Emily's Entourage assegna una sovvenzione di ricerca di $38.500 al Dr. Luka Clarke dell'Università di Lisbona per promuovere la ricerca e lo sviluppo di nuovi oligonucleotidi antisenso (ASO) per il trattamento della FC

La ricerca si concentra sullo sviluppo di nuovi oligonucleotidi antisenso (ASO) splice-switching per una delle varianti CFTR più comuni nelle persone di origine africana.

Luka A. Clarke, PhD Università di Lisbona

Lower Merion, PA - Novembre 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per l'ultimo 10% di persone affette da fibrosi cistica (FC), ha annunciato oggi di aver assegnato $38.500 finanziamenti al Dr. Luka Clarke, PhD dell'Università di Lisbona per sostenere la strategia del suo team basata su oligonucleotidi antisenso (ASO) per correggere una variante di splicing CFTR specifica della popolazione.

Nonostante i significativi progressi nella ricerca sulla FC e i numerosi modulatori CFTR approvati, non esistono ancora terapie per i soggetti affetti da nonsense e da alcune varianti rare di CFTR. La ricerca del Dr. Clarke si concentra sullo studio di nuove strategie per la correzione di una particolare variante rara del gene CFTR nella FC. Il progetto, intitolato "CF-Splice: una strategia basata su ASO per correggere una variante di splicing CFTR specifica della popolazione", mira a sviluppare ASO per trattare i soggetti affetti da FC che presentano la variante rara c.2988+1G>A, una variante di "splicing" che si trova molto comunemente nei soggetti di origine africana, tra cui i neri sudafricani, gli afroamericani, i brasiliani di origine africana e molti altri.

La variante c.2988+1G>A fa sì che il macchinario cellulare ometta una parte del messaggio genetico nella molecola intermedia tra il gene e la proteina, chiamata "RNA messaggero", in modo che non sia possibile produrre l'intera proteina CFTR. Con il finanziamento della sovvenzione, il dottor Clarke e il suo team progetteranno ASO che mascherano regioni del messaggio in modo da indurre il macchinario della cellula a lasciare la parte mancante, consentendo la produzione della proteina completa e l'aggiramento del difetto della FC.

"Il progetto CF-Splice rappresenta un passo avanti fondamentale nella nostra missione di sostenere lo sviluppo di trattamenti innovativi per la comunità FC, in particolare per coloro che rientrano nell'ultimo 10% e che non hanno ancora visto i benefici delle terapie attuali", ha dichiarato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer di EE. "Gli individui non bianchi sono rappresentati in modo sproporzionato nell'ultimo 10%. L'approccio innovativo del dottor Clarke è promettente per affrontare le sfide uniche dei soggetti di origine africana affetti da FC e siamo entusiasti di sostenere questo importante lavoro".

Nell'ambito di questa sovvenzione, il Dr. Clarke e il suo team condurranno una serie di esperimenti per determinare la strategia più promettente, testando gli ASO in modelli cellulari fluorescenti fino a trovare quello o quelli migliori. Esploreranno diversi metodi di somministrazione degli ASO e ne valuteranno l'efficacia in organoidi/cellule nasali di individui affetti da FC che presentano la variante specifica.

"Sono entusiasta di ricevere questa sovvenzione da Emily's Entourage per sostenere il progetto CF-Splice", ha dichiarato la dott.ssa Clarke. "Questa ricerca ha il potenziale per aprire la strada al trattamento di ulteriori varianti CFTR, in particolare quelle di origine africana, offrendo una speranza a coloro che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione FC e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili".

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) 

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE fornisce finanziamenti attraverso diversi meccanismi di sovvenzione, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, nonché attraverso investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantire milioni di dollari in finanziamenti successivi. Per visualizzare le sovvenzioni assegnate, visitare il sito https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily's Entourage è una 501(c)3 innovativa che accelera la ricerca di nuove terapie e di una cura per le persone che rientrano nell'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) e che non beneficiano delle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, Emily's Entourage ha assegnato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un'azienda di terapia genica per la FC, ora acquisita, ha sviluppato un registro dei pazienti e un programma di ricerca per le sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento degli studi clinici e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci ad alto impatto. L'organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più emilysentourage.org.

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