשאר מאחור. לצפייה בכל מענקי המחקר המוענקים, בבקשה לחץ כאן.