Cystic Fibrosis Clinical Trial Matchmaking Program

Um dos principais obstáculos ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que pode ser dispendioso, moroso e ineficaz. Isto é particularmente verdade para as pessoas com doenças e mutações raras, como muitas das que fazem parte do 10% final da comunidade da fibrose quística (FC), porque o grupo de participantes em ensaios clínicos é muito pequeno e disperso.

Para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos, a Emily's Entourage (EE) criou o CF Clinical Trial ConnectCTC: uma base de dados global de doentes destinada exclusivamente a pessoas com FC que não podem beneficiar dos moduladores CFTR, incluindo as que apresentam mutações genéticas inelegíveis, efeitos secundários ou uma resposta subóptima aos moduladores CFTR. A base de dados CTC permite que estes indivíduos contribuam com os seus dados e sejam informados sobre investigação e ensaios clínicos relevantes. Utilizando os dados da CTC, o Clinical Trial Matchmaking Program liga os indivíduos com FC a oportunidades de ensaios clínicos relevantes para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos através de contactos direcionados de uma fonte de confiança.

O que torna o Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos da EE único?

O nosso programa de emparelhamento de ensaios clínicos de FC é direto ao consumidor, o que significa que partilhamos oportunidades de ensaios clínicos relevantes diretamente com indivíduos registados na base de dados CTC, em vez de passarmos por clínicas, centros de cuidados ou fornecedores. Apoio da EE faz o recrutamento de ensaios clínicos mais rápido, mais direcionado e mais eficiente, permitindo um desenvolvimento mais rápido de medicamentos. Para além disso, o nosso Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos fornece aos indivíduos com FC a informação e as ferramentas para procurarem oportunidades de investigação clínica que possam ser adequadas para eles.

A participação num ensaio clínico não deve exigir que uma pessoa com fibrose quística esteja no sítio certo à hora certa.

"Todas as pessoas com FC devem ter a oportunidade de ouvir falar de oportunidades de ensaios clínicos relevantes e determinar se é a oportunidade certa para elas. Através do nosso Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos, estamos a fazer a ponte entre as oportunidades de ensaios e as pessoas cujas vidas dependem deles." - Emily Kramer-Golinkoff, co-fundadora, Emily's Entourage

Vimos em primeira mão que a oferta de uma comunidade pronta de participantes em ensaios dispostos a participar ajuda a atrair empresas biofarmacêuticas para o espaço da FC e a informar a identificação do local do ensaio. O programa de matchmaking também promove uma distribuição mais estratégica e equitativa dos ensaios e da representação entre os participantes.

É importante notar que a privacidade dos nossos participantes no CF Clinical Trial Connect (CTC) é de importância crítica para nós. Não partilhamos quaisquer dados pessoais fornecidos através da base de dados CTC com empresas ou investigadores, e apenas partilharemos os dados CTC de forma agregada.

É geneticamente inelegível para os moduladores CFTR ou não consegue beneficiar das terapêuticas com moduladores existentes? Inscreva-se no CF Clinical Trial Connect (CTC).

As empresas ou os investigadores interessados no nosso Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos podem enviar um e-mail para registry@emilysentourage.org para mais informações.

A EE lançou uma colaboração inédita com a Translate Bio para o ensaio de mRNA MRT5005 da empresa. A parceria resultou num aumento do rastreio e em inscrições bem-sucedidas no ensaio, tendo em vista o objetivo de inscrição estimado pela empresa de 40 participantes.