Cosa facciamo

Emily's Entourage (EE) è l'unica organizzazione no-profit che si occupa di accelerare i tempi di realizzazione dei progetti. ricerca e sviluppo di farmaci per le mutazioni rare e nonsense della fibrosi cistica (FC). Ecco perché il vostro sostegno rende questa Entourage inarrestabile:

1. Rompere i silos della ricerca

EE ha finanziato 38 team multidisciplinari in tutto il mondo e ha fornito diverse cellule - l'ancora di salvezza della ricerca sulle malattie rare - a innumerevoli istituzioni. Riunendo gli attori principali, abbiamo sviluppato una strategia unica che prevede un'importante svolta clinica nel prossimo futuro. Ambizioso? Sì, ma è il nostro mestiere! Ci avvaliamo del nostro comitato scientifico consultivo di fama mondiale per identificare i progetti di ricerca di maggiore impatto e fornire finanziamenti ad alto impatto ai team più qualificati.

2. Tracciamento rapido delle scoperte

Siamo cambiare il ritmo dello sviluppo di farmaci critici creando partnership uniche tra organizzazioni pubbliche, private e no-profit - dalle biotecnologie, ai prodotti farmaceutici, alle università. EE ha lanciato Spirovant Sciences (ex Talee Bio), un'azienda biotecnologica focalizzata sulla terapia genica per la fibrosi cistica, collaborando con i ricercatori dell'Università dell'Iowa e con la società di venture capital Militia Hill Ventures, con sede a Philadelphia. Questa collaborazione unica nel suo genere sfrutta la potenza del capitale di rischio per accelerare i progressi della terapia genica, avvicinandoci ogni giorno di più a una cura per tutti i malati di FC.

3. Iniziare in piccolo ma sognare in grande

Le mutazioni nonsense sono relativamente rare nella popolazione FC, ma rappresentano circa il 12% delle mutazioni nonsense. tutti malattie genetiche, che hanno un impatto su circa il 30 milioni di euro persone in tutto il mondo. Questo include tipi di distrofia muscolare, disturbi ereditari del sangue e cancro, solo per citarne alcuni. I doni hanno un impatto enorme non solo sul mondo della fibrosi cistica, ma anche sulle scoperte che possono avere un effetto di vasta portata su altre malattie genetiche.

4. Mettere i pazienti al posto di guida

Siamo diventati il volto della disruption, creando una roadmap per far progredire la ricerca nel settore delle malattie rare, spesso sottofinanziato. Il nostro tocco unico a questa tabella di marcia? Il paziente è al posto di guida e lavora fianco a fianco con la comunità scientifica per promuovere la ricerca che ha un impatto sulla vita dei pazienti oggi. Pazienti come Emily stanno prendendo in mano la loro malattia e stanno producendo un cambiamento reale, diventando instancabili sostenitori che sono il volto dell'era della medicina di precisione.   

5. Persone che alimentano l'entourage

Iniziata nel 2011 sul pavimento del salotto della famiglia di Emily, EE ha raccolto oltre $6 milioni di euro a sostegno di scoperte salvavita - e tutto questo grazie alla passione e alla forza infinite del nostro Entourage. Composta da migliaia di sostenitori, seguaci e volontari di tutto il mondo, questa Entourage è legata da una tenacia costante, dall'impegno e dalla convinzione condivisa che Emily e tutti quelli come lei meritino la speranza di un futuro.