EE avvia una collaborazione pilota per il registro dei pazienti con Translate Bio

A settembre, Emily's Entourage (EE) ha avviato una collaborazione unica nel suo genere con Translate Bio per sperimentare il registro dei pazienti con mutazione nonsense della fibrosi cistica (FC) come strumento per l'identificazione e la sensibilizzazione dei pazienti agli studi clinici. L'obiettivo è quello di mettere in contatto le persone affette da fibrosi cistica con informazioni rilevanti sugli studi clinici e con le opportunità di accelerare il processo di sviluppo dei farmaci, rendendo il reclutamento degli studi clinici più mirato ed efficiente e portando, in ultima analisi, a uno sviluppo più rapido di terapie salvavita.

"Siamo entusiasti di collaborare con EE e crediamo che il registro dei pazienti sarà una componente importante della nostra strategia di arruolamento di MRT5005 mentre procediamo nello sviluppo clinico."
~ Dott.ssa Ann Barbier, Direttore medico, Translate Bio

Emily e Liza in visita al laboratorio durante una visita a Translate Bio nel 2019.

"Nonostante i notevoli progressi compiuti nel trattamento della fibrosi cistica, permane un sostanziale bisogno insoddisfatto. Si prevede che circa il 10% della popolazione affetta da FC non beneficerà dei modulatori CFTR attualmente approvati", ha dichiarato la dott.ssa Ann Barbier, Chief Medical Officer di Translate Bio. "MRT5005, il primo candidato mRNA in fase clinica di Translate Bio, ha il potenziale per trattare tutte le persone affette da FC, comprese quelle con mutazioni nonsense. Siamo entusiasti di collaborare con EE e crediamo che il registro dei pazienti sarà una componente importante della nostra strategia di arruolamento di MRT5005 mentre procediamo nello sviluppo clinico."

Il registro di EE è composto da individui con una o due copie di una mutazione nonsense della FC. Ne fanno parte centinaia di persone provenienti da 42 Stati e da oltre 33 Paesi del mondo, di età compresa tra 1 e 67 anni. Il registro consente alle persone affette da FC di conoscere la ricerca, i progressi clinici e le sperimentazioni farmacologiche e di accelerare lo sviluppo di terapie salvavita.

Emily partecipa a un panel per l'evento del mese della consapevolezza della fibrosi cistica di Translate Bio nel 2019.

È fondamentale notare che la privacy dei registranti è di estrema importanza per EE. Le informazioni personali individuali non vengono mai vendute o condivise con aziende o istituzioni esterne.

EE è entusiasta di espandere il valore dell'organizzazione alla comunità FC e alle aziende biotecnologiche, ed è particolarmente lieta di farlo con Translate Bio!

Unisciti al registro dei pazienti con mutazioni nonsense della FC di EE >>.

Per richieste o ulteriori informazioni sulla collaborazione con il Registro delle Mutazioni Nonsense della FC EE, inviare qui >>.