Emily's Entourage assegna un contributo di ricerca di $220.000 alla dott.ssa Alexandra Pitrowski-Daspit dell'Università del Michigan per sostenere la ricerca sulla somministrazione di acido nucleico non virale per le mutazioni nonsense della FC

La ricerca si concentra su sviluppare veicoli polimerici per migliorare la veicolazione di farmaci terapeutici a base di acidi nucleici ai tessuti e alle cellule dell'organismo per il trattamento della fibrosi cistica.  

Lower Merion, PA - 20 novembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% delle persone affette da fibrosi cistica (FC), ha annunciato oggi di aver assegnato $220,000 in finanziamenti alla dott.ssa Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, assistente alla cattedra di Ingegneria Biomedica e Medicina Interna, Divisione di Medicina Polmonare e Critica dell'Università del Michigan. La sovvenzione sostiene la ricerca incentrata sulla somministrazione di acidi nucleici non virali per fornire opzioni terapeutiche più efficaci alle persone con mutazioni nonsense della FC.

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Università del Michigan

La FC è una malattia genetica progressiva causata da mutazioni nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Esistono oltre 1.700 mutazioni che causano la FC, classificate in base alle alterazioni funzionali che ne derivano. Le mutazioni nonsense, come W1282X e G542X, determinano codoni di stop prematuri, producendo così un troncamento della proteina CFTR e una perdita di funzione. Le terapie basate sugli acidi nucleici, tra cui l'editing genico, la terapia genica e la terapia con mRNA, offrono il potenziale per sostituire o correggere la CFTR disfunzionale. Tuttavia, la consegna di queste terapie agli organi bersaglio rimane un ostacolo primario alla trasposizione clinica. 

Il progetto, intitolato "Consegna di acido nucleico non virale mirata a più organi per le mutazioni nonsense della FCL'obiettivo è quello di esplorare lo sviluppo di veicoli polimerici per migliorare la somministrazione di farmaci terapeutici a base di acidi nucleici ai tessuti e alle cellule dell'organismo, in particolare ai polmoni e all'apparato gastrointestinale. 

"I farmaci basati sugli acidi nucleici sono particolarmente promettenti per il modo in cui agiscono per sostituire o correggere la CFTR disfunzionale. Questi approcci terapeutici potrebbero portare a opzioni di trattamento per le persone affette da FC, ma dobbiamo assicurarci che possano essere somministrati in modo efficace", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di EE. "Gli sforzi di ricerca e sviluppo in quest'area saranno fondamentali per continuare ad arricchire la nostra gamma di strumenti e innovare per sviluppare trattamenti per tutte le persone affette da FC, comprese quelle con mutazioni rare e nonsense". 

La sovvenzione sosterrà gli sforzi del team di ricerca nell'esplorare terapie basate sugli acidi nucleici, con particolare attenzione agli agenti di editing del genoma per sostituire o correggere la CFTR disfunzionale. L'obiettivo finale è quello di sviluppare veicoli efficaci per una terapia mirata. in vivo La somministrazione terapeutica di acido nucleico agli epiteli dei polmoni e del tratto gastrointestinale, affrontando le sfide uniche poste dalla mutazione nonsense W1282X della FC.

"Siamo incredibilmente grati a Emily's Entourage per questa generosa sovvenzione, che ci permetterà di far progredire la nostra ricerca sui veicoli polimerici per la somministrazione mirata di terapie a base di acidi nucleici", ha dichiarato la dott.ssa Piotrowski-Daspit. "L'obiettivo a lungo termine del nostro lavoro è quello di sviluppare un trattamento applicabile a tutte le persone affette da FC, offrendo loro l'opportunità di condurre una vita piena e produttiva".

La ricerca interdisciplinare proposta è altamente rilevante dal punto di vista clinico, in quanto favorisce la traduzione di promettenti terapie a base di acidi nucleici per le persone affette da FC, tra cui l'ultimo 10% della popolazione di pazienti affetti da FC con mutazioni rare e nonsense che non traggono beneficio dalle terapie con modulatori CFTR attualmente disponibili. 

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) 

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE fornisce finanziamenti attraverso diversi meccanismi di sovvenzione, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, nonché attraverso investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantire milioni di dollari in finanziamenti successivi. Per visualizzare le sovvenzioni assegnate, visitare il sito https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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