EE pubblica il primo "Sondaggio finale 10%" e annuncia un webinar informativo

Emily's Entourage (EE) è lieta di annunciare che la sua prima indagine globale sulla salute e sulle prospettive delle persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie approvate mirate alle mutazioni è stata pubblicata questo mese sulla rivista medica Pediatric Pulmonology. 

L'organizzazione ospiterà un webinar informativo con la presentazione di Jennifer Taylor-Cousar, membro del consiglio di amministrazione di EE Scientific Advisor e coautrice dell'articolo, per condividere i risultati dell'indagine e rispondere alle domande della comunità. Il webinar si terrà mercoledì 6 aprile alle 20:00.

L'INDAGINE

Lo scopo di questo sondaggio è stato quello di raccogliere informazioni per comprendere meglio l'attuale stato di salute, l'impatto della FC, i bisogni insoddisfatti e l'interesse per la ricerca clinica di coloro che rientrano nell'ultimo 10% della comunità FC che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni esistenti (modulatori CFTR) a causa di mutazioni non ammissibili, mancanza di accesso o effetti collaterali. 

"Speriamo che questi risultati possano aiutare a indirizzare e accelerare lo sviluppo di farmaci e la progettazione di studi clinici per soddisfare le esigenze della comunità e garantire che la voce della comunità FC rimanga in primo piano in ogni fase del processo di sviluppo e approvazione dei farmaci", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice di EE.  

Oltre 430 persone provenienti da 5 continenti hanno partecipato allo studio di 38 domande, condotto tra giugno e luglio 2021 e diffuso tramite i social media e le e-mail a persone e famiglie con FC e a gruppi di sostegno negli Stati Uniti e al di fuori di essi. 

I PUNTI SALIENTI DEI RISULTATI DELL'INDAGINE

Caratteristiche cliniche

• Circa 26% degli intervistati presentavano una malattia polmonare lieve, 50,3% una malattia moderata e 11,1% una malattia grave. 
• La percentuale di intervistati che si sono auto-identificati come individui BIPOC e che non erano ammissibili ai modulatori (72,5%) è stata più alta di quella di coloro che si sono auto-identificati come bianchi (65,2%).

Impatto della malattia e onere della terapia

• Il 13,8% delle persone con FC ha trascorso cinque o più notti in ospedale su base annua per un problema legato alla FC.
• Oltre l'86,1% degli intervistati ha riferito che la FC ha un impatto moderato o significativo sulla propria vita o su quella del proprio familiare, mentre il 93,5% dei caregiver ha riferito che la FC ha un impatto moderato o significativo sulla vita quotidiana. Tra i caregiver, gli impatti sulla salute mentale (66,7%) e fisica (40,7%) sono stati quelli maggiormente segnalati.
• Tra le persone con FC, gli aspetti della vita maggiormente influenzati dalla FC sono stati la salute mentale (45,5%), i progetti per il futuro (45,2%) e la capacità di trascorrere del tempo con gli amici/partecipare ad attività sociali (39,7%).

Potenziale partecipazione alla ricerca clinica

• 76,7% hanno espresso interesse a partecipare a futuri studi clinici
• Tra coloro che non hanno partecipato o non parteciperanno a studi clinici, la ragione più comune è stata la mancanza di qualificazione (37,0%).
• Le caratteristiche più importanti della sperimentazione sono state l'accesso al farmaco dopo la fine della sperimentazione (92,5%) e l'aggiunta di altre sedi di sperimentazione clinica (78,7%).

Percezioni relative all'accesso ai modulatori CFTR per alcune persone con FC, ma non per tutte.

• Alla domanda su come ci si sente a vedere altri nella comunità FC beneficiare dei modulatori quando loro stessi o i loro familiari non hanno potuto beneficiarne, la maggior parte si è sentita felice ed entusiasta per coloro che ne stavano beneficiando, ma altri temi ricorrenti includevano "dolce amaro", "invidia", "triste", "frustrante", "deludente", "arrabbiato", "preoccupato" e "lasciato indietro". 

Leggi la pubblicazione completa.

Si prega di notare che l'articolo è ad accesso libero per garantire che tutti i membri della comunità FC possano imparare e trarre beneficio dai risultati, compresi, soprattutto, gli individui con FC e le loro famiglie. 

WEBINAR INFORMATIVO

EE ospiterà un webinar informativo con una presentazione della dott.ssa Jennifer Taylor-Cousar sui principali risultati dell'indagine, seguita da una sessione di domande e risposte per rispondere alle domande della comunità. 

Il webinar si terrà mercoledì 6 aprile alle 20:00 ed è gratuito e aperto a tutti. È richiesta la registrazione anticipata.

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