EE atribui mais de $400,000 à investigação da fibrose cística

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que foram atribuídas duas novas bolsas de investigação e uma bolsa de estímulo a um grupo de investigadores altamente conceituados, num total de mais de $400.000 a atribuir ao longo de 2 anos.

Estas bolsas da Ronda 3 promovem investigação fundamental com o objetivo de acelerar o desenvolvimento terapêutico para as pessoas com Fibrose Quística (FC). É importante notar que duas das bolsas apoiam trabalhos de diagnóstico de mutações, o que significa que podem beneficiar pessoas com qualquer mutação da FC, incluindo, mas não se limitando a, mutações sem sentido da FC.

Esta última ronda de subvenções realça a abordagem estratégica da Emily's Entourage de identificar necessidades críticas não satisfeitas nos espaços clínicos e de desenvolvimento terapêutico da FC e de tentar colmatar essas lacunas de forma expedita.

-Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Ee

---

Eliminação da resistência em bactérias MDR utilizando a terapia com fagos 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Universidade de Yale

Staphylococcus aureus (S. aureus) é uma bactéria multirresistente (MDR) que provoca infecções pulmonares em indivíduos com Fibrose Quística (FC) a partir de uma idade jovem. As infecções causadas por bactérias MDR contribuem diretamente para a morbilidade e mortalidade, uma vez que os médicos são obrigados a recorrer a um arsenal de antibióticos cada vez mais reduzido. Nas pessoas persistentemente infectadas com S. aureusA redução da carga bacteriana pode ter um impacto positivo significativo na função pulmonar, nas exacerbações pulmonares e na qualidade de vida. A terapia com fagos utiliza bacteriófagos (vírus específicos de bactérias) que têm como alvo e matam as bactérias. Quando utilizados terapeuticamente, estes fagos são capazes de matar as bactérias que expressam factores de virulência específicos que lhes permitem causar infeção. Financiamento do projeto Emily's O Entourage permitirá mais esforços de desenvolvimento de terapêuticas baseadas em fagos no tratamento de
Infecções associadas à FC.

Estratégia: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos

 

 

Realização de reparações terapêuticas genéticas de mutações CFTR Nonsense

James Dahlman, PhD
Georgia Tech

A administração de ácidos nucleicos nos pulmões, incluindo ARNt, é uma abordagem alternativa promissora para a terapia da FC. No entanto, o direcionamento dos ácidos nucleicos para as células apropriadas do pulmão continua a ser um grande desafio. Utilizando abordagens de ponta, o laboratório Dahlman pretende desenvolver agentes de entrega optimizados específicos para os pulmões, denominados nanopartículas, para facilitar a entrega de ácidos nucleicos. O objetivo geral deste projeto é acelerar o ritmo a que as nanopartículas podem ser utilizadas para tratar a FC.

Estratégia: Correção ortográfica: Correção de mutações através da edição de ARN

Medição da reparação terapêutica de mutações CFTR Nonsense

John Lueck, PhD
Universidade de Rochester

O financiamento de estímulo da Emily's Entourage (EE) será utilizado para adquirir
equipamento especializado, designado por câmaras de Ussing, que constituem a forma padrão de ouro para medir a atividade da CFTR nas células epiteliais das vias respiratórias e determinar a eficácia da terapêutica da FC em desenvolvimento. Especificamente, as câmaras de Ussing serão utilizadas para testar a eficácia dos ACE-tRNAs supressores de nonsense, desenvolvidos através de uma bolsa de investigação anterior da EE.

Estratégia: Correção ortográfica: Correção de mutações através da edição de ARN

Estas subvenções constituem a terceira ronda de financiamento apoiada pelo Campanha Catalisador para a Cura, uma iniciativa inovadora lançada em 2017 para financiar áreas de investigação estratégicas identificadas pelo Conselho Consultivo Científico da EE e acelerar a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para as mutações sem sentido da FC.

---

Qual será o impacto?

As subvenções da terceira ronda da Emily's Entourage (EE) representam uma abordagem altamente estratégica para dar resposta a necessidades prementes, tanto no domínio do desenvolvimento terapêutico como no domínio clínico.

Estes prémios alargam o desenvolvimento apoiado pela Emily's Entourage de uma abordagem terapêutica da FC que fornece tRNAs supressores aos pulmões e inicia o apoio ao fago, uma nova e excitante terapia antibacteriana. Este novo apoio visa diretamente as necessidades não satisfeitas no domínio da terapêutica da FC, incluindo a administração aos pulmões e a resistência aos antibióticos.

-Diretor Científico da EEE, Peter Haggie, PhD

No desenvolvimento terapêutico, a entrega continua a ser uma necessidade urgente para uma variedade de abordagens promissoras. O projeto Dahlman visa explorar uma abordagem de administração particularmente interessante, utilizando nanopartículas.

Na área clínica, as superbactérias são um problema crítico para as pessoas com FC. Parte da nova iniciativa da EE de "ganhar tempo", a bolsa de fagos aborda as infecções bacterianas multirresistentes que ameaçam a vida tanto das pessoas com mutações sem sentido da FC que ainda aguardam uma terapêutica específica, como das que estão a ser tratadas com moduladores e que continuam a lidar com infecções bacterianas crónicas.

Por último, a subvenção de estímulo reflecte o entusiasmo contínuo da fundação em relação aos ACE-tRNAs supressores de disparates que estão a ser desenvolvidos pelo Dr. John Lueck e o seu investimento na tentativa de levar rapidamente esta tecnologia aos doentes.

Desde 2011, a EE concedeu mais de $3,8 milhões para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos doentes com mutações nonsense da FC. Muitos destes subsídios centraram-se nas mutações sem sentido, uma vez que os doentes com mutações sem sentido representam a maior parte dos 10% periféricos da população com FC para os quais não existem atualmente tratamentos específicos disponíveis, mas os subsídios da EE não se limitam apenas às mutações sem sentido. De facto, algumas das bolsas têm sido agnósticas em relação à mutação, o que significa que podem beneficiar todas as pessoas com FC, independentemente da sua mutação genética.

Queremos agradecer sinceramente aos cientistas dedicados que estão a liderar o processo, desenvolvendo abordagens terapêuticas de ponta para as pessoas com FC, incluindo as que têm mutações sem sentido. Feliz será o dia em que existirão avanços e uma cura para 100% da comunidade da FC. Até lá, continuamos firmes no nosso objetivo único e estamos eternamente gratos aos nossos extraordinários apoiantes, sem os quais não conseguiríamos alimentar estes esforços promissores.

Para saber mais sobre os projectos financiados pela EE, visite o Subsídios concedidos página.