Emily's Entourage assegna una sovvenzione di ricerca di $220.000 al dottor Andrew Berical dell'Università di Boston per far progredire la ricerca sui metodi di trasmissione genica

La ricerca si concentra su sviluppare vie aeree di topi parzialmente umanizzati da utilizzare per testare l'efficienza dei metodi di somministrazione dei geni, compresi i vettori AAV e le nanoparticelle lipidiche.

Andrew Berical, MD
Università di Boston

Lower Merion, PA - Novembre 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% delle persone affette da fibrosi cistica (FC), ha annunciato oggi di aver assegnato $220,000 in finanziamenti al Dr. Andrew Berical, MD, Medico Scienziato e Assistente Professore di Medicina presso la Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine. La sovvenzione sostiene la ricerca per sviluppare un modello in vivo di cellule epiteliali delle vie aeree umane per testare la terapia genica.

Il Dr. Berical è attualmente membro della facoltà e scienziato del Center for Regenerative Medicine, dove la sua ricerca si concentra sulla modellazione delle malattie delle vie aeree e sul ruolo della rigenerazione cellulare come potenziale terapia per la FC e la discinesia ciliare primaria. In questo progetto di ricerca, intitolato "Cellule epiteliali delle vie aeree umane in vivo per la terapia genica CFTR," ha in programma di studiare le barriere dei vari metodi di somministrazione dei geni utilizzando cellule epiteliali delle vie aeree umane W1282X e un nuovo modello di topo umanizzato.

La proposta di ricerca prevede la valutazione della capacità dei vettori virali e delle nanoparticelle lipidiche (LNP) di veicolare l'mRNA alle cellule epiteliali delle vie aeree umane, con l'obiettivo di comprendere le preferenze degli agenti di veicolazione per alcuni tipi di cellule delle vie aeree umane e la longevità di queste tecnologie di veicolazione genica.

"Siamo orgogliosi di sostenere il Dr. Berical in questa ricerca innovativa", ha dichiarato il Dr. Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di EE. "La ricerca pionieristica del Dr. Berical mira a creare un sistema di in vivo modello di cellule epiteliali delle vie aeree umane per facilitare la sperimentazione dei meccanismi di somministrazione della terapia genica, che attualmente rappresenta un ostacolo importante al progresso ed è fondamentale per accelerare lo sviluppo di nuove terapie per le persone affette da FC, comprese quelle del 10% finale".

Sfruttando l'esperienza nella differenziazione diretta delle cellule staminali pluripotenti e i recenti progressi nel trapianto di cellule basali umane derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) nelle vie aeree di un topo, il progetto mira a creare una via aerea di topo parzialmente umanizzata per testare l'efficienza dei metodi di somministrazione dei geni. Il team utilizzerà poi questo sistema per valutare la capacità di due agenti specifici di veicolare geni alle cellule epiteliali delle vie aeree umane: un vettore Adeno-Associated Virus (AAV) e le LNP. 

"Questo generoso sostegno da parte di Emily's Entourage consentirà al nostro laboratorio di colmare una lacuna significativa nella ricerca sulla FC. Creando un sistema modello che include cellule epiteliali delle vie aeree di FC umane, possiamo progredire nella comprensione dei meccanismi di rilascio dei geni e aprire la strada a terapie diagnostiche delle mutazioni che possano giovare a tutti gli individui affetti da FC, indipendentemente dalla loro specifica mutazione CFTR", ha dichiarato il dottor Berical.

Grazie a questa ricerca, il dottor Berical e il suo team di ricerca sperano di colmare una significativa lacuna di conoscenze nel campo della FC, contribuendo in ultima analisi allo sviluppo di terapie efficaci per tutti gli individui affetti da FC.

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) 

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE fornisce finanziamenti attraverso diversi meccanismi di sovvenzione, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, nonché attraverso investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantire milioni di dollari in finanziamenti successivi. Per visualizzare le sovvenzioni assegnate, visitare il sito https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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