Emily's Entourage ha ottenuto $858.932 in una sovvenzione di ricerca collaborativa inaugurale per un approccio innovativo alla somministrazione mirata alle vie aeree nei trattamenti per la fibrosi cistica

Grazie al nuovo finanziamento dell'EE, i team di ricerca dell'Università dell'Iowa, del CHOP e dell'Università di Rochester cercano di superare le limitazioni esistenti nelle terapie per la fibrosi cistica attualmente disponibili, sfruttando nuove varianti avanzate del capside del virus adeno-associato (AAV).

Dall'alto in basso: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 maggio 2024 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultima 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dai modulatori CFTR esistenti, ha annunciato oggi di aver assegnato $858.932 in Sovvenzione collaborativa finanziamenti a Paul McCray, Jr, MD, professore di pediatria e medicina polmonare presso l'Università dell'Iowa; Beverly Davidson, PhD, direttore del Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics e responsabile della strategia scientifica del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), professore di patologia e medicina di laboratorio presso la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania; e John Lueck, PhD, professore associato di farmacologia e fisiologia presso la University of Rochester School of Medicine and Dentistry. Il premio è il primo di Sovvenzione collaborativa di EE un'iniziativa di finanziamento appena lanciata per accelerare la ricerca innovativa sulle terapie per la FC, riunendo più ricercatori con diverse aree di competenza per affrontare insieme le sfide dello sviluppo di nuove terapie per la FC.

La FC è una malattia genetica fatale causata da mutazioni nel gene CFTR che colpisce i polmoni, l'apparato digerente e altri organi. Nonostante i significativi progressi nelle terapie con modulatori CFTR, circa 10% delle persone affette da FC non dispone ancora di opzioni terapeutiche efficaci a causa di mutazioni specifiche, intolleranza o risposta subottimale ai farmaci esistenti.

Guidato dal Dr. Paul McCray - insieme a Beverly Davidson, PhD, e John Lueck, PhD - il progetto finanziato, "Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants", ha l'obiettivo di far progredire lo sviluppo di nuove terapie per la FC superando le barriere conosciute che ostacolano l'efficacia dei trattamenti grazie a una maggiore diffusione del carico terapeutico.

Il team di ricerca mira a migliorare la fornitura di tecnologie emergenti che ripristinano la funzione CFTR nelle persone affette da FC. Utilizzando varianti del capside dell'AAV per affrontare problemi come la scarsa efficienza di trasduzione, questo approccio ha il potenziale di offrire risultati curativi per la 10% di persone con FC che attualmente non dispongono di trattamenti efficaci.

"Siamo onorati di ricevere questa generosa sovvenzione da parte di Emily's Entourage, che darà impulso ai nostri sforzi di ricerca per lo sviluppo di trattamenti più efficaci e mirati per la fibrosi cistica", ha dichiarato il dottor McCray. "La nostra ricerca mira a rispondere alle esigenze critiche non soddisfatte nel trattamento della fibrosi cistica, migliorando il modo in cui i farmaci vengono somministrati alle cellule epiteliali delle vie aeree - un passo importante per far progredire i trattamenti per il 10% finale delle persone affette da FC".

Il progetto ha un duplice obiettivo: finalizzare lo screening dei capsidi per identificare le varianti più efficienti per il trasporto del carico negli epiteli delle vie aeree umane e valutare l'efficacia dei principali capsidi per il trasporto del carico terapeutico. Sfruttando tecnologie all'avanguardia e una collaborazione interdisciplinare, il team di ricerca è pronto a far progredire questa scienza entusiasmante con l'obiettivo di sviluppare un'opzione terapeutica mirata, prima nel suo genere, per le persone affette da FC.

"Emily's Entourage è orgogliosa di sostenere iniziative di ricerca innovative che esplorano nuovi approcci al trattamento delle persone affette da FC con l'obiettivo di raggiungere il 100% della comunità", ha dichiarato Chandra Ghose, responsabile scientifico di Emily's Entourage. "Questa prima assegnazione attraverso il nostro nuovo programma di sovvenzioni collaborative segna una pietra miliare significativa, sottolineando il nostro impegno ad accelerare le scoperte terapeutiche per la FC e a velocizzare lo sviluppo di terapie che cambiano la vita a tutti gli individui affetti da questa malattia."

EE rimane impegnata a sostenere la ricerca all'avanguardia che porta a trattamenti accelerati e trasformativi per l'ultima 10% della popolazione di pazienti affetti da FC che non traggono beneficio dai modulatori CFTR esistenti, garantendo che nessuno venga lasciato indietro.

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) 

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE fornisce finanziamenti attraverso diversi meccanismi di sovvenzione, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, nonché attraverso investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantire milioni di dollari in finanziamenti successivi. Per visualizzare le sovvenzioni assegnate, visitare il sito https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per gli individui che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

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