EE assegna oltre $400.000 alla ricerca sulla fibrosi cistica

Emily's Entourage (EE) è entusiasta di annunciare che due nuove borse di studio per la ricerca e una borsa di studio di stimolo sono state assegnate a un gruppo di ricercatori di tutto rispetto, per un totale di oltre $400.000 da erogare nell'arco di due anni.

Queste sovvenzioni del terzo ciclo promuovono la ricerca critica con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC). È importante notare che due di queste sovvenzioni sostengono lavori di tipo diagnostico delle mutazioni, il che significa che potrebbero essere utili a persone con qualsiasi mutazione della FC, comprese, ma non solo, le mutazioni nonsense della FC.

Quest'ultima tornata di sovvenzioni evidenzia l'approccio strategico di Emily's Entourage nell'identificare le esigenze critiche non soddisfatte nello sviluppo terapeutico e clinico della FC e nel cercare di colmare rapidamente tali lacune.

-Cofondatrice di EEE, Emily Kramer-Golinkoff, MBE

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Eliminare la resistenza nei batteri MDR con la fagoterapia 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Università di Yale

Staphylococcus aureus (S. aureus) è un batterio multiresistente (MDR) che causa infezioni polmonari nei soggetti affetti da fibrosi cistica (FC) a partire dalla giovane età. Le infezioni causate dai batteri MDR contribuiscono direttamente alla morbilità e alla mortalità, in quanto i medici sono costretti ad affidarsi a un arsenale di antibiotici in diminuzione. Nei soggetti persistentemente infettati da S. aureusLa riduzione della carica batterica potrebbe avere un impatto positivo significativo sulla funzione polmonare, sulle esacerbazioni polmonari e sulla qualità della vita. La terapia fagica sfrutta i batteriofagi (virus specifici per i batteri) che mirano a uccidere i batteri. Quando vengono utilizzati a scopo terapeutico, questi fagi sono in grado di uccidere i batteri che esprimono specifici fattori di virulenza che permettono loro di provocare infezione. Finanziamento da parte di Emily's Entourage consentirà ulteriori sviluppo di terapie a base di fagi per il trattamento di
Infezioni associate alla FC.

Strategia: Guadagnare tempo: obiettivi e approcci alternativi

 

 

Riparazione genetica terapeutica delle mutazioni nonsense della CFTR

James Dahlman, PhD
Georgia Tech

La somministrazione di acidi nucleici ai polmoni, compresi i tRNA, è un approccio alternativo promettente per la terapia della FC. Tuttavia, indirizzare gli acidi nucleici alle cellule appropriate del polmone rimane una sfida importante. Utilizzando approcci all'avanguardia, il laboratorio Dahlman mira a sviluppare agenti di somministrazione ottimizzati specifici per i polmoni, chiamati nanoparticelle, per facilitare la somministrazione di acidi nucleici. L'obiettivo generale di questo progetto è accelerare la velocità di utilizzo delle nanoparticelle per il trattamento della FC.

Strategia: Controllo ortografico: Correggere le mutazioni attraverso l'editing dell'RNA

Misurare la riparazione terapeutica delle mutazioni nonsense della CFTR

John Lueck, PhD
Università di Rochester

Il finanziamento di Emily's Entourage (EE) sarà utilizzato per acquistare
un'apparecchiatura specializzata, chiamata camera di Ussing, che rappresenta lo standard di riferimento per misurare l'attività della CFTR nelle cellule epiteliali delle vie aeree e per determinare l'efficacia dei trattamenti terapeutici per la FC in fase di sviluppo. In particolare, le camere di Ussing saranno utilizzate per testare l'efficacia degli ACE-tRNA nonsense soppressivi, sviluppati grazie a una precedente sovvenzione di ricerca dell'EE.

Strategia: Controllo ortografico: Correggere le mutazioni attraverso l'editing dell'RNA

Queste sovvenzioni costituiscono la terza tornata di finanziamenti sostenuti dal Campagna Catalyst for the Cure, un'iniziativa innovativa lanciata nel 2017 per finanziare le aree di ricerca strategiche identificate dal comitato scientifico consultivo dell'EE e accelerare la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le mutazioni nonsense della FC.

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Che impatto avrà?

Le sovvenzioni del Round 3 di Emily's Entourage (EE) rappresentano un approccio altamente strategico per rispondere a esigenze pressanti sia nel campo dello sviluppo terapeutico che in quello clinico.

Questi premi estendono lo sviluppo, sostenuto da Emily Entourage, di un approccio terapeutico per la FC in grado di veicolare i tRNA soppressori nei polmoni e avviano il sostegno al fago, una nuova ed entusiasmante terapia antibatterica. Questo nuovo sostegno si rivolge direttamente alle esigenze non soddisfatte nel campo delle terapie per la FC, tra cui la somministrazione ai polmoni e la resistenza agli antibiotici.

-Direttore scientifico dell'EEE, Peter Haggie, PhD

Nello sviluppo terapeutico, la somministrazione rimane una necessità urgente per una varietà di approcci promettenti. Il progetto Dahlman si propone di esplorare un approccio di somministrazione particolarmente interessante che utilizza le nanoparticelle.

In ambito clinico, i superbatteri sono un problema critico per le persone affette da FC. Parte della nuova iniziativa di EE "per guadagnare tempo", la sovvenzione per i fagi affronta il problema delle infezioni batteriche multiresistenti e pericolose per la vita sia per le persone con mutazioni nonsense della FC che sono ancora in attesa di terapie mirate, sia per coloro che sono in trattamento con modulatori e che continuano ad avere a che fare con infezioni batteriche croniche.

Infine, la sovvenzione di stimolo riflette il continuo entusiasmo della fondazione per gli ACE-tRNA nonsense in fase di sviluppo da parte del Dr. John Lueck e il suo investimento nel tentativo di portare rapidamente questa tecnologia ai pazienti.

Dal 2011, EE ha erogato oltre $3,8 milioni di euro per accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita in grado di raggiungere rapidamente i pazienti con mutazioni nonsense della FC. Molte di queste sovvenzioni si sono concentrate sulle mutazioni nonsense, in quanto i pazienti con mutazioni nonsense rappresentano la parte più consistente della 10% popolazione della FC per la quale non sono attualmente disponibili trattamenti mirati, ma le sovvenzioni di EE non si limitano alle mutazioni nonsense. In effetti, alcune sovvenzioni sono state neutrali alla mutazione, il che significa che potrebbero essere utili a tutte le persone affette da FC, indipendentemente dalla loro mutazione genetica.

Vogliamo ringraziare con tutto il cuore gli scienziati impegnati che stanno portando avanti lo sviluppo di approcci terapeutici all'avanguardia per le persone affette da FC, comprese quelle con mutazioni nonsense. Sarà gioioso il giorno in cui ci saranno scoperte e una cura per il 100% della comunità FC. Fino ad allora, rimaniamo fermi nel nostro unico obiettivo e siamo eternamente in debito con i nostri straordinari sostenitori, senza i quali non saremmo in grado di alimentare questi promettenti sforzi.

Per saperne di più sui progetti finanziati dall'EE, visitate il sito web Borse di studio assegnate pagina.