אמילי's Entourage Awards $220,000 מענק מחקר לד"ר אלכסנדרה פיטרובסקי-דספיט מאוניברסיטת מישיגן לתמיכה במחקר העברת חומצות גרעין לא ויראליות עבור מוטציות שטויות CF

המחקר מתמקד ב פיתוח אמצעים פולימריים לשיפור האספקה של תרופות המבוססות על חומצות גרעין לרקמות ותאי מטרה בגוף לטיפול ב-CF.  

Lower Merion, PA - 20 בנובמבר, 2023 - Emily's Entourage (EE), 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), הודיעה היום כי העניקה פרס $220,000 במימון לד"ר Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, עוזרת פרופסור להנדסה ביו-רפואית ורפואה פנימית, המחלקה לרפואת ריאות וטיפול קריטי באוניברסיטת מישיגן. המענק תומך במחקר המתמקד במתן חומצות גרעין לא ויראליות כדי לספק אפשרויות טיפול יעילות יותר לאנשים עם מוטציות שטויות של CF.

אלכסנדרה פיוטרובסקי-דספיט, דוקטורט
אוניברסיטת מישיגן

CF היא הפרעה גנטית מתקדמת הנגרמת על ידי מוטציות בגן סיסטיק פיברוזיס טרנסממברנלי מווסת מוליכות (CFTR). ישנן למעלה מ-1,700 מוטציות הגורמות ל-CF, המסווגות בהתאם לשינויים תפקודיים שנוצרו ב-CFTR. מוטציות שטויות כגון W1282X ו-G542X גורמות לקודונים עצירה מוקדמים, ובכך מייצרות חלבון CFTR קטוע ואובדן תפקוד. טיפולים המבוססים על חומצות גרעין, כולל עריכת גנים, ריפוי גנטי וטיפול ב-mRNA, מציעים פוטנציאל להחליף או לתקן CFTR לא תפקודי. עם זאת, אספקת טיפולים אלו לאיברי מטרה נותרה מחסום ראשוני לתרגום קליני. 

הפרויקט, שכותרתו "אספקת חומצות גרעין לא ויראלית ממוקדות רב איברים עבור מוטציות שטויות CF"מטרתו לחקור את הפיתוח של כלי רכב פולימריים כדי לשפר את האספקה של תרופות המבוססות על חומצות גרעין לרקמות ותאי מטרה בגוף, בעיקר לריאות ולמערכת העיכול. 

"תרופות המבוססות על חומצות גרעין מבטיחות במיוחד בגלל הדרך שבה הם פועלים כדי להחליף או לתקן CFTR לא תפקודי. גישות טיפול אלו עשויות להוביל לאפשרויות טיפול עבור אנשים עם CF, אך עלינו לוודא שניתן לספק אותן ביעילות", אמרה צ'נדרה גוש, PhD, מנהלת מדעית ראשית של EE. "מאמצי מחקר ופיתוח בתחום זה יהיו קריטיים ככל שנמשיך להוסיף לארגז הכלים שלנו ולחדש על מנת לפתח טיפולים לכל האנשים עם CF, כולל אלה עם מוטציות נדירות ושטויות." 

המענק יתמוך במאמצים של צוות המחקר לחקור טיפולים המבוססים על חומצות גרעין, תוך התמקדות בחומרים לעריכת גנום כדי להחליף או לתקן CFTR לא מתפקד. המטרה הסופית היא לפתח כלי רכב יעילים לממוקדים in vivo משלוח חומצת גרעין טיפולית לאפיתליה בריאות ובמערכת העיכול, תוך מענה לאתגרים הייחודיים שמציבה מוטציית השטות W1282X CF.

"אנו אסירי תודה רבה לפמליה של אמילי על המענק הנדיב הזה, שיאפשר לנו לקדם את המחקר שלנו על כלי רכב פולימריים לאספקה ממוקדת של תרופות טיפוליות מבוססות חומצות גרעין," אמרה ד"ר פיוטרובסקי-דספיט. "המטרה ארוכת הטווח של עבודתנו היא לפתח טיפול המתאים לכל האנשים עם CF, לספק להם את ההזדמנות לנהל חיים מלאים ופרודוקטיביים."

המחקר הבין-תחומי המוצע הינו רלוונטי ביותר מבחינה קלינית, ומקדם את התרגום של תרופות מבטיחות לחומצות גרעין עבור אנשים עם CF, כולל ה-10% הסופי של אוכלוסיית חולי CF עם מוטציות נדירות ושטויות שאינן נהנות מטיפולי מאפנן CFTR הזמינים כיום. 

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's). 

תוכנית המענקים של Emily's Entourage (EE's) מספקת מימון מענקים להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות. EE מספקת מימון באמצעות מספר מנגנוני מימון מענקים, לרבות מענקי תרגום, מענקים שיתופיים ומענקי חקירה פרה-קליניים, וכן באמצעות השקעות בפילנתרופיה מיזמים.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה להשיג מיליוני דולרים במימון המשך. לצפייה במענקים המוענקים, בקר https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org