הפמליה של אמילי מממנת פרויקט מחקר שיתופי, מחברת מעבדות בארה"ב והולנד כדי לחקור טכנולוגיית ACE-tRNA מתקדמת

עבודה מהמעבדה של ג'פרי ביקמן, PhD, וסשה ספליר במרכז הרפואי האוניברסיטאי באוטרכט תיבדק במעבדתו של ג'ון ד. לואק, PhD, במרכז הרפואי של אוניברסיטת רוצ'סטר

פרויקט המחקר הפרה-קליני נועד למנף את טכנולוגיית ACE-tRNA לייצור חלבון סיסטיק פיברוזיס טרנסממברנלי מווסת מוליכות (CFTR) תפקודי מלא כדי לתקן מוטציות שטויות של CF

Lower Merion, PA - 3 בנובמבר 2022 - Emily's Entourage (EE), קרן 501(c)3 חדשנית שמאיצה מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF), כולל אלו עם מוטציות שטויות, הודיעה היום כי העניקה סך של $220,000 במימון לשני צוותים במרכז הרפואי של אוניברסיטת רוצ'סטר ובמרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט בהולנד. פרויקט המחקר השיתופי יחקור שימוש בטכנולוגיה חדשה לייצור חלבון סיסטיק פיברוזיס טרנסממברנלי מווסת מוליכות (CFTR) תפקודי מלא אצל אנשים עם מוטציות שטויות של CF.

כ-90% של אנשים עם CF נהנים מטיפולים ממוקדי מוטציות המשחזרים את התפקוד של מוטציות ה-CFTR שלהם. עם זאת, שאר ה-10% של אנשים עם CF אינם נהנים מתרופות אלה מכיוון שהם מייצרים מעט מדי חלבון פונקציונלי.

פרויקט מחקר שיתופי זה, שכותרתו, "דיכוי העברה-RNA מהונדסת של אנטיקודון של מוטציות שטויות של CFTR באורגנואידים שמקורם במטופל", נועד לחקור את השימוש ב-ACE-tRNAs לייצור חלבון CFTR באורך מלא, מתפקד במלואו. מחקרים קודמים על טכנולוגיית ACE-tRNA הראו תוצאות מבטיחות, המצביעות על כך שיש כעת צורך בחקירה נוספת של ACE-tRNA במודלים של תאים שמקורם במטופל.

"אנחנו מתמקדים בלייזר בהבאת טיפולים ל-10% הסופי של אנשים עם CF במהירות האפשרית וזה דורש חדשנות ושיתוף פעולה", אמרה צ'נדרה גוש, PhD, מנהלת מדעית ראשית בפמליית אמילי. "משיכת הדור הבא של מדענים לתחום ה-CF, הסרת חסמי מימון ותמיכה בעבודתם הם כולם מרכיבים קריטיים להשגת המשימה שלנו במהירות האפשרית."

ג'פרי ביקמן, דוקטור, מהמרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט והצוות שלו, כולל הסטודנט לדוקטורט Sacha Spelier, מובילים את הדרך בפיתוח וביצוע של ניסויים מתקדמים בביולוגיה תרגומי CF. ג'ון ד' לואק, דוקטור, מהמרכז הרפואי של אוניברסיטת רוצ'סטר הוא חלוץ הטכנולוגיה של ACE-tRNA. שני הצוותים יעבדו בשיתוף פעולה לאפיון תפקוד CFTR בתאים שמקורם במטופל לאחר טיפול ב-ACE-tRNA.

"אנחנו באמת נרגשים מההזדמנות לעבוד עם הצוות של ד"ר לואק ומודים מאוד על התמיכה הנדיבה של EE שמאפשרת את זה", אמר ג'פרי ביקמן, דוקטור. "עבודה קודמת הראתה שמדידות תפקוד CFTR בתאים שמקורם במטופל יכולות להיות אינדיקטורים חשובים לחומרת המחלה הפרטנית או לתגובה טיפולית באנשים שמהם תאים אלו מבודדים. באמצעות מודלים אלה של תאים שמקורם במטופל, אנו יכולים לאמת את בטיחות ה-ACE-tRNA וכמה ממנו נדרש כדי לשחזר ביעילות את תפקוד ה-CFTR."

חשוב לציין, לטכנולוגיית ACE-tRNA יש פוטנציאל לעבוד גם עבור מחלות אחרות הקשורות למוטציות שטויות, כמו מחלות גנטיות נדירות אחרות. תוצאות מעבודה זו יספקו מידע קריטי שיסייע בפוטנציה להעברת ACE-tRNAs קרוב יותר למרפאה עבור אינספור אנשים עם מוטציות שטויות ברחבי העולם.

למידע נוסף על המענקים שהפמליה של אמילי מימנה בהם www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

על הפמליה של אמילי
Emily's Entourage הוא 501(c)3 חדשני שמאיץ מחקר לטיפולים חדשים ותרופה ליחידים ב-10% הסופי של אוכלוסיית סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינה נהנית מטיפולים ממוקדי מוטציות זמינים כיום, כולל אלה עם מוטציות שטויות. של CF. מאז 2011, Emily's Entourage העניקה מיליוני דולרים במענקי מחקר, השיקה חברה לריפוי גנטי ב-CF, פיתחה תוכנית רישום חולים ושידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים, והובילה מאמצים עולמיים להניע מחקר ופיתוח תרופות בעלי השפעה רבה. הארגון הוצג בתקשורת הארצית, כולל הניו יורק טיימס, STAT, CNN, פיפל ועוד. למידע נוסף ב emilysentourage.org.

קשר מדיה
אשלינג נייט
מנהל תחום שיווק ותקשורת
Emily's Entourage
ashling@emilysentourage.org