Sviluppati tre nuovi fagi per i micobatteri non tubercolari nelle persone con FC

Graham F. Hatfull, PhD
Università di Pittsburgh

Le infezioni batteriche polmonari, in particolare quelle resistenti ai farmaci, determinano la progressione della malattia e la mortalità nelle persone con fibrosi cistica (FC). Tra le peggiori ci sono le infezioni da micobatteri non tubercolotici (NTM), che sono spesso resistenti agli antibiotici disponibili e possono squalificare le persone dal trapianto di polmone in molti centri di trapianto. Inoltre, queste infezioni possono essere particolarmente gravi nelle persone con FC che hanno subito un trapianto e assumono farmaci immunosoppressori. Sono urgentemente necessari altri approcci per aiutare le persone con FC a combattere queste infezioni. 

Noi di Emily's Entourage (EE) lavoriamo instancabilmente per sostenere lo sviluppo di nuove terapie per combattere le infezioni resistenti ai farmaci e siamo entusiasti di annunciare che Graham F. Hatfull, PhD, beneficiario di una sovvenzione EE, e il suo team dell'Università di Pittsburgh hanno isolato dei batteriofagi, noti anche come fagi, per uso compassionevole, grazie a una richiesta speciale dell'FDA, nel trattamento delle infezioni da NTM nelle persone con FC che hanno esaurito le altre opzioni terapeutiche. 

Nel 2022, EE ha concesso una sovvenzione al Dr. Hatfull e al suo team per concentrarsi sull'identificazione, la preparazione e l'analisi dei risultati. fornire fagi per uso compassionevole nel trattamento delle infezioni da NTM nelle persone affette da FC. Le conoscenze acquisite da questo progetto saranno successivamente utilizzate per ottimizzare lo screening, la preparazione e la stabilità dei fagi.

I fagi sono virus che attaccano e uccidono i loro ospiti batterici. Hanno un forte profilo di sicurezza e possono essere utilizzati insieme agli antibiotici. I fagi si trovano nell'ambiente, spesso nei luoghi più sporchi, come le acque di scarico, gli scarichi dei pavimenti delle palestre, le paludi e altro ancora. Una delle sfide della terapia con i fagi è il suo approccio personalizzato. Il fago deve essere identificato e preparato per trattare l'infezione specifica di ogni persona, il che rende la terapia fagica più impegnativa. 

Sebbene la terapia fagica non sia un trattamento autorizzato negli Stati Uniti, in alcuni casi i soggetti affetti da FC con gravi infezioni batteriche multiresistenti che non rispondono agli antibiotici possono essere idonei a ricevere la terapia fagica attraverso una richiesta speciale della procedura IND (Emergency or Single Patient Expanded Access Investigational New Drug) della FDA (nota anche come "uso compassionevole").

Ad oggi, EE ha finanziato lo sviluppo di altri 11 fagi per il trattamento dello Staphylococcus aureus meticillino-resistente (MRSA) da parte del Dr. David Pride, MD, PhD, e del suo team presso l'Istituto di ricerca di New York. Centro per le applicazioni innovative dei fagi e le terapie Laboratorio presso Scuola di Medicina dell'UC San Diego e dai dottori Ben Chan, Jon Koff e Paul Turner dell'Università di Yale. 

Siete interessati a saperne di più su cosa significa sottoporsi alla terapia con i fagi? Leggi La storia di Ella Balasa trattata con la fagoterapia mentre era alle prese con un'infezione intrattabile e aveva esaurito le altre possibilità di cura. 

Il lavoro del Dr. Hatfull e del suo team è incredibilmente entusiasmante e rappresenta un passo fondamentale nella valutazione della sicurezza e dell'efficacia dei fagi come terapia aggiuntiva per la FC. Inoltre, questo risultato rappresenta una pietra miliare significativa nella capacità di EE di portare alle persone affette da FC che ne hanno maggiormente bisogno trattamenti potenzialmente salvavita che rispondono alle principali esigenze insoddisfatte della comunità FC.

Il Dr. Hatfull e il suo team non sono attualmente in grado di rispondere a richieste di informazioni da parte di singole persone affette da FC. Se siete interessati, parlatene con il vostro medico e chiedetegli di contattare l'Hatfull Lab tramite il loro sito web sito web o e-mail gfh@pitt.edu.