O Emily's Entourage's (EE) Translational Grant Program (Programa de Subsídios de Translação da Emily's Entourage) fornece financiamento essencial a investigadores inovadores com estratégias promissoras que aceleram a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para as pessoas que se encontram no último 10% da comunidade da FC e que não beneficiam dos moduladores da CFTR, incluindo as que têm mutações raras e sem sentido.
O objetivo desta iniciativa é financiar terapias promissoras e mecanismos de administração de medicamentos com potencial para acelerar o desenvolvimento de terapias baseadas em genes para pessoas com FC. As potenciais áreas de interesse incluem, mas não se limitam, à seguinte lista
- Terapias à base de nucleótidos-A edição de genes e as terapias baseadas em nucleótidos - incluindo CRISPR, edição de bases, TALENs, ZFNs e RNA - oferecem estratégias promissoras para a correção permanente do CFTR, com áreas de enfoque principais na abordagem de mutações raras do CFTR, minimizando os efeitos secundários, identificando alvos ideais para as células das vias respiratórias e avançando nas tecnologias de entrega para reparação do ADN e substituição total do gene.
- Tecnologias de entrega de genes virais e não virais-Com os recentes avanços nas técnicas de encapsulamento, partículas transportadoras e modificações de nanopartículas, a EE está a concentrar o financiamento na redução do risco de plataformas de entrega não viral para terapias genéticas e no avanço de novos vectores virais para a entrega de genes.
- Tratamento e prevenção de Staphylococcus aureus e outros agentes patogénicos clinicamente importantes que apresentam uma necessidade não satisfeita em pessoas com FC-Dado o impacto significativo dos agentes patogénicos multirresistentes (MDR) nos resultados de saúde da FC, o avanço das terapias e vacinas que visam necessidades não satisfeitas - incluindo MRSA, micobactérias não tuberculosas (NTM) e outros agentes patogénicos críticos da FC - continua a ser essencial, com abordagens que envolvem novos antimicrobianos, formulações de antibióticos em aerossol, novos alvos de vacinação e antifúngicos.
- Reaproveitamento de medicamentos-A reorientação de fármacos oferece um novo potencial terapêutico para a FC, identificando novas utilizações para fármacos aprovados ou em fase de investigação para além das suas indicações originais; uma abordagem de biologia de sistemas permite a identificação de caraterísticas moleculares, tais como fenótipos causadores de doenças partilhados com a FC, que de outra forma poderiam permanecer por descobrir.
- Investigação promissora em fase inicial-A investigação e o desenvolvimento de novas terapêuticas para a FC atingiram uma fase crucial, com numerosas terapêuticas a entrarem ou a aproximarem-se dos ensaios clínicos. A EE está ansiosa por financiar investigação em fase inicial que trate as mutações CFTR com abordagens novas e inovadoras.
O apoio está disponível para $100.000 por ano (mais 10% para custos indirectos). Normalmente, o financiamento terá uma duração de dois anos. A continuação do financiamento depende do progresso, que é comunicado semestralmente. Ver termos e condições do contrato aqui.
Até à data, a EE concedeu 38 bolsas a investigadores de vários países e ajudou a garantir mais de $52,3 milhões de dólares em financiamentos complementares. Os projectos de investigação financiados pela EE fizeram progressos significativos no avanço do desenvolvimento terapêutico, com uma série de projectos a avançar atualmente para a fase pré-clínica.
Critérios de elegibilidade dos candidatos
Os candidatos devem ter um cargo de docente numa instituição académica; um doutoramento, médico ou doutoramento; e um historial de publicações e financiamento. Não existem restrições em termos de nacionalidade ou geografia.
Prazo de entrega
As candidaturas serão aceites a partir de 1 de novembro de 2024 e deverão ser entregues até 20 de dezembro de 2024, às 23h59 (ET).
Reveja o Orientações para a apresentação de pedidos de subvenção para 2024 para obter os requisitos completos de apresentação.
Se tiver alguma dúvida ou quiser discutir o seu interesse nas oportunidades de financiamento da EE, não hesite em contactar-nos.