Il programma di sovvenzioni translazionali di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti fondamentali a ricercatori innovativi con strategie promettenti che accelerano la ricerca e lo sviluppo di farmaci per coloro che fanno parte dell'ultimo 10% della comunità FC che non traggono beneficio dai modulatori CFTR, compresi quelli con mutazioni rare e nonsense.
L'obiettivo di questa iniziativa è finanziare terapie promettenti e meccanismi di somministrazione di farmaci che abbiano il potenziale di accelerare lo sviluppo di terapie basate sui geni per le persone affette da FC. Le potenziali aree di interesse includono, ma non si limitano al seguente elenco.
- Terapie a base di nucleotidi-L'editing genico e le terapie basate sui nucleotidi - tra cui CRISPR, editing delle basi, TALEN, ZFN e RNA - offrono strategie promettenti per la correzione permanente della CFTR, con aree di interesse chiave per affrontare le mutazioni rare della CFTR, ridurre al minimo gli effetti collaterali, identificare i bersagli ottimali per le cellule delle vie aeree e avanzare le tecnologie di consegna per la riparazione del DNA e la sostituzione genica completa.
- Tecnologie di veicolazione genica virale e non virale-Con i recenti progressi nelle tecniche di incapsulamento, nelle particelle portanti e nelle modifiche delle nanoparticelle, EE sta concentrando i finanziamenti sulla riduzione del rischio di piattaforme di somministrazione non virali per le terapie genetiche e sull'avanzamento di nuovi vettori virali per la somministrazione di geni.
- Trattamento e prevenzione dello Staphylococcus aureus e di altri patogeni clinicamente importanti che presentano un bisogno insoddisfatto nelle persone con FC-Dato l'impatto significativo dei patogeni multiresistenti ai farmaci (MDR) sugli esiti della salute della FC, è essenziale promuovere terapie e vaccini mirati alle esigenze insoddisfatte, tra cui MRSA, micobatteri non tubercolari (NTM) e altri patogeni critici della FC, con approcci che coinvolgano nuovi antimicrobici, formulazioni di antibiotici per aerosol, nuovi bersagli vaccinali e antimicotici.
- Riproposizione di farmaci-La riproposizione dei farmaci offre un nuovo potenziale terapeutico per la FC, identificando nuovi usi per i farmaci approvati o in fase di sperimentazione al di là delle loro indicazioni originali; un approccio di biologia dei sistemi consente di identificare caratteristiche molecolari, come i fenotipi che causano la malattia e che sono condivisi dalla FC, che altrimenti potrebbero rimanere sconosciute.
- Ricerca promettente in fase iniziale.La ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci per la FC hanno raggiunto una fase cruciale, con numerose terapie in fase di sperimentazione clinica o quasi. EE è desiderosa di finanziare la ricerca in fase iniziale che affronta le mutazioni CFTR con approcci innovativi e nuovi.
Il sostegno è disponibile per $100.000 all'anno (più 10% per i costi indiretti). In genere, il finanziamento ha una durata di due anni. La continuazione del finanziamento è subordinata ai progressi compiuti, che vengono comunicati ogni sei mesi. Visualizza i termini e le condizioni del contratto qui.
Ad oggi, EE ha assegnato 38 sovvenzioni a ricercatori di numerosi Paesi e ha contribuito a garantire oltre $52,3 milioni di dollari in finanziamenti successivi. I progetti di ricerca finanziati da EE hanno compiuto progressi significativi nell'avanzamento dello sviluppo terapeutico, con una serie di progetti attualmente in fase preclinica.
Criteri di ammissibilità dei candidati
I candidati devono avere un incarico di facoltà presso un'istituzione accademica, un dottorato di ricerca, un dottorato di ricerca o un dottorato di ricerca e un curriculum di pubblicazioni e finanziamenti. Non ci sono restrizioni sulla cittadinanza o sulla geografia.
Scadenza
Le domande saranno accettate a partire dal 1° novembre 2024 e dovranno essere presentate entro le 23:59 (ET) del 20 dicembre 2024.
Si prega di rivedere il Linee guida per la richiesta di sovvenzioni 2024 per i requisiti completi di presentazione.
Se avete domande o desiderate discutere il vostro interesse per le opportunità di finanziamento di EE, non esitate a contattarci qui sotto.