Programma di abbinamento delle sperimentazioni cliniche sulla fibrosi cistica

Uno dei principali ostacoli allo sviluppo terapeutico è il reclutamento negli studi clinici, che può essere costoso, lungo e inefficiente. Ciò è particolarmente vero per le persone affette da malattie e mutazioni rare, come molte di quelle che fanno parte dell'ultimo 10% della comunità della fibrosi cistica (FC), perché il bacino dei partecipanti agli studi clinici è così piccolo e distribuito.

Per accelerare il reclutamento dei trial clinici, Emily's Entourage (EE) ha creato la sperimentazione clinica FC Connect: un database globale di pazienti esclusivamente per le persone affette da FC che non sono in grado di trarre beneficio dai modulatori CFTR, comprese quelle con mutazioni genetiche non ammissibili, effetti collaterali o risposta subottimale ai modulatori CFTR. Il database CTC consente a queste persone di contribuire con i propri dati e di essere informati su ricerche e studi clinici rilevanti. Utilizzando i dati della CTC, il Clinical Trial Matchmaking Program mette in contatto le persone affette da FC con le opportunità di sperimentazione clinica più rilevanti, per accelerare il reclutamento degli studi clinici attraverso un'attività di sensibilizzazione mirata da parte di una fonte affidabile. 

Cosa rende unico il programma di abbinamento di studi clinici di EE?

Il nostro programma di abbinamento di studi clinici sulla FC è diretto al consumatore, il che significa che condividiamo le opportunità di sperimentazione clinica rilevanti direttamente con le persone registrate nel database CTC, invece di passare attraverso le cliniche, i centri di cura o i provider. Supporto di EE rende il reclutamento degli studi clinici più veloce, più mirato e più efficiente, consentendo uno sviluppo più rapido dei farmaci. Inoltre, il nostro Clinical Trial Matchmaking Program fornisce alle persone affette da FC le informazioni e gli strumenti per perseguire le opportunità di ricerca clinica che potrebbero fare al caso loro.

Per entrare in una sperimentazione clinica non dovrebbe essere necessario che una persona con fibrosi cistica si trovi nel posto giusto al momento giusto.

"Tutti i malati di FC dovrebbero avere l'opportunità di conoscere le opportunità di sperimentazione clinica più importanti e di determinare se si tratta dell'opportunità giusta da perseguire. Attraverso il nostro Clinical Trial Matchmaking Program, stiamo colmando il divario tra le opportunità di sperimentazione e le persone la cui vita dipende da esse". - Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice, Emily's Entourage