פרסי הפמליה של אמילי $38,500 מענק מחקר לד"ר לוקה קלארק מאוניברסיטת ליסבוא לקידום מחקר ופיתוח של אוליגונוקלאוטידים אנטי-חושיים (ASOs) חדשניים לטיפול ב-CF

המחקר מתמקד בפיתוח של אוליגונוקלאוטידים אנטי-סנסים (ASOs) חדשניים עבור אחת מהוריאנטים הנפוצים ביותר של CFTR בקרב אנשים בעלי מורשת אפריקאית.

לוקה א. קלארק, PhD University of Lisboa

Lower Merion, PA - נובמבר 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), הודיעה היום שהיא העניקה $38,500 במימון לד"ר לוקה קלארק, דוקטורט מאוניברסיטת ליסבואה ל לתמוך באסטרטגיה המבוססת על אוליגונוקלאוטידים אנטי-סנס (ASO) של הצוות שלו לתיקון וריאנט שחבור CFTR ספציפי לאוכלוסייה.

למרות התקדמות משמעותית במחקר CF וכמה מאפננים מאושרים של CFTR, עדיין אין טיפולים לאנשים עם שטויות וגרסאות CFTR נדירות מסוימות. המחקר של ד"ר קלארק מתמקד בחקירת אסטרטגיות חדשות לתיקון של וריאנט אחד נדיר של גן CFTR ב-CF. הפרויקט, שכותרתו "CF-Splice: אסטרטגיה מבוססת ASO לתיקון וריאנט שחבור CFTR ספציפי לאוכלוסיה", נועד לפתח ASOs לטיפול באנשים עם CF שיש להם את הגרסה הנדירה c.2988+1G>A, שהיא " גרסה של שחבור שנמצאת בדרך כלל אצל אנשים ממוצא אפריקאי, כולל דרום אפריקאים שחורים, אפרו אמריקאים, ברזילאים ממוצא אפריקאי ועוד רבים אחרים.

הגרסה c.2988+1G>A גורמת למנגנון התא להשאיר חלק מהמסר הגנטי במולקולת הביניים בין גן לחלבון, המכונה "שליח RNA", כך שלא ניתן ליצור את כל החלבון CFTR. עם מימון מהמענק, ד"ר קלארק והצוות שלו יתכננו ASOs שממסכים אזורים של המסר כך שהמנגנון של התא יתעתע כך שישאיר את החלק החסר בפנים, ויאפשר לייצר את החלבון המלא ולפגם CF. עוקף.

"פרויקט CF-Splice מייצג צעד מכריע קדימה במשימתנו לתמוך בפיתוח טיפולים חדשניים עבור קהילת ה-CF, במיוחד אלה ב-10% הסופי שעדיין לא ראו את היתרונות של הטיפולים הנוכחיים", אמרה צ'נדרה גוש, PhD, קצין מדעי ראשי של EE. "אנשים שאינם לבנים מיוצגים באופן לא פרופורציונלי ב-10% הסופי. הגישה החדשנית של ד"ר קלארק טומנת בחובה הבטחה להתמודדות עם האתגרים הייחודיים העומדים בפני אנשים ממוצא אפריקאי עם CF, ואנו נרגשים לתמוך בעבודה חשובה זו".

כחלק ממענק זה, ד"ר קלארק וצוותו יערכו סדרה של ניסויים כדי לקבוע את האסטרטגיה המבטיחה ביותר על ידי בדיקת ASOs במודלים של תאים ניאון עד שימצאו את הטוב ביותר. הם יחקרו שיטות שונות של משלוח ASO ויעריכו את היעילות של ASOs באורגנואידים/תאים באף מאנשים עם CF שיש להם את הגרסה הספציפית.

"אני נרגש לקבל את המענק הזה מהפמליה של אמילי לתמיכה בפרויקט CF-Splice", אמר ד"ר קלארק. "למחקר זה יש פוטנציאל לסלול את הדרך לטיפול בוריאנטים נוספים של CFTR, במיוחד אלה ממוצא אפריקאי, המציע תקווה לאלה שנמצאים ב-10% הסופי של אוכלוסיית ה-CF שאינם נהנים מטיפולים ממוקדי מוטציה זמינים כיום."

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's). 

תוכנית המענקים של Emily's Entourage (EE's) מספקת מימון מענקים להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים ממוקדי מוטציות. EE מספקת מימון באמצעות מספר מנגנוני מימון מענקים, לרבות מענקי תרגום, מענקים שיתופיים ומענקי חקירה פרה-קליניים, וכן באמצעות השקעות בפילנתרופיה מיזמים.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה להשיג מיליוני דולרים במימון המשך. לצפייה במענקים המוענקים, בקר https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

על הפמליה של אמילי

Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה עבור אנשים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום. מאז 2011, אמילי'ס הפמליה העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי CF שנרכשה כעת, פיתחה רישום חולים ושידוך ניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר בעל השפעה גבוהה פיתוח תרופות. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org