זירוז גיוס לניסויים קליניים

אחד החסמים העיקריים בפיתוח טיפולי הוא גיוס לניסויים קליניים, שהוא יקר, גוזל זמן ולא יעיל. Emily's Entourage יצרה ומנהלת רישום חולים של אנשים עם עותק אחד לפחות של מוטציית CF כדי להתמודד עם המחסום הזה.

מרשם המטופלים מספק שתי פונקציות קריטיות. הראשון הוא לאפשר לאנשים עם מוטציות שטויות של CF לתרום את הנתונים שלהם ולהיות מעודכנים במחקר רלוונטי, התקדמות קלינית וניסויים. השני הוא לאפשר גיוס והצטרפות לניסויים קליניים מהירים וממוקדים יותר עבור חברות וחוקרים, ובכך לזרז את הפיתוח של תרופות טיפוליות מצילות חיים. בנוסף, הפגנת קהילה מוכנה להוטה להשתתף בניסויים קליניים עוזרת למשוך חברות ביו-פרמצבטיקה לתחום ה-CF ומספקת תובנות היכן להשיק אתרי ניסויים קליניים.

נכון לשנת 2020, מרשם החולים ב-EE מורכב מ-387 אנשים מרחבי העולם, כאשר 268 מהם מתגוררים בארצות הברית. EE הגדילה את מרשם המטופלים ב-12% מ-2019 עד 2020.

באוקטובר 2020, EE השיקה שיתוף פעולה ראשון מסוגו עם Translate Bio לניסוי של רישום המטופלים ככלי לזיהוי ופניית חולים בניסויים קליניים. השותפות הניבה מיון מוגבר והצטרפות מוצלחת לניסוי לקראת יעד ההרשמה המשוער של החברה של 40 משתתפים.

החל מדצמבר 2020, אנו מתמקדים בהגדלת מרשם המטופלים ובשותפויות שלנו עם נותני חסות וחוקרים. הרחבה בינלאומית לגיוס מטופלים נוספים לרישום מתבצעת ומתחילה בישראל לאור השכיחות הגבוהה של אנשים עם מוטציות שטויות של CF.