Acelerar o recrutamento para ensaios clínicos

EE's Registo de doentes com mutação Nonsense da FC e Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos continuou a crescer e a produzir resultados importantes em 2021. O registo acelera o recrutamento para ensaios clínicos ao agregar um conjunto de indivíduos com pelo menos uma cópia de uma mutação nonsense da FC que estão interessados em participar em ensaios clínicos. O programa de matchmaking da EE liga então esses indivíduos diretamente a oportunidades de investigação clínica relevantes.

Um dos principais obstáculos ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que pode ser particularmente dispendioso, moroso e ineficaz. Isto é particularmente verdade para as pessoas com doenças e mutações raras, como muitas das que fazem parte do 10% final da comunidade da FC, porque o grupo de participantes em ensaios clínicos é muito pequeno e disperso.

Os esforços da EE simplificam efetivamente o processo de recrutamento e proporcionam múltiplos benefícios para capacitar a comunidade.

Além disso, os dados demográficos recolhidos no registo ajudam a informar a identificação e seleção de locais de ensaios clínicos com base no local de residência dos registados, permitindo uma distribuição mais estratégica e equitativa dos ensaios. A EE pode agora defender a criação de ensaios por parte das empresas em zonas do país e do mundo onde existem doentes interessados e relevantes que normalmente não teriam acesso. Este processo personalizado e direto ao consumidor é único no espaço da FC e tem o potencial de produzir resultados significativos: maior representação e diversidade entre os participantes nos ensaios, maior acesso aos ensaios para pessoas que, de outra forma, não teriam a opção de participar e inscrição mais rápida nos ensaios (conduzindo assim a um desenvolvimento de medicamentos mais rápido e mais rentável).

A EE desenvolveu um processo formalizado de admissão para aceitar e rever os pedidos e uma rubrica abrangente para os avaliar. Devido ao interesse significativo no programa de matchmaking de ensaios clínicos, a EE lançou um Comité de Revisão de Investigação Clínica, um comité consultivo constituído por investigadores clínicos, clínicos e indivíduos com FC que revê e avalia as propostas de parceria de ensaios clínicos de patrocinadores e investigadores com base nos objectivos de investigação da EE e faz recomendações sobre quais as propostas que devem avançar e ser priorizadas.