Paul McCray, Jr., MD, annunciato come destinatario del premio Emily's Entourage 2024 Trailblazer Award

Paul McCray, Jr., MD, professore di pediatria e medicina polmonare presso l'Università dell'Iowa, è stato insignito del premio Emily's Entourage Trailblazer Award 2024 durante la North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) di Boston, Massachusetts.

Il premio riconosce il Dr. McCray per il suo lavoro pionieristico nelle terapie geniche e per la sua dedizione agli ultimi 10% della comunità della fibrosi cistica che non beneficiano degli attuali modulatori CFTR.

Lower Merion, PA - 30 settembre 2024 - Emily's Entourage (EE), una fondazione 501(c)(3) che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le ultime 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), ha conferito a Paul McCray, Jr., MD, professore di pediatria-medicina polmonare presso l'Università dell'Iowa, il prestigioso 2024 Trailblazer Award. Questo premio celebra i leader che dimostrano innovazione, coraggio e tenacia nel promuovere la ricerca salvavita per la comunità FC.

Il dott. McCray è stato premiato al ricevimento su invito dell'EE durante l'evento Conferenza nordamericana sulla fibrosi cistica (NACFC) venerdì 27 settembre 2024 a Boston, Massachusetts. Il ricevimento ha riunito quasi 200 tra i più importanti ricercatori, operatori sanitari e leader del settore della FC.

"Paul è un ricercatore e medico visionario e compassionevole che sta trasformando il futuro delle cure per la FC", ha dichiarato Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fondatrice di Emily's Entourage. "Grazie al suo lavoro all'avanguardia nella terapia genica e alla sua collaborazione con EE, sta aprendo le porte a trattamenti innovativi per le persone nella fase finale 10%, che non traggono beneficio dalle attuali terapie con modulatori CFTR. Siamo entusiasti di premiarlo con il Trailblazer Award di quest'anno".

La ricerca del Dr. McCray è stata fondamentale per il progresso delle terapie genetiche per le malattie polmonari, tra cui la FC. Il suo lavoro si concentra sul miglioramento dei sistemi di trasmissione dei geni alle cellule epiteliali respiratorie. Nel maggio 2024, il team del Dr. McCray ha ricevuto La prima sovvenzione collaborativa di EE di $858.932 per esplorare Nuovi approcci alla somministrazione mirata alle vie aeree nei trattamenti per la fibrosi cistica. Il progetto mira a identificare le varianti del capside AAV più efficaci per la somministrazione di terapie genetiche agli epiteli delle vie aeree umane e a valutarne l'efficacia. Questi progressi sono fondamentali per i pazienti affetti da FC con mutazioni non ammissibili, reazioni avverse o risposte subottimali ai trattamenti attuali.

Oltre al suo lavoro al banco di laboratorio, il dottor McCray è fondatore e consulente scientifico di Scienze Spirovant - precedentemente Talee Bio - un'azienda biofarmaceutica concepita e finanziata da EE che si concentra sullo sviluppo di nuovi approcci di terapia genica per la fibrosi cistica.

"Il lavoro pionieristico del dottor McCray nel campo della terapia genica è straordinariamente promettente per la trasformazione di vite umane", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di EE. "In particolare, la sua attenzione alla somministrazione mirata alle vie aeree offre nuove speranze a coloro che presentano mutazioni che le terapie attuali non riescono a raggiungere, avvicinandoci ai progressi trasformativi di cui la comunità della FC ha urgentemente bisogno".

Kevin Foskett, PhD, presidente del comitato consultivo scientifico di Emily's Entourage; Paul McCray, Jr., MD, vincitore del premio Trailblazer 2024 di Emily's Entourage; e Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di Emily's Entourage al 7° ricevimento annuale di Emily's Entourage al NACFC di Boston.

Leader riconosciuto a livello internazionale nella ricerca sulla FC, il lavoro del Dr. McCray è all'avanguardia nella terapia genica per le malattie polmonari genetiche. Il suo laboratorio sviluppa vettori virali e non virali per l'aggiunta e l'editing di geni nelle cellule epiteliali delle vie aeree, affrontando patologie come la FC e la discinesia ciliare primaria che insorgono nell'infanzia.

Al di là della ricerca, il dottor McCray è un mentore e un sostenitore impegnato per le persone con FC e le famiglie. Il suo impegno costante per la 10% finale esemplifica lo spirito del Trailblazer Award, che premia coloro che si spingono oltre i confini convenzionali per trasformare in realtà terapie che cambiano la vita.

"Sono profondamente onorato di ricevere il 2024 Trailblazer Award da Emily's Entourage. Questo riconoscimento significa molto per me e per il mio team che lavora per far progredire le terapie genetiche per la fibrosi cistica", ha dichiarato il dottor McCray. "Emily's Entourage è stato un partner prezioso nel promuovere la ricerca innovativa e, insieme, ci proponiamo di portare trattamenti che cambiano la vita a coloro che sono ancora in attesa di scoperte. Sono davvero ispirato dalla speranza che stiamo creando per gli ultimi 10% della comunità FC".

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un database di pazienti e un programma di ricerca per gli studi clinici per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org