L'organizzazione no-profit Emily's Entourage è incoraggiata a vedere la terapia genica della FC progredire grazie all'acquisizione di Spirovant

L'acquisizione farà progredire due programmi di terapia genica mutazionale per la fibrosi cistica, una malattia rara che colpisce 70.000 persone in tutto il mondo. 

Lower Merion, PA - Emily's Entourage, un'innovativa fondazione 501(c)3 che dal 2011 ha raccolto milioni di dollari per accelerare trattamenti innovativi e una cura per le rare mutazioni nonsense della fibrosi cistica, accoglie con grande entusiasmo la notizia che Sumitomo Dainippon Pharma, in collaborazione con Roivant Sciences, ha acquisito Spirovant Sciences (ex Talee Bio). L'acquisizione convalida il modello aziendale di venture philanthropy di Emily's Entourage, che consiste nel finanziare la ricerca scientifica a sostegno dello sviluppo di terapie per la fibrosi cistica.  

"Siamo entusiasti dell'acquisizione di Spirovant (ex Talee Bio) e dell'impegno di Roivant a sviluppare rapidamente i due programmi di terapia genica", ha dichiarato la fondatrice di EE Emily Kramer-Golinkoff. "Questo riflette l'attenzione di EE nell'accelerare lo sviluppo di terapie salvavita per la fibrosi cistica e nel portarle rapidamente ai pazienti. Abbiamo creduto fin dall'inizio nella scienza e nella profonda esperienza del team nella terapia genica della fibrosi cistica e siamo incoraggiati a vedere il nostro investimento iniziale procedere verso lo sviluppo clinico". 

Nel 2016, Emily's Entourage ha fornito un finanziamento iniziale per il lancio di Talee Bio, un'azienda di terapia genica innovativa focalizzata sullo sviluppo di trattamenti rivoluzionari e di una cura per la FC. Una partnership unica tra l'Università dell'Iowa, il Children's Hospital di Philadelphia e la società di venture Militia Hill Ventures di Philadelphia, Talee Bio è stata resa possibile grazie alle connessioni scientifiche dell'organizzazione e all'impegno di accelerare i progressi sfruttando il potere del capitale di rischio.

Negli ultimi tre anni, questo lavoro ha permesso di sviluppare due promettenti programmi di terapia genica nati dai fondatori accademici dell'azienda presso l'Università dell'Iowa. Tra gli elementi più interessanti del programma c'è il fatto che, a differenza di molte delle terapie mirate in commercio e in fase di sviluppo per il trattamento della FC, questi approcci di terapia genica potrebbero andare ben oltre il semplice controllo della malattia: potrebbero curarla. Inoltre, le terapie geniche sono "agnostiche rispetto alle mutazioni", ovvero potrebbero trattare tutti i pazienti affetti da FC, indipendentemente dalla mutazione genetica dell'individuo. All'inizio di quest'anno, Talee Bio (Spirovant) ha ricevuto un premio di $4.5M dal Fondazione per la fibrosi cistica per portare avanti lo sviluppo di 2 composti di terapia genica (TL-101 e T-102).

La partnership Sumitomo-Roivant conferma che il lavoro già iniziato continuerà a ritmo serrato con l'obiettivo di trovare terapie efficaci e una cura per la FC. 

"È impossibile sopravvalutare l'urgenza di questo lavoro", ha dichiarato Kramer-Golinkoff. "I recenti progressi nel trattamento della FC sono andati a beneficio di 90% della comunità FC, ma i progressi sono stati scarsi per i restanti 10%, compresi quelli, come me, con mutazioni nonsense della FC. Ci rifiutiamo di accettare di essere lasciati indietro".

Informazioni su Emily's Entourage
Emily's Entourage (EE) è un'innovativa fondazione 501(c)3 che dal 2011 ha raccolto milioni di dollari per accelerare trattamenti innovativi e una cura per le rare mutazioni nonsense della fibrosi cistica, una malattia polmonare genetica mortale. L'organizzazione è stata fondata da Emily Kramer-Golinkoff, una giovane donna affetta da fibrosi cistica in stadio avanzato, e dai suoi devoti amici e familiari.

L'urgenza della condizione di Emily sta stimolando la ricerca e lo sviluppo di farmaci rivoluzionari che potrebbero aiutare non solo i malati di fibrosi cistica (FC), ma anche le persone che soffrono di un'ampia gamma di malattie genetiche causate da mutazioni nonsense, tra cui forme di distrofia muscolare e cancro. Le mutazioni nonsense, pur essendo rare tra i malati di FC, sono la causa di circa il 12% di tutte le malattie genetiche e colpiscono 30 milioni di persone in tutto il mondo.

Per richieste di informazioni ai media, contattare Kira Rentas, coordinatore senior di marketing e programmi, all'indirizzo kira@emilysentourage.org o 631-902-1993.