Emily's Entourage annuncia l'aggiunta di Maria P. Limberis, PhD, al suo comitato scientifico consultivo

Nella sua carriera dedicata alla ricerca sulla terapia genica delle vie aeree, la dottoressa Limberis è stata la prima a dimostrare che la terapia genica lentivirale "corregge" il difetto delle vie aeree della FC in un modello animale della malattia.

Maria Limberis, PhD, entra a far parte del comitato consultivo scientifico di Emily's Entourage

Emily's Entourage (EE), un'innovativa fondazione 501(c)3 che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), comprese quelle con mutazioni nonsense, ha annunciato oggi l'ingresso di Maria P. Limberis, PhD, nel suo comitato scientifico consultivo (SAB). La dottoressa Limberis si unisce ad altri 9 membri del SAB, un gruppo composto da ricercatori, clinici e leader del settore sanitario nella ricerca e nella cura della FC. Il SAB svolge un ruolo fondamentale nell'identificare, valutare e agevolare progetti scientifici e clinici per far progredire l'obiettivo di EE di accelerare le scoperte salvavita per le persone affette da FC che non beneficiano dei trattamenti attualmente disponibili.

La dottoressa Limberis ha dedicato la sua carriera di ricerca alla scoperta e allo sviluppo di nuove terapie geniche per il potenziale trattamento della malattia delle vie aeree della FC. Grazie alla sua ricerca di dottorato presso l'Università di Adelaide e il Women's and Children's Hospital di Adelaide, in Australia, la dottoressa Limberis ha sviluppato un nuovo regime di terapia genica per i polmoni affetti da FC, che prevede l'uso di un composto presente naturalmente nei polmoni che "condiziona" i polmoni per consentire alle cellule malate delle vie aeree di assumere il gene terapeutico della FC. I risultati, pubblicati in Terapia genica umana nel 2002, sono stati i primi a dimostrare che la terapia genica lentivirale "corregge" il difetto delle vie aeree della FC in un modello animale di FC. Questa ricerca è stata alla base di molti studi di terapia genica ed è citata in oltre 155 pubblicazioni.

"La vasta esperienza del dottor Limberis nella ricerca sulla terapia genica è un'importante aggiunta al nostro SAB, in quanto continuiamo a perseguire lo sviluppo di terapie per il 10% finale delle persone affette da FC", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage. "Per garantire che nessuna persona affetta da FC rimanga senza opzioni terapeutiche efficaci, soprattutto quelle con mutazioni nonsense e rare della FC, l'esplorazione di modalità basate sui geni è fondamentale. Siamo entusiasti di aggiungere l'esperienza del dottor Limberis in questo settore al nostro team di consulenti a sostegno della nostra missione".

Attualmente la dott.ssa Limberis ricopre il ruolo di Vicepresidente della Ricerca presso Spirovant Sciences, Inc. In precedenza, è stata professore associato di ricerca presso il Dipartimento di Medicina dell'Università della Pennsylvania, dirigendo programmi di ricerca e sviluppo preclinici e di terapia genica traslazionale nella FC e nelle malattie infettive trasmesse per via aerea.

"Sono lieto di entrare a far parte del comitato direttivo di Emily's Entourage e sono ansioso di contribuire alla sua missione di trovare una cura per tutti i pazienti affetti da FC", ha dichiarato il dottor Limberis.

Il dottor Limberis si unisce ai seguenti membri del comitato scientifico consultivo:

David M. Bedwell, PhD
Jennifer Bomberger, PhD
Kevin Foskett, PhD (presidente del consiglio)
Denis Hadjiliadis, MD
Patrick Harrison, PhD
Batsheva Kerem, PhD
Jennifer Taylor-Cousar, medico, MSCS, ATSF
Ted J. Torphy, PhD
David B. Weiner, PhD

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Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili, comprese quelle con mutazioni nonsense della FC. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di abbinamento per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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