Sviluppo terapeutico per le mutazioni nonsense: La frontiera finale della FC

Emily's Entourage (EE) annuncia il suo terzo simposio scientifico, Sviluppo terapeutico per le mutazioni nonsense: La frontiera finale della FCche si terrà il 24-25 settembre presso il Wistar Institute di Philadelphia, PA. L'obiettivo principale sarà quello di accelerare le scoperte e una cura per l'ultimo 10% della popolazione affetta da fibrosi cistica (FC) senza una terapia mirata.

L'Istituto Wistar di Filadelfia, PA

Con la partecipazione di importanti ricercatori e aziende di tutto il mondo, questo incontro su invito sarà un evento intimo che sfrutterà la collaborazione, lo scambio di idee e la risoluzione creativa dei problemi per accelerare lo sviluppo di terapie salvavita per le mutazioni nonsense della FC. Quest'area di sviluppo terapeutico è particolarmente importante perché le terapie rivoluzionarie che modulano la CFTR sono attualmente approvate o in fase avanzata di sviluppo clinico per circa 90% della popolazione FC. I pazienti con mutazioni nonsense rappresentano la porzione più ampia della popolazione FC senza una terapia modulante CFTR approvata o in fase avanzata di sviluppo.

"In Emily's Entourage, siamo incredibilmente entusiasti di riunire i migliori e i più brillanti per affrontare insieme le mutazioni nonsense, che rappresentano un'importante lacuna nello sviluppo terapeutico per la comunità FC" - Emily Kramer-Golinkoff, co-fondatrice di EE

Il simposio inizierà con una cena di benvenuto la sera prima dell'incontro, dove gli ospiti saranno accolti calorosamente dal presidente del comitato scientifico consultivo di EE Kevin Foskett, PhD, dal direttore scientifico Pete Haggie, PhD, e da Emily. L'obiettivo della cena sarà quello di socializzare, fare rete e definire gli obiettivi per il giorno successivo, dove si svolgerà il duro e produttivo lavoro.

Riunione dei Key Opinion Leader di EE a settembre 2015

Il 25 settembre, Emily aprirà i lavori con un discorso di benvenuto, presentando l'Entourage di Emily e la sua missione, dando un volto umano agli obiettivi e all'urgenza dell'incontro. L'incontro che seguirà sarà diviso in quattro sessioni chiave, ognuna delle quali consisterà in brevi presentazioni e discussioni. Le quattro sessioni sono:

I. Modulatori CFTR: Sviluppo, adattamento e sperimentazione di modulatori per le CFTR troncate

Presidente: Pete Haggie, PhD (Università della California, San Francisco, Emily's Entourage)

II. Terapia genica CFTR: Progressione verso gli studi di Fase I

Presidente: Beverly Davidson, PhD (Ospedale pediatrico di Philadelphia, Università della Pennsylvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Terapie a base di acidi nucleici: Approcci mirati con mRNA, tRNA e oligonucleotidi

Presidenti: Phil Thomas (Università del Texas, Southwestern) e Aliasger Salem (Università dell'Iowa)

IV. Guadagnare tempo: Obiettivi e approcci alternativi

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Università della Pennsylvania, Emily's Entourage)

Elenco dei presentatori:

• Alan Verkman, MD, PhD (Università della California, San Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (Centro medico universitario di Utrecht, Paesi Bassi)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Università dell'Alabama a Birmingham)
• Paul McCray, MD (Università dello Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlanda)
• Christopher Ahern, PhD (Università dell'Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)
• Robert Tarran, PhD (Università della Carolina del Nord a Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Università della California, San Francisco)
• Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Università dell'Illinois Urbana-Champaign)

L'Entourage di Emily desidera ringraziare i seguenti sponsor che hanno reso possibile questo incontro:

Emily's Entourage desidera esprimere la propria gratitudine a tutti i relatori, ai partecipanti e agli sponsor del simposio. Attendiamo con ansia i nuovi progetti e le collaborazioni che scaturiranno dal simposio e che serviranno ad accelerare lo sviluppo terapeutico delle mutazioni nonsense della FC.