Desenvolvimento terapêutico para mutações do tipo nonsense: A última fronteira da FC

A Emily's Entourage (EE) anuncia o seu terceiro simpósio científico, Desenvolvimento terapêutico para mutações do tipo nonsense: A última fronteira da FCque se realizará a 24 e 25 de setembro no The Wistar Institute, em Filadélfia, PA. O principal objetivo será acelerar os avanços e a cura dos últimos 10% da população com fibrose cística (FC) sem uma terapia específica.

O Instituto Wistar em Filadélfia, PA

Com investigadores e empresas de renome na área da FC de todo o mundo, esta reunião, apenas para convidados, será um evento íntimo que promove a colaboração, a troca de ideias e a resolução criativa de problemas para acelerar o desenvolvimento de terapêuticas que salvam vidas para as mutações sem sentido da FC. Esta área de desenvolvimento terapêutico é particularmente importante porque as terapias moduladoras de CFTR revolucionárias estão atualmente aprovadas ou em fase final de desenvolvimento clínico para cerca de 90% da população com FC. As pessoas com mutações sem sentido da FC representam a maior parte da população com FC sem uma terapêutica moduladora da CFTR aprovada ou em fase avançada de desenvolvimento.

"Na Emily's Entourage, estamos incrivelmente entusiasmados por reunir os melhores e mais brilhantes para combater coletivamente as mutações sem sentido, que representam uma grande lacuna no desenvolvimento terapêutico para a comunidade da FC" - Emily Kramer-Golinkoff, co-fundadora da EE

O simpósio terá início com um jantar de boas-vindas na noite anterior à reunião, onde os convidados serão calorosamente recebidos pelo Presidente do Conselho Consultivo Científico da EE, Kevin Foskett, PhD, pelo Diretor Científico, Pete Haggie, PhD, e por Emily. O objetivo do jantar será o convívio, a criação de redes de contactos e a articulação de objectivos para o dia seguinte, onde decorrerá o trabalho árduo e produtivo.

Reunião dos principais líderes de opinião da EE em setembro de 2015

No dia 25 de setembro, a Emily fará a abertura com um discurso de boas-vindas, apresentando a Emily's Entourage e a sua missão, dando um rosto humano aos objectivos e à urgência da reunião. A reunião que se seguirá será dividida em quatro sessões principais, cada uma composta por breves apresentações e debates. As quatro sessões são:

I. Moduladores CFTR: Desenvolvimento, adaptação e ensaio de moduladores para CFTRs truncados

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco, Emily's Entourage)

II. Terapia genética CFTR: Progressão para ensaios de Fase I

Presidente: Beverly Davidson, PhD (Hospital Pediátrico de Filadélfia, Universidade da Pensilvânia, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Terapias com ácidos nucleicos: Abordagens orientadas para o mRNA, o tRNA e os oligonucleótidos

Presidentes: Phil Thomas (Universidade do Texas, Southwestern) e Aliasger Salem (Universidade de Iowa)

IV. Ganhar tempo: Objectivos e abordagens alternativos

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universidade da Pensilvânia, Emily's Entourage)

Lista de apresentadores:

• Alan Verkman, MD, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (Centro Médico Universitário, Utrecht, Países Baixos)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universidade do Alabama em Birmingham)
• Paul McCray, MD (Universidade de Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlanda)
• Christopher Ahern, PhD (Universidade de Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)
• Robert Tarran, PhD (Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco)
• Barbara White, médica (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Universidade de Illinois Urbana-Champaign)

A Emily's Entourage agradece aos seguintes patrocinadores, cujo apoio tornou possível esta reunião:

A Emily's Entourage gostaria de expressar a sua sincera gratidão a todos os oradores, participantes e patrocinadores do simpósio. Aguardamos com expetativa novos projectos e colaborações empolgantes resultantes do simpósio que sirvam para acelerar o desenvolvimento terapêutico das mutações nonsense da FC.