Emily's Entourage, uma organização sem fins lucrativos, está entusiasmada com o avanço da terapia genética da FC através da aquisição da Spirovant

A aquisição fará avançar dois programas de terapia genética de diagnóstico de mutações para a Fibrose Quística, uma doença rara que afecta 70.000 pessoas em todo o mundo. 

Lower Merion, PA - A Emily's Entourage, uma fundação 501(c)3 inovadora que angariou milhões de dólares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para as mutações nonsense raras da Fibrose Quística, acolhe com grande entusiasmo a notícia de que a Sumitomo Dainippon Pharma, em parceria com a Roivant Sciences, adquiriu a Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio). A aquisição valida o modelo de negócio de filantropia de risco da Emily's Entourage, que consiste em financiar a investigação científica que apoia o desenvolvimento de terapias para a Fibrose Quística.  

"Estamos entusiasmados com a aquisição da Spirovant (anteriormente Talee Bio) e com o compromisso da Roivant em desenvolver rapidamente os dois programas de terapia genética", disse a fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff. "Isto reflecte o enfoque da EE em acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para a fibrose cística e levá-las rapidamente aos doentes. Acreditámos na ciência e na profunda experiência da equipa na terapia genética da FC desde o início e estamos encorajados por ver o nosso investimento inicial avançar para o desenvolvimento clínico." 

Em 2016, a Emily's Entourage forneceu o financiamento inicial para lançar a Talee Bio, uma nova empresa de terapia genética centrada no desenvolvimento de tratamentos revolucionários e de uma cura para a FC. Uma parceria única entre a Universidade do Iowa, o Hospital Pediátrico de Filadélfia e a empresa de capital de risco Militia Hill Ventures de Filadélfia, a Talee Bio foi possível graças às ligações científicas da organização e ao seu empenho em acelerar os avanços através do aproveitamento do poder do capital de risco.

Ao longo dos últimos três anos, este trabalho desenvolveu dois programas promissores de terapia genética com origem nos fundadores académicos da empresa na Universidade de Iowa. Entre os elementos mais empolgantes do programa está o facto de, ao contrário de muitas das terapias direcionadas no mercado e em desenvolvimento para o tratamento da FC, estas abordagens de terapia genética poderem ir muito além do mero controlo da doença - podem curar a doença. Além disso, as terapias genéticas são "agnósticas em relação à mutação", o que significa que tratariam todas as pessoas com FC, independentemente da mutação genética do indivíduo. No início deste ano, a Talee Bio (Spirovant) recebeu um prémio de $4,5M da Fundação Europeia para a Ciência e Tecnologia. Fundação para a Fibrose Cística para avançar o desenvolvimento de 2 compostos de terapia genética (TL-101 e T-102).

A parceria Sumitomo-Roivant confirma que o trabalho já iniciado prosseguirá a toda a velocidade com o objetivo de encontrar terapias eficazes e uma cura para a FC. 

"É impossível exagerar a urgência deste trabalho", afirmou Kramer-Golinkoff. "Houve avanços recentes no tratamento da FC que beneficiam 90% da comunidade da FC, mas tem havido poucos progressos para os restantes 10%, incluindo aqueles que, como eu, têm mutações sem sentido da FC. Recusamo-nos a aceitar ser deixados para trás".

Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage (EE) é uma fundação 501(c)3 inovadora que angariou milhões de dólares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para as mutações nonsense raras da Fibrose Cística, uma doença pulmonar genética fatal. A organização foi fundada por Emily Kramer-Golinkoff, uma jovem com Fibrose Cística em estado avançado, e pelos seus amigos e familiares dedicados.

A urgência da situação de Emily está a estimular a investigação revolucionária e o desenvolvimento de medicamentos que poderão ajudar não só as pessoas com Fibrose Quística (FC), mas também as pessoas que sofrem de uma grande variedade de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido, incluindo formas de distrofia muscular e cancro. As mutações sem sentido, embora raras nas pessoas com FC, são a causa de aproximadamente 12% de todas as doenças genéticas e afectam 30 milhões de pessoas em todo o mundo.

Para questões relacionadas com a comunicação social, contactar Kira Rentas, Coordenadora Sénior de Marketing e Programas, através do endereço kira@emilysentourage.org ou 631-902-1993.