אמילי's Entourage Awards $220,000 מענק מחקר לד"ר ג'נג-רונג לו וד"ר מיטשל דראם מאוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב לקידום מנגנוני מסירה של טיפול גנטי לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF)

הפרויקט מתמקד בתכנון ופיתוח של ננו-חלקיקי שומנים מייננים רב-תכליתיים (LNP) לאספקה בטוחה ויעילה של חומצות גרעין שונות עבור ריפוי גנטי לטיפול פוטנציאלי ב-CF. 

Lower Merion, PA – 20 בנובמבר, 2023 - Emily's Entourage (EE), 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), הודיעה היום שהיא העניקה $220,000 במימון לד"ר Zheng-Rong Lu, PhD ולד"ר מיטשל דראם, PhD מאוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב. המענק תומך במחקר על תכנון ופיתוח של ננו-חלקיקי שומנים מייננים רב-תכליתיים (LNP) לאספקה בטוחה ויעילה של חומצות גרעין שונות לטיפול גנטי.

מיטש דראם, דוקטורט (משמאל), וזנג-רונג לו, דוקטורט (מימין)
אוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב

CF היא מחלה גנטית תורשתית נדירה הנגרמת על ידי מוטציות בגן תפקודי בריאות. בעוד ש-90% מאוכלוסיית ה-CF ניתנים לטיפול באמצעות טיפולי מאפנן CFTR מאושרים, שאר ה-10% של אנשים עם CF אינם מגיבים לטיפולים אלו. ריפוי גנטי טומן בחובו את הפוטנציאל לנרמל את תפקודי הגן שעבר מוטציה ולטפל ביעילות ב-CF, אך האתגר טמון באספקה בטוחה של עותק של גן תקין לתאים בריאות.

הפרויקט, שכותרתו, "ננו-חלקיקים ליפידים מייננים רב-תכליתיים לטיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס", נועד לייעל ולפתח ננו-חלקיקים מייננים ליפידים רב-תכליתיים (LNP) כטכנולוגיית פלטפורמה לטיפול גנטי לא ויראלי. 

"המענק הזה מייצג צעד משמעותי קדימה במשימה המתמשכת שלנו למצוא טיפולים יעילים לכל האנשים עם CF", אמרה צ'נדרה גוש, PhD, מנהלת מדעית ראשית של EE. "לתרפיה גנטית יש פוטנציאל להיות מחליף משחק עבור ה-10% הסופי של אנשים עם CF שאינם מגיבים לטיפולים הנוכחיים, ואנו גאים לתמוך במחקרם החדשני של ד"ר ג'נג-רונג לו וד"ר מיטשל דראם בתחום זה. ."

צוות המחקר הראה שהשומנים הרב-תכליתיים הניתנים למינון שלהם בטוחים ויעילים לאספקת חומצות גרעין בכל גודל, כולל siRNA, miRNA, mRNA ו-DNA פלסמיד, באמצעות ניהול מקומי ומערכתי חוזר במודלים של בעלי חיים. באמצעות מימון מענק זה, הצוות יבצע אופטימיזציה של הליפידים הרב-תכליתיים כדי לשפר עוד יותר את בטיחותם ויעילותם עבור אספקת אירוסול חוזרת ונשנית של קידוד DNA של פלסמיד טיפולי. CFTR גֵן. ה-LNP שלהם הוכיח טרנספקציה וביטוי יעיל של גנים במסגרות חוץ-גופית והן בסביבה, תוך הצגת הפוטנציאל שלו לטיפול יעיל בהפרעות מונוגניות במודלים של מחלות פרה-קליניות.

"תרפיה גנטית היא גישה טיפולית מבטיחה לטיפול ב-10% הסופי של אנשים עם CF שאינם מגיבים לתרופות התרופתיות הזמינות כיום. האתגר לריפוי גנטי מוצלח הוא היעדר מערכות אספקה בטוחות ויעילות לאספקה חוזרת של חומצות גרעין טיפוליות כדי לווסת, להחליף או לתקן את המוטציה. CFTR גן," אמר ד"ר דראם.

"אנחנו מתכבדים לקבל את המענק הזה מהפמליה של אמילי, מה שיאפשר לנו לייעל ולפתח את פלטפורמת ה-LNP שלנו לטיפול גנטי", אמר ד"ר לו. "המטרה שלנו היא ליצור מערכת אספקה בטוחה ויעילה שניתן להשתמש בה למתן חוזר של ריפוי גנטי כדי לטפל ביעילות ב-CF ב-10% הסופי של אנשים עם CF."

בפרויקט זה, הצוות ימשיך לשכלל ולבדוק את ה-LNP המותאם כדי לספק עותק של גן תקין במודל CF פרה-קליני. הצלחת הפרויקט טומנת בחובה את ההבטחה לספק פלטפורמת אספקה בטוחה ויעילה לטיפול גנטי יעיל עבור ה-10% הסופי של אנשים עם CF.

EE נותרה מחויבת לתמוך במחקר חדשני שיוביל לטיפולים מואצים ומטרנספורמציות עבור ה-10% הסופי של אוכלוסיית ה-CF, כדי להבטיח שאף אחד לא יישאר מאחור.

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's). 

תוכנית המענקים של Emily's Entourage (EE's) מספקת מימון מענקים להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות. EE מספקת מימון באמצעות מספר מנגנוני מימון מענקים, לרבות מענקי תרגום, מענקים שיתופיים ומענקי חקירה פרה-קליניים, וכן באמצעות השקעות בפילנתרופיה מיזמים.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה להשיג מיליוני דולרים במימון המשך. לצפייה במענקים המוענקים, בקר https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org