Emily premiata come "Campione del cambiamento" alla Casa Bianca

Emily ha trascorso lo scorso mercoledì alla Casa Bianca come una delle nove persone premiate come Campioni del Cambiamento per il Presidente Obama Iniziativa per la medicina di precisione.

I 9 campioni del cambiamento nella medicina di precisione

"Questo riconoscimento da parte della Casa Bianca dimostra che Emily's Entourage è all'avanguardia, spingendo i confini della scienza e contribuendo a scrivere la storia della medicina di precisione", ha dichiarato Emily. "La medicina di precisione non è solo una coraggiosa iniziativa politica o una nuova entusiasmante era della ricerca biomedica e delle terapie personalizzate: è la mia speranza per il futuro".

"Il nostro obiettivo è quello di trovare terapie adatte anche a chi ha mutazioni rare, in modo che nessuno abbia una mutazione troppo rara per entrare nel radar della ricerca. Questa è la lotta per salvare la mia vita e quella di altre persone con mutazioni rare come la mia", ha detto Emily, descrivendo perché L'entourage di Emily (EE) ha raccolto $1,5 milioni di euro dal 2011 per finanziare la ricerca sulle mutazioni nonsense della FC.

L'approvazione nel 2012 del farmaco rivoluzionario Kalydeco è stato un campanello d'allarme per Emily e il suo Entourage. Primo farmaco a trattare la causa principale della FC, Kalydeco ha cambiato le carte in tavola per il 4% della popolazione FC che condivide una mutazione comune. Emily ha visto amici uscire dalle liste d'attesa per il trapianto di polmone, mettere su famiglia, correre maratone e iniziare a pianificare un futuro che non avrebbero mai pensato di avere, tutto grazie a Kalydeco. Purtroppo, però, non aiuta la rara mutazione FC di Emily.

Un'altra scoperta nel campo della FC si è verificata il 2 luglio, quando la FDA ha approvato un farmaco terapia combinata che aiuterà circa il 50% della popolazione affetta da FC, ma ancora una volta non Emily. "È fantastico vedere i miei amici ottenere queste scoperte. Ma vogliamo una scoperta del genere anche per me e per tutti gli altri malati di FC", ha detto Emily.

Il direttore del NIH Francis Collins sostiene l'Entourage di Emily

Emily è stata tra i nove "Campioni del cambiamento" della Casa Bianca, introdotti dal Direttore dei NIH Francis Collins, MD, PhD, che ha dichiarato: "La nostra causa è cambiare il modo in cui la medicina viene praticata tenendo conto delle differenze individuali".

L'iniziativa del Presidente per la medicina di precisione mira a creare una coorte di un milione di individui entro la fine dell'anno per accelerare il ritmo delle scoperte per la ricerca medica e le terapie mirate proprio agli individui, comprese le persone come Emily affette da malattie rare, avanzate e pericolose per la vita, che sono in una corsa contro il tempo.

Questo onore e l'opportunità di parlare alla Casa Bianca sono momenti che Emily conserverà per sempre. La sua storia ha risonanza a livello politico e personale, come dimostra l'ampia copertura mediatica della sua onorificenza su CBS3, NBC10, CBS3 Locale, Fox29, e nel Philadelphia Inquirer, il Esponente ebraico, il Voce di Filadelfia, e di più.

Leggete un post sul blog che Emily ha scritto per il sito web della Casa Bianca
Guarda il video dell'evento Champions of Change (Il pannello di Emily inizia a 0:26)

Emily intervistata da Keith Jones della NBC10

Emily intervistata da Stephanie Stahl della CBS