מה אנחנו עושים

Emily's Entourage (EE) הוא הארגון היחיד ללא מטרות רווח המוקדש למעקב מהיר מחקר ופיתוח תרופות למוטציות נדירות ושטויות של סיסטיק פיברוזיס (CF). הנה הסיבה שהתמיכה שלך הופכת את הפמליה הזו לבלתי ניתנת לעצירה:

1. ניפוץ ממגורות מחקר

EE מימנה 38 צוותים רב-תחומיים ברחבי העולם וסיפקה תאים שונים — חבל ההצלה של חקר מחלות נדירות — לאינספור מוסדות. על ידי איחוד שחקני המפתח, פיתחנו אסטרטגיה ייחודית המחפשת פריצת דרך קלינית משמעותית בעתיד הקרוב. שְׁאַפתָנִי? כן, אבל זה שם המשחק שלנו! אנו ממנפים את מועצת הייעוץ המדעית בעלת השם העולמי שלנו כדי לזהות את פרויקטי המחקר המשפיעים ביותר ולספק מימון בעל השפעה גבוהה לצוותים המוסמכים ביותר.

2. מעקב מהיר אחר פריצות דרך

אנחנו שינוי קצב פיתוח תרופות קריטיות על ידי יצירת שותפויות ייחודיות בין ארגונים ציבוריים, פרטיים וארגונים ללא מטרות רווח — מביוטכנולוגיה לתרופות ועד לאוניברסיטאות. EE השיקה את Spirovant Sciences (לשעבר Talee Bio), חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בריפוי גנטי עבור CF, על ידי שיתוף פעולה עם חוקרים מאוניברסיטת איווה וחברת המיזם מפילדלפיה, Militia Hill Ventures. שיתוף הפעולה הייחודי הזה רותם את כוחו של הון סיכון כדי לזרז את ההתקדמות בריפוי גנטי, ומקרב אותנו לריפוי לכל אחד עם CF בכל יום.

3. מתחילים בקטן אבל חולמים בגדול

מוטציות שטויות נדירות יחסית באוכלוסיית ה-CF, אך הן מהוות כ-12% של כֹּל מחלות גנטיות, המשפיעות על 30 בערך מִילִיוֹן אֲנָשִׁים עוֹלָמִי. זה כולל סוגים של ניוון שרירים, הפרעות דם תורשתיות וסרטן רק כדי להזכיר כמה. למתנות יש השפעה מוגזמת בכך שהיא לא רק משפיעה על עולם ה-CF, אלא גם מניעות פריצות דרך שיכולות להיות להן השפעה מרחיקת לכת על מחלות גנטיות אחרות.

4. הכנסת מטופלים למושב הנהג

הפכנו לפנים של הפרעות, ויצרנו מפת דרכים לקידום מחקר בתחום הממומן לעתים קרובות בחסר של מחלות נדירות. הטוויסט הייחודי שלנו למפת הדרכים הזו? המטופל יושב במושב הנהג ועובד זה לצד זה עם הקהילה המדעית כדי להפעיל מחקר שמשפיע על חיי המטופלים כיום. חולים כמו אמילי לוקחים אחריות על המחלה שלהם ומשפיעים על שינוי אמיתי בכך שהם הופכים לתומכים בלתי נלאים שהם הפנים של עידן הרפואה המדויקת.   

5. אנשים המחזקים את הפמליה

החל בשנת 2011 על רצפת הסלון של משפחתה של אמילי, EE גייסה למעלה מ-$6 מיליון כדי לתמוך בפריצות דרך מצילות חיים - והכל בגלל התשוקה והעוצמה האינסופית של הפמליה שלנו. הפמליה הזו, המורכבת מאלפי תומכים, עוקבים ומתנדבים מרחבי העולם, מחויבת לעקשנות איתנה, מחויבות ואמונה משותפת שאמילי ולכולם כמוה מגיעה תקווה לעתיד.